Japoński program szybkiej ścieżki dla wyrobów medycznych

Program szybkiej ścieżki w Japonii: Usprawnienie systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych, część 1

4 min czytania

Największym wyzwaniem, z jakim mierzą się innowacyjne programy badawczo-rozwojowe (B+R) w obszarze wyrobów medycznych, jest znalezienie równowagi między dowodami klinicznymi a wczesnym dostępem pacjentów do terapii. Aby temu zaradzić, w Japonii zaproponowano nowy system zatwierdzania, który ma przyspieszyć dopuszczanie wyrobów do obrotu, dbając jednocześnie o bezpieczeństwo i skuteczność. Przynosi to korzyści pacjentom cierpiącym na choroby zagrażające życiu, w przypadku których brakuje skutecznych metod leczenia.

W odpowiedzi na to japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) utworzyło system warunkowego wczesnego zatwierdzenia (CEA). System ten ma na celu ograniczenie obciążeń związanych z badaniami klinicznymi przed wprowadzeniem produktu do obrotu oraz wzmocnienie działań z zakresu nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS). Poniższy rysunek 1 przedstawia cztery (04) kluczowe kroki, które należy wykonać w ramach systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych.

Rysunek 1: Cztery (04) główne kroki w systemie CEA

Przejdźmy teraz do szczegółowego omówienia poszczególnych kroków:

Uzasadnienie systemu: System ma na celu przyspieszenie dostępu pacjentów do innowacyjnych wyrobów medycznych przeznaczonych do leczenia chorób zagrażających życiu, dla których nie ma jeszcze dostępnych terapii. Skupia się na sytuacjach, w których rozwój kliniczny obiecującego i innowacyjnego wyrobu medycznego napotyka przeszkody.
Intencją jest przezwyciężenie ograniczeń związanych z danymi klinicznymi gromadzonymi przed zatwierdzeniem poprzez monitorowanie rzeczywistej skuteczności produktu i identyfikowanie wszelkich nieprzewidzianych ryzyk, które mogą pojawić się po jego udostępnieniu publicznym. Podejście to gwarantuje wdrożenie odpowiednich środków służących zarządzaniu ryzykiem związanym z produktem oraz jego ograniczaniu, nawet jeśli ryzyko to nie było początkowo widoczne w trakcie ograniczonych badań klinicznych przeprowadzonych przed zatwierdzeniem w systemie CEA.

Przed złożeniem wniosku o zatwierdzenie	Do wniosku należy dołączyć plan zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu dla wyrobów medycznych (RMP).
	Dokument RMP opisuje działania z zakresu zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu – takie jak gromadzenie danych i pomiary oparte na informacjach dotyczących bezpieczeństwa, które mają zostać uwzględnione.
	Plan RMP należy przygotować w ścisłej współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami.
	Podczas przeglądu wniosku o zatwierdzenie skuteczność i bezpieczeństwo wyrobu medycznego są oceniane na podstawie danych klinicznych zgromadzonych przed wprowadzeniem do obrotu, przy założeniu, że opisane działania w zakresie zarządzania ryzykiem będą odpowiednio wdrażane.
Uwaga – jest to uproszczone przedstawienie procesu, a rzeczywista procedura może uwzględniać dodatkowe kwestie.

Produkty kwalifikujące się do procedury CEA: Poniższa tabela 1 zawiera listę produktów, które kwalifikują się do programu szybkiej ścieżki.

Tabela 1: Produkty kwalifikujące się do CEA

Wyroby medyczne przeznaczone do leczenia chorób zagrażających życiu lub postępujących, które wywierają istotny wpływ na codzienne funkcjonowanie pacjentów (ADL).

Wyroby medyczne stosowane w stanach chorobowych, dla których brakuje skutecznych terapii, profilaktyki lub diagnostyki bądź które charakteryzują się znacznie lepszą skutecznością i/lub bezpieczeństwem w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia.

Wyroby medyczne posiadające określone rodzaje dostępnych danych klinicznych przeznaczonych do oceny.

Wyroby medyczne, dla których ustalono standardy użytkowania we współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami oraz opracowano konkretny plan gromadzenia i oceny danych po wprowadzeniu do obrotu.

Wyroby medyczne, w przypadku których występują uzasadnione trudności lub niemożliwość przeprowadzenia dodatkowych lub nowych badań klinicznych.

2.2. Złożenie wniosku w ramach systemu

Przygotuj „Podsumowanie kryteriów kwalifikowalności do systemu warunkowego wczesnego zatwierdzenia wraz z warunkami dla innowacyjnych wyrobów medycznych” jako załącznik do wniosku głównego.
Złóż wniosek główny wraz z podsumowaniem kryteriów kwalifikowalności do Agencji ds. Żywności i Leków (PMDA) przed ustaleniem terminu konsultacji dotyczących wyrobu medycznego na etapie przedwdrożeniowym.
Podczas konsultacji MHLW oraz PMDA ocenią, czy produkt kwalifikuje się do tego systemu.

