1 min di lettura
Secondo la US Food and Drug Administration (FDA), la maggior parte dei farmaci pediatrici prescritti non viene testata. Per superare la grave carenza di test sui farmaci pediatrici, la FDA ha pubblicato una guida definitiva che offre un quadro completo per la pianificazione e la presentazione di domande per studi pediatrici.
Queste nuove linee guida della FDA svolgeranno un ruolo fondamentale nell'affrontare i problemi che si presentano nel processo di sviluppo dei farmaci pediatrici, come la mancanza di informazioni critiche sull'uso pediatrico dei farmaci in determinate condizioni segnalate e la necessità di aumentare il numero di studi pediatrici condotti per i prodotti brevettati.
La presentazione del piano di studio pediatrico iniziale (iPSP) è obbligatoria per i promotori che intendono presentare una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio nei seguenti casi, che includono un API (principio attivo farmaceutico) / qualsiasi nuova indicazione diversa da quella che ha ottenuto lo status di farmaco orfano / una nuova forma di dosaggio / una nuova modalità di somministrazione. Ai sensi del Pediatric Research Equity Act (PREA) del 2003, coloro che desiderano presentare richieste per farmaci/prodotti biologici pediatrici sono tenuti a presentare l'iPSP nella fase preliminare dello sviluppo del prodotto. Inoltre, a decorrere dal 18 agosto 2020, è necessario presentare un iPSP per i principi attivi che rientrano nella disposizione del PREA sulla medicina molecolare per il cancro, indipendentemente dal loro status di indicazione per malattia rara.
I promotori sono tenuti a presentare gli iPSP entro 60 giorni di calendario successivi all'incontro di Fase 2, o secondo quanto concordato tra la FDA e il promotore, salvo casi eccezionali. A seguito della revisione da parte della FDA, il promotore riceve una risposta scritta o una richiesta di incontro dall'Agenzia entro 90 giorni dal periodo di revisione. Dopo aver risposto ai commenti della FDA entro il termine di 90 giorni, il promotore è tenuto a presentare un iPSP concordato prima della scadenza del termine di revisione.
Allo stesso modo, l'Agenzia esaminerà l'iPSP concordato entro un intervallo di tempo di 30 giorni e invierà la lettera di mancato accordo qualora il promotore non soddisfi i criteri indicati. Di conseguenza, i promotori avranno altri 30 giorni dalla data della notifica per rivedere l'iPSP. Una volta completata la presentazione modificata, riprenderà il ciclo di revisione di 210 giorni tra FDA e promotore.
La guida finale spiega i meccanismi raccomandati per la gestione degli iPSP non concordati, che includono alcune raccomandazioni su come raggiungere l'accordo della FDA e un modello di esempio per la preparazione dell'iPSP.
Sebbene la guida delinei strategie approfondite per l'uso dei dati relativi all'estrapolazione e la loro rilevanza rispetto ai criteri indicati, è responsabilità del richiedente applicarle in modo accurato per agevolare l'esame e le approvazioni. Segui le migliori pratiche regolatorie per la conformità. Rimani informato. Rimani conforme.
