Série Freyr 3D · Médicaments orphelins en Amérique latine : une analyse stratégique du Mexique, du Brésil et de la Colombie · Partie 2 · Brésil - Mesures d'encouragement réglementaires et perspectives à l'horizon 2025

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Dans ce deuxième volet dela série Freyr 3D | Médicaments orphelins en Amérique latine, nous analysons lecadre réglementaire du Brésil. Dans le premier volet, nous avons examiné le cas duMexiqueet, dans le prochain, nous aborderons celuide la Colombie, afin d'offrir une vision objective et complémentaire de ces pays de la région.

Cadre réglementaire

AuBrésil, la reconnaissance desmédicaments orphelinsrepose principalement surla loi n° 12.401/2011, qui régit l'intégration des technologies de santé auSystème unique de santé (SUS); surla résolution RDC n° 205/2017 de ANVISA, qui établit les critères pour l'analyse prioritaire des nouveaux médicaments destinés auxmaladies rares; et sur le rôle dela CONITEC (Commission nationale d'intégration des technologies au sein du SUS), chargée d'évaluer et de recommander l'intégration de nouvelles technologies au système public. Ce cadre juridique reflète un effort visant à intégrer lesmaladies raresauSUSet à garantir que leurs traitements soient évalués non seulement sous l'angle réglementaire, mais aussi sous celui dela couverture et du financement de la santé publique.

Le cadre réglementaire brésilienest plus structuré que celui du Mexique en termes de procédures formelles, mais moins souple. Bien qu’il garantisse l’intégration de nouvelles thérapies dans le système public, les décisions sont généralement conditionnées pardes contraintes budgétairesetde longs processus d’évaluation. Cela signifie que, même si les étapes réglementaires sont claires, larapidité d’accèspeut s’entrouver compromise. Contrairement àla Colombie, qui dispose d'un cadre juridique plus ancien et plus solide, leBrésils'appuie sur la logique duSUS, ce qui renforce lacouverture publique, mais ajoute de fortes pressions en matière deviabilité.

Avantages et avantages sociaux

• Procédure d'examen prioritaire: vise à accélérer l'évaluation desnouveaux médicaments destinés au traitement des maladies raresà fort impact.
• Exonérations ou réductions de taxes: elles allègent partiellement la charge financière dans certains cas.
• Coopération internationale (IPRP, PANDRH): favorise laconvergence réglementaireet permet de tirer parti des expériences acquises à l'échelle mondiale.
• Dialogue préalable avec ANVISA: offre aux entreprises la possibilité de réduire lesincertitudes réglementairesavant le dépôt officiel de leur demande.

Malgré les mesures d'encouragement existantes, les exigences de l' ANVISA en matière demédicaments orphelinssont extrêmement strictes. Le principal défi pour les entreprises ne consiste pas seulement à présenter undossier technique complet, mais aussià faire face aux longs délais d'évaluation, à la nécessité de prouverla viabilité économiqueet à aligner les exigences techniques sur la logique de prise en charge duSUS. Ces facteurs rendent le processus plus complexe et peuvent retarder la mise à disposition des traitements, même lorsqu'il existe déjà des preuves cliniques internationales solides.

Configuration technique requise

• Présentation d'undossier complet au format CTD/NeeScontenant des données relatives àla qualité, àla sécurité et àl'efficacité.
• Prise en comptedes données cliniques et précliniques, même si elles proviennent d'études menées sur des populations restreintes.
• Respect des normesbrésiliennesen matière depharmacovigilancegrâce à unplan de gestion des risquesadapté au contexte brésilien.
• Conformité del'étiquetage et des supports d'informationaux exigences de l' ANVISA.

Défis

• Des coûts élevéspourdes populations restreintes, qui mettent à mal laviabilité économiquedes traitements.
• Des données cliniques limitées, qui nuisent à la solidité des dossiers réglementaires.
• Les défis liés à l'accessibilité et au remboursement, avec des pressions importantes dues auxprix élevés, qui affectent tant lespatientsque lessystèmes de santé.

Rôle d'un partenaire stratégique

La réussite de l'obtentionde l'enregistrement sanitaire au Brésilet la garantie d'un accès rapide desmédicaments orphelinsau marché dépendent d'unepréparation réglementaire en amont: harmonisation des dossiers, analyses des lacuneset élaboration deplans de pharmacovigilance solides au Brésil. Dans cette optique,Freyr LATAMcombineune expertise mondialeetune présence localepour accompagner les entreprises de manière rapide et efficace.

En résumé, leBrésilallieune réglementation claireà une approche axée surla santé publique, mais se heurte àde fortescontraintes financières. Pour l'industrie, le défi ne consiste pas seulement à obtenirl'autorisation réglementaire, mais aussi à garantir quel'intégration au SUSsoit viable et durable à long terme.

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