3 min de lecture
Nesta segunda edição da Freyr 3D Series | Medicamentos órfãos na América Latina, analisamos o marco regulatório do Brasil. Na primeira edição exploramos o caso do México e, na próxima, abordaremos a Colômbia, a fim de oferecer uma visão objetiva e complementar desses países da região.
Marco regulatório
No Brasil, o reconhecimento dos medicamentos órfãos baseia-se principalmente na Lei nº 12.401/2011, que regula a incorporação de tecnologias em saúde ao Sistema Único de Saúde (SUS); na Resolução RDC nº 205/2017 da ANVISA, que estabelece critérios para a análise prioritária de medicamentos novos destinados a doenças raras ; e no papel da CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), responsável por avaliar e recomendar a incorporação de novas tecnologias ao sistema público. Esse arcabouço legal reflete um esforço para integrar as doenças raras ao SUS e garantir que seus tratamentos sejam avaliados não apenas sob a perspectiva regulatória, mas também de cobertura e financiamento em saúde pública.
Le cadre réglementaire brésilien est plus structuré que celui du Mexique en matière de processus formels, mais moins agile. Bien qu'il garantisse l'intégration de nouvelles thérapies dans le système public, les décisions sont généralement conditionnées par des contraintes budgétaires et de longs processus d'évaluation. Cela signifie que, malgré la clarté des étapes réglementaires, la rapidité d'accès peut être compromise. Contrairement à la Colombie, qui dispose d'un cadre juridique plus précoce et robuste, le Brésil s'appuie sur la logique du SUS, ce qui renforce la couverture publique, mais génère de fortes pressions en matière de durabilité.
Incitations et avantages
- Examen prioritaire : vise à accélérer l'évaluation des nouveaux médicaments pour maladies rares à fort impact.
- Exonérations ou réductions de taxes : allègent partiellement la charge financière dans certains cas.
- Coopération internationale (IPRP, PANDRH) : favorise la convergence réglementaire et permet de tirer parti des expériences mondiales.
- Dialogue précoce avec l'ANVISA : offre aux entreprises la possibilité de réduire l'incertitude réglementaire avant la soumission officielle.
Malgré les incitations existantes, les exigences de l'ANVISA concernant les médicaments orphelins sont extrêmement rigoureuses. Le principal défi pour les entreprises ne se limite pas à la présentation d'un dossier technique complet ; il consiste également à faire face aux longs délais d'évaluation, à la nécessité de prouver la viabilité économique et à aligner les exigences techniques sur la logique de couverture du SUS. Ces facteurs complexifient le processus et peuvent retarder la mise à disposition des traitements, même en présence de données cliniques internationales solides.
Exigences techniques
- Présentation d'un dossier complet au format CTD/NeeS contenant des données de qualité, de sécurité et d'efficacité.
- Intégration de données cliniques et précliniques, même issues d'études portant sur des populations restreintes.
- Respect des règles de pharmacovigilance au Brésil au moyen d'un plan de gestion des risques adapté au contexte brésilien.
- Adaptation de l'étiquetage et des documents d'information conformément aux exigences de l'ANVISA.
Défis
- Coûts élevés pour des populations restreintes, qui pèsent sur la viabilité économique des traitements.
- Données cliniques limitées, qui compliquent la constitution de dossiers réglementaires solides.
- Défis en matière d'accessibilité et de remboursement, marqués par des pressions importantes liées aux prix élevés, qui impactent à la fois les patients et les systèmes de santé.
Rôle d'un partenaire stratégique
Pour obtenir l'enregistrement sanitaire au Brésil et garantir un accès rapide des médicaments orphelins au marché, il est essentiel de se préparer en amont grâce à une préparation réglementaire anticipée : harmonisation des dossiers, analyses des écarts et élaboration de plans de pharmacovigilance robustes au Brésil. À chaque étape, Freyr LATAM associe expertise mondiale et présence locale pour accompagner les entreprises avec rapidité et efficacité.
En résumé, le Brésil associe clarté réglementaire et accent mis sur la santé publique, tout en faisant face à de fortes contraintes financières. Pour l'industrie, le défi ne consiste pas seulement à obtenir l'approbation réglementaire, mais aussi à veiller à ce que l'intégration au SUS soit viable et pérenne dans le temps.
👉 Discutez avec nous de la manière d'anticiper vos démarches sur le plus grand marché pharmaceutique de la région. Découvrez avec Freyr de nouvelles façons de rendre l'accès aux médicaments orphelins viable et durable au Brésil.
