Czas czytania: 3 min
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) definiuje ocenę wyników klinicznych (COA) jako opis i odzwierciedlenie tego, jak dana osoba się czuje, jak funkcjonuje lub czy przeżywa. Producenci wyrobów medycznych mogą zdecydować się na uwzględnienie oceny wyników klinicznych (COA) w dokumentacji regulacyjnej składanej w celu uzyskania zatwierdzenia wyrobu, takiego jak PMA czy 510(k). Dobrze zaplanowane, ustrukturyzowane i zgłoszone miary wyników klinicznych dostarczają wysokiej jakości informacji wykazujących stosunek korzyści do ryzyka związanego z wyrobem medycznym, pomagają w tworzeniu komunikatów na etykiecie oraz w definiowaniu kryteriów doboru pacjentów do badań klinicznych i kryteriów pomiaru.
Wyniki COA mogą być zgłaszane przez świadczeniodawcę, obserwatora niebędącego lekarzem lub samego pacjenta i dzielą się na cztery (04) typy, takie jak:
- Miary wyników zgłaszanych przez pacjenta (PRO): Wyniki PRO opierają się na relacji przekazanej osobiście przez pacjenta na temat jego stanu zdrowia, bez niczyjej interpretacji. Informacje są gromadzone od pacjentów za pomocą różnych narzędzi, takich jak kwestionariusze, skali ocen itp.
Na przykład wyniki PRO stosuje się do wykazania skuteczności wyrobu poprzez ocenę objawów ze strony układu moczowego i ich wpływu na jakość życia (QoL) w łagodnym rozroście stercza (BPH). - Miary wyników zgłaszanych przez lekarza (ClinRO): Wyniki ClinRO opierają się na raporcie przeszkolonego pracownika opieki zdrowotnej (HCP) po zinterpretowaniu objawów lub zachowań zaobserwowanych podczas badania pacjenta. Wyniki ClinRO są dokładne, ponieważ są zgłaszane po badaniach i nie opierają się na żadnych przypuszczeniach.
Klasycznym przykładem ClinRO jest ocena stopnia niepełnosprawności pacjenta dokonywana przez lekarza w skali od 0 do 6 lub ocena wystąpienia pogorszenia neurologicznego w ostrym udarze niedokrwiennym. - Miary wyników zgłaszanych przez obserwatora (ObsRO): Wyniki ObsRO opierają się na raportach z ocen dokonywanych przez opiekunów pacjenta, dotyczących objawów, działań lub wzorców zachowań związanych ze stanem zdrowia pacjenta. Wyniki ObsRO odgrywają kluczową rolę, zwłaszcza gdy pacjent nie jest w stanie udzielić odpowiedzi. Obserwator nie jest w stanie wiarygodnie zmierzyć nasilenia objawów, ale przekazuje je poprzez zaobserwowane zmiany.
Przykładem może być ocena tolerancji procedury przeprowadzona przez przeszkolonego obserwatora za pomocą skali bólu i komfortu (skala FLACC). - Miary wyników wydajnościowych (PerfO): Wyniki PerfO opierają się na informacjach zebranych w sytuacji, gdy pacjent ma za zadanie wykonać precyzyjnie określone, standaryzowane i potwierdzone naukowo zadanie podczas badania.
Na przykład pacjent z implantami endoprotezy kolana jest oceniany na podstawie wykonywania zadań fizycznych, takich jak chodzenie, oraz pomiaru zdolności zapamiętywania w celu oceny funkcji poznawczych.
W erze cyfrowej elektroniczna ocena wyników klinicznych (eCOA) zapewnia większą dokładność niż metody papierowe. Jest to technika, która optymalizuje gromadzenie danych i ułatwia elektroniczne raportowanie wyników badań klinicznych. Wykorzystuje ona technologie takie jak tablety czy urządzenia przenośne do bezpośredniego raportowania informacji o wynikach klinicznych. Jednym z takich przykładów są elektroniczne wyniki zgłaszane przez pacjentów (ePRO), które rejestrują dane w czasie rzeczywistym i zapewniają wysoką jakość wyników badań klinicznych.
Centrum ds. Wyrobów i Zdrowia Radiologicznego (CDRH) podkreśla znaczenie uwzględniania opinii pacjentów podczas oceny bezpieczeństwa i skuteczności wyrobu w procesie podejmowania decyzji regulacyjnych. CDRH współpracuje z twórcami i producentami wyrobów na różne sposoby w celu uzyskania informacji zwrotnych niezbędnych do opracowania i walidacji narzędzi COA w dokumentacji regulacyjnej.
- Zgłoszenie Q (Q-submission): Sponsorzy są zapraszani do omówienia z CDRH projektu zastosowania narzędzi COA z uwzględnieniem instrumentów opartych na wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PRO) za pomocą procedury Q-Submission
- Narzędzia do rozwoju wyrobów medycznych (MDDT): MDDT umożliwia FDA kwalifikowanie narzędzi, z których sponsorzy wyrobów będą korzystać podczas opracowywania i oceny wyrobu medycznego
- Raport PRO: Raport PRO omawia wartość stosowania wyników PRO w zgłoszeniach regulacyjnych, praktyce klinicznej oraz w procesie refundacji
- Kompendium PRO: Kompendium PRO zawiera listę narzędzi PRO, które były używane i pomogły w raportowaniu przedrynkowych badań klinicznych wyrobów medycznych podczas ich zgłaszania do CDRH
Ocena wyników klinicznych dostarczy dowodów służących do oceny wyrobu za pomocą różnych narzędzi pomiarowych w trakcie jego weryfikacji, po przeprowadzeniu konsultacji z towarzystwami naukowymi, badaczami akademickimi, grupami pacjentów, partnerstwami publiczno-prywatnymi oraz innymi zainteresowanymi stronami w celu lepszego zrozumienia bezpieczeństwa i skuteczności wyrobu w zastosowaniach regulacyjnych.
Szukasz wiedzy regulacyjnej, aby uzyskać lepszy wgląd w ocenę wyników klinicznych (COA)? Zachęcamy do skonsultowania się z ekspertem. Bądź na bieżąco. Działaj zgodnie z przepisami.