2.3. Proces przeglądu prowadzony przez MHLW i PMDA

MHLW i PMDA oceniają kwalifikowalność produktu do tego systemu na podstawie pięciu (05) wspomnianych wcześniej kryteriów. W celu usprawnienia procesu przeglądu mogą zostać zażądane dodatkowe materiały lub dane.
W razie potrzeby MHLW angażuje „Grupu roboczą ds. przyspieszonego wprowadzania wyrobów medycznych zaspokajających potrzeby w obszarach o dużym niezaspokojonym zapotrzebowaniu medycznym” w celu dalszej oceny powagi proponowanych wskazań oraz dostępności alternatywnych metod leczenia.
Ustalenie kwalifikowalności zostanie udokumentowane w protokole konsultacji przedwdrożeniowych dotyczących wyrobu medycznego.
Jeśli decyzja o kwalifikowalności nie zostanie podjęta w ciągu trzydziestu (30) dni roboczych od konsultacji osobistych, MHLW i PMDA powiadomią o tym wnioskodawcę.

2.4. Kwalifikowalność bez konsultacji przedwdrożeniowych

Jeżeli produkt kandydacki jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby lub zaspokaja pilną potrzebę medyczną w obszarze o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu, ustalenie kwalifikowalności do systemu może nastąpić bez konsultacji przedwdrożeniowych dotyczących wyrobu medycznego.

W takich przypadkach wnioskodawcy powinni przygotować podsumowanie kwalifikowalności i skonsultować się z Wydziałem Oceny Wyrobów Medycznych (MDED) w Ministerstwie Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) przed złożeniem wniosku o konsultacje przedwdrożeniowe dotyczące wyrobu medicznego.

2.5. Kluczowe kwestie przy sporządzaniu podsumowania kwalifikowalności:

Wymóg A	Podsumowanie dostępnych danych, w tym informacji o produkcie kandydackim, docelowych chorobach, charakterystyce pacjentów, wielkości docelowej populacji pacjentów oraz wspierających źródłach danych.
Wymóg B	Szczegółowe informacje na temat istniejących terapii, w tym procedur, stosowanych wyrobów medycznych, danych dotyczących skuteczności klinicznej oraz podkreślenie lepszej skuteczności produktu kandydackiego. Dodatkowe elementy uwzględniające odniesienia, wytyczne i odpowiednie materiały. Należy również przedstawić opisy, jeśli podobne produkty są opracowywane w Japonii.
Wymóg C	Dostępne dane z badań klinicznych, w tym wyższa skuteczność kliniczna i akceptowalny poziom ryzyka. Dane dotyczące skuteczności, literatura na temat zaawansowanych metod leczenia oraz badania kliniczne. Dane dotyczące poszczególnych przypadków, które mają zostać udostępnione do przeglądu (co do zasady). Lista materiałów uzupełniających wraz z dołączonymi kopiami, jeśli to możliwe. Protokoły, kwestie etyczne oraz odniesienia do przeprowadzonych badań klinicznych. Zarys planowanych środków mających na celu zapewnienie wiarygodności danych. Podsumowanie trwających badań klinicznych.
Wymóg D	Współpraca z odpowiednimi towarzyszeniami naukowymi lub podobnymi podmiotami w celu ustalenia standardów stosowania. Podsumowanie kryteriów kwalifikacji zawierające krótkie opisy projektów standardów stosowania, postępów prac oraz planów dotyczących danych o stosowaniu po wprowadzeniu do obrotu. Projekty standardów stosowania powinny określać: wymagania, kwestie do rozważenia, szkolenia oraz rozbudowę placówek. Towarzystwa naukowe powinny być powiązane ze stosowaniem produktu i leczeniem powikłań. Dane kontaktowe zaangażowanych towarzystw/podmiotów. Projekty planów gromadzenia danych, oceny, rozbudowy placówek oraz przekazywania informacji o skuteczności stosowania. Plan zarządzania ryzykiem (RMP) po wprowadzeniu do obrotu wraz ze standardami stosowania i planem nadzoru.
Wymóg E	Szczegółowy opis stanu prac nad produktem. Wyjaśnienie konkretnych powodów, dla których przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych jest niewykonalne w momencie składania wniosku. Dołączenie uwag od powiązanych towarzystw naukowych w formie załączników, jeśli są dostępne. Wyjaśnienie szacowanego czasu potrzebnego na przeprowadzenie nowego badania klinicznego lub ukończenie trwającego badania, jeśli dotyczy.
Inny wymóg	Jeśli rozwijany produkt kandydacki zostanie uznany za wyrób medyczny przeznaczony do leczenia rzadkich chorób lub spełniający potrzeby w obszarze niezaspokojonych potrzeb medycznych, informację tę należy umieścić w polu uwag.

W ten sposób japoński program szybkiej ścieżki oferuje uproszczony i przyspieszony proces zatwierdzania innowacyjnych wyrobów medycznych, dążąc do zapewnienia wczesnego dostępu pacjentom przy jednoczesnym zagwarantowaniu bezpieczeństwa i skuteczności. Program ten stanowi odpowiedź na wyzwania, przed jakimi stają programy badawczo-rozwojowe w zakresie godzenia potrzeby posiadania dowodów klinicznych z terminową dostępnością terapii ratujących życie.

Aby przejść przez program szybkiej ścieżki i zatwierdzić swoje wyroby medyczne, skontaktuj się z Freyr. Skorzystaj z tej okazji, aby dostarczyć swoje innowacyjne wyroby medyczne pacjentom, którzy ich potrzebują. Bądź na bieżący! Bądź zgodny z przepisami!