,Servizi di Affari Regolatori per Prodotti Biologici - Panoramica
I medicinali biologici sono soluzioni promettenti nella prevenzione e nel trattamento di diverse malattie croniche, potenzialmente letali, e condizioni di salute che non possono essere gestite con l'aiuto dei normali prodotti farmaceutici. Alcuni esempi di crisi sanitarie in cui i biologici si sono dimostrati le migliori soluzioni sono il diabete, il cancro, le malattie autoimmuni, le infezioni microbiche e così via. Oggi, la necessità di affari regolatori specializzati per i biologici è riconosciuta non solo dalle grandi aziende farmaceutiche tradizionali, ma anche dalle aziende virtuali nella loro ricerca per sviluppare e commercializzare con successo terapie a base di grandi molecole (biologiche).
I medicinali biologici sono generalmente prodotti da materiali umani e/o biologici con l'ausilio di moderni metodi biotecnologici come la tecnologia del DNA ricombinante e la coltura cellulare avanzata. Attualmente, la maggior parte dei prodotti biologici è prodotta utilizzando batteri, lieviti, funghi e cellule di mammifero geneticamente modificati con un processo a più fasi che prevede tecniche avanzate di coltura cellulare, purificazione e caratterizzazione derivanti da innovazioni scientifiche.
Esistono vari tipi di prodotti medicinali biologici che includono, ma non si limitano a, i seguenti:
- Vaccini (ad esempio, vaccino DTP, vaccino MMR, vaccino HPV, vaccino PCV, vaccino antitifico, vaccino antipolio e vaccino contro l'epatite B)
- Proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali (ad esempio, GCSF, Eritropoietina, Insulina, Infliximab, Etanercept, Bevacizumab, Rituximab, ecc.)
- Prodotti ematici e sieri (ad esempio, immunoglobuline umane, siero antiveleno di serpente, sieri antitossina tetanica, sieri antitossina difterica, ecc.)
- Prodotti per terapie cellulari e geniche (ad esempio, prodotti derivati dal sangue cordonale e terapie virali geneticamente modificate)
Vantaggi dei prodotti medicinali biologici
- I medicinali biologici agiscono su specifici sistemi/cellule/organi del corpo umano e mostrano la loro efficacia con effetti avversi minimi o accettabili, cosa che normalmente non è possibile con altri prodotti farmaceutici. Questa elevata specificità è diventata un grande vantaggio nel trattamento di malattie croniche come il cancro e i disturbi autoimmuni.
- Alcuni di questi prodotti biologici sono utilizzati per gestire crisi sanitarie derivanti da una carenza di determinate proteine/fattori metabolici nel corpo umano. (ad es. Insulina e GCSF)
- Parti specifiche o intere di un microrganismo sono utilizzate come agente immunologico (vaccino) per indurre immunità attiva nel corpo umano. Questi prodotti svolgono un ruolo vitale nella prevenzione di molte malattie potenzialmente letali come poliomielite, polmonite, tifo e colera.
Ostacoli normativi nell'approvazione dei prodotti medicinali biologici
- Data la complessità dei prodotti biologici, i requisiti normativi per l'approvazione di questi prodotti variano in base al tipo di prodotto e richiedono la presentazione di dati estesi a supporto della loro qualità, sicurezza ed efficacia.
- A livello globale, le agenzie normative valutano i prodotti biologici per l'approvazione caso per caso con un approccio basato sul rischio, a causa del quale il soddisfacimento dei requisiti normativi per i prodotti medicinali biologici è diventato una grande sfida per l'industria.
Servizi di Affari Regolatori per Prodotti Biologici
Freyr dispone di un'infrastruttura consolidata e di esperienza negli Affari Regolatori dei Biologici per fornire i necessari servizi normativi per i biologici per le autorizzazioni all'immissione in commercio e il supporto richiesto per la gestione del ciclo di vita (LCM) per vari prodotti biologici nel mercato globale.
Gli esperti di Affari Regolatori per i Biologici di Freyr hanno esperienza in ogni fase del ciclo di vita di un prodotto, dalla fase iniziale di R&S e studi non clinici agli studi clinici, all'autorizzazione all'immissione in commercio e alla gestione del ciclo di vita (LCM) post-approvazione. Il team di Affari Regolatori per i Biologici di Freyr comprende un'ottima risorsa di esperti del settore e di ex-Agenzie Regolatorie con oltre 25 anni di esperienza.
Riteniamo che comprendere correttamente i requisiti normativi sia la chiave del successo nel mercato globale odierno. Ciò consente di risparmiare tempo, sforzi e investimenti all'azienda.
Supporto e orientamento pre-presentazione
- Servizi normativi per prodotti biologici in fase iniziale e consulenza CMC per prodotti biologici
- Consulenza strategica in Affari Regolatori per prodotti biologici e supporto normativo per la presentazione delle Domande di Autorizzazione all'Immissione in Commercio (MAA) dei prodotti biologici
- Valutazione del prodotto per l'idoneità nell'ambito dei programmi accelerati e servizi normativi per i prodotti biologici per la presentazione di richieste di programmi accelerati (fast track, terapia innovativa, approvazione accelerata, revisione prioritaria, PRIME ecc.)
