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I prodotti biologici stanno vivendo un vero e proprio boom come terapia e sono ormai diventati un’opzione terapeutica consolidata per il trattamento di segmenti di malattie di nicchia che in precedenza sembravano impossibili da curare. La pandemia di COVID-19 ha spinto i ricercatori a sviluppare prodotti biosimilari e intercambiabili per i pazienti a un prezzo accessibile. La procedura per ottenere lo status di prodotto biosimilare e intercambiabile è rigorosamente regolamentata dall’ FDA , al fine di garantire che la qualità del preparato rimanga sostanzialmente invariata.
La natura dei preparati biologici comporta un’elevata probabilità di subire variazioni in caso di lievi modifiche nelle procedure di produzione, influenzando la caratterizzazione del prodotto; si tratta di variazioni accettabili all’interno dello stesso prodotto. Tali difficoltà si riscontrano raramente con le piccole molecole. Pertanto, la designazione di “intercambiabilità” consente a produttori di sviluppare preparati farmaceutici “altamente simili” al prodotto biologico, che possono essere utilizzati come sostituti degli stessi. I prodotti biologici tendono ad aumentare il costo del trattamento e potrebbero non rappresentare una procedura terapeutica economicamente accessibile. Un produttore che miri a ottenere la designazione di biosimilare o di prodotto “intercambiabile” per il proprio prodotto deve sottoporsi a rigorose procedure di test e fornire prove che indichino che il prodotto di riferimento (biologico) è altamente simile al biosimilare proposto.
Tenendo conto della situazione dei potenziali richiedenti di biosimilari e delle altre parti coinvolte nel contesto della pandemia, l’ FDA ha pubblicato un documento orientativo sotto forma di scheda di domande e risposte, in cui vengono evidenziate le domande più frequenti ricevute dai funzionari dell’ FDA , al fine di garantire la trasparenza e fornire informazioni alle parti che hanno presentato domanda per lo status di biosimilare o di intercambiabilità. Il documento di orientamento fornisce risposte alle domande relative alle modifiche apportate al Biologics Price Competition and Innovation Act del 2009 (BPCI Act) volte a creare un percorso di autorizzazione ai sensi della sezione 351(k) del PHS Act, elaborato per promuovere i prodotti biosimilari sul mercato.
Il documento orientativo (pubblicato nel settembre 2021) aiuta i potenziali candidati a:
- Procedura specifica per la richiesta dello status di biosimilare e dell’intercambiabilità.
- Le tempistiche relative al FDA
- Requisiti relativi alle caratteristiche della formulazione
- Modifiche relative alla modalità di consegna e alla destinazione d’uso.
- Selezione del prodotto di riferimento
- Attività relativa alle interazioni farmacologiche
- Tempi previsti per la presentazione degli studi di farmacocinetica e farmacodinamica.
- Condizioni riviste per determinare l'intercambiabilità.
- Valutazione specifica per la popolazione pediatrica e geriatrica.
- Modifiche necessarie, qualora la procedura di produzione subisca variazioni.
- Inclusione della domanda presentata ai sensi dell'articolo 351(a) BLA come richiesta di esclusività del prodotto di riferimento ai sensi dell'articolo 351(k)(7) del PHS Act.
- Verifica dello status di esclusività per i farmaci orfani non ancora scaduto e molto altro ancora.
L’avvento di terapie di nuova generazione, come i farmaci biologici, ha rivoluzionato in modo determinante il panorama terapeutico. I biosimilari contribuiranno ulteriormente a migliorare il settore dell’assistenza ai pazienti, offrendo trattamenti economicamente vantaggiosi in sostituzione dei farmaci biologici e creando un panorama dei prezzi competitivo. Il documento orientativo funge da strumento di orientamento per i potenziali richiedenti e le parti interessate che desiderano esplorare le opportunità offerte da questo panorama. Un partner regolamentare adeguato, come Freyr, può accelerare la vostra procedura di approvazione fornendo un supporto end-to-end per le vostre esigenze di gestione delle domande di autorizzazione. Contattateci subito! Rimanete informati. Rimanete conformi.