- Valutazione del prodotto per l'idoneità nell'ambito della designazione di farmaco orfano e supporto normativo per la presentazione di richieste di designazione di farmaco orfano
- Supporto normativo durante le riunioni pre-presentazione e varie interazioni con le Agenzie (FDA US CDER /CBER, EMA ecc.)
Servizi di regolamentazione per le regioni US ed Europa
Analisi delle lacune normative (revisione dei dati di prodotto), preparazione di piani di mitigazione normativa e strategie normative per le sottomissioni BLA 351(a), le sottomissioni BLA 351(k) e le sottomissioni MAA.
Servizi di Agente US per vari programmi di sviluppo e applicazioni
- Redazione CMC per prodotti biologici in formato eCTD per domande di sperimentazione clinica (INDs/IMPDs) e domande di autorizzazione all'immissione in commercio (MAAs)/domande di licenza per prodotti biologici (BLAs)
- Pubblicazione e presentazioni normative in formato eCTD/NeeS
- Risposte a quesiti CMC sui biologici/richieste di informazioni e supporto End-to-End per la gestione delle lettere di risposta completa (CLR).
- Gestione del ciclo di vita del prodotto e supporto normativo basato sulle esigenze (ad esempio, presentazione di rapporti di deviazione per prodotti biologici)
- Gestione dei controlli delle modifiche e variazioni/supplementi/modifiche CMC.
- Servizi di master file biologico per la presentazione di informazioni su processi, metodi e altre tecnologie avanzate (ad esempio, tecniche di sequenziamento genico) di natura proprietaria.
Servizi normativi per il mercato ROW (regioni asiatiche, africane, dell'America Latina e della CSI)
- Strategie normative, valutazione delle lacune normative specifiche per paese per la registrazione di prodotti biologici
- Compilazione dei dossier di prodotto e delle risposte alle richieste nel formato specifico del paese
- Gestione dei controlli delle modifiche e variazioni/supplementi/modifiche CMC.
- Gestione del ciclo di vita del prodotto e rinnovi
Supporto normativo per la conformità GMP dei prodotti biologici (STATI UNITI D'AMERICA, Europa e ROW)
Interpretazione degli attuali requisiti/regolamenti GMP per vari prodotti biologici come OGM, proteine ricombinanti, prodotti basati su colture cellulari, vaccini virali (vivi e inattivati) e supporto al cliente nella progettazione di sistemi e procedure GMP (conformità a 21 CRT[BCA1] Parte 210, 211, Parti 600- 680, EudraLex Volume 4, ecc.).
Servizi normativi per la prequalificazione dei vaccini da parte dell'WHO
- Analisi delle lacune del prodotto per la prequalificazione WHO
- Sviluppo di Strategie Regolatorie per la prequalificazione dei vaccini
- Compilazione del Fascicolo Riassuntivo dei Prodotti (PSF) e delle risposte alle richieste
- Gestione delle variazioni
- Presentazione dei Rapporti annuali sui vaccini prequalificati (PQVAR).
Servizi normativi End-to-End per l'immissione sul mercato indiano di prodotti biologici
L'autorizzazione all'immissione in commercio di un prodotto biologico in India segue un processo tipico e richiede l'approvazione di varie entità normative come il Review Committee on Genetic Manipulation (RCGM), il Genetic Engineering Approval Committee (GEAC) e la Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO), a seconda della natura e del tipo di prodotto.
Freyr fornisce supporto normativo End-to-End per lo sviluppo, l'autorizzazione all'immissione in commercio e la gestione del ciclo di vita dei prodotti biologici fabbricati in India, nonché dei prodotti importati dall'estero.
- Comprensione CMC di prim'ordine per forme farmaceutiche come iniettabili (soluzioni sterili, polveri per iniezioni e siringhe pre-riempite)
- Valutazione completa del dossier dal punto di vista del valutatore
- Strategia di presentazione riuscita con risultati corretti al primo tentativo per garantire approvazioni tempestive.
- Valutazione della documentazione in base alle modifiche ricorrenti.
- Modelli di funzionamento progressivi
- Competenza nella fornitura di servizi globali per un allineamento vantaggioso dei costi
- Supporto 24 ore su 24, 7 giorni su 7
Le aziende potrebbero non rendersene conto oggi, ma i medicinali biologici creano enormi opportunità in tutto il mondo, specialmente nei mercati sostenibili come gli STATI UNITI D'AMERICA e l'Europa, così come nei mercati emergenti come Messico, Brasile, Cina, Russia e India. Sebbene le prospettive di crescita aziendale in questo mercato siano previste come eccellenti, gli aspetti normativi in evoluzione ad esso associati non possono essere trascurati. Affinché le aziende possano espandere la loro presenza globale in nuove aree geografiche, è necessario soddisfare i requisiti normativi in tempo. Le aziende dovrebbero capire che se le opportunità sono maggiori, lo sono anche le sfide normative. Partner dedicati che forniscono servizi CMC per i biologici possono salvarle da questi ostacoli imprevisti con i loro anni di esperienza e soluzioni solide.
