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Nel corso dei decenni, i progressi nelle procedure terapeutiche hanno reso necessari adeguamenti al quadro normativo. Dall’identificazione del principio attivo farmaceutico (API) alla sua disponibilità sul comodino del paziente, il fulcro dell’innovazione nei nuovi protocolli terapeutici ruota attorno a tre (03) caratteristiche fondamentali: sicurezza, efficacia e tempestiva disponibilità per la popolazione di pazienti. Mentre alcuni pazienti godono del privilegio di un trattamento efficace, un altro segmento della popolazione con bisogni medici insoddisfatti soffre in modo diffuso. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha introdotto percorsi accelerati come il PRIME (PRIority MEdicine) e l’Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) come strumenti per garantire approvazioni accelerate di nuovi farmaci. Per monitorare la qualità della nuova terapia, i test di qualità delle sostanze farmaceutiche svolgono un ruolo fondamentale nel ciclo di vita dello sviluppo del farmaco. Il Modulo 1 (informazioni amministrative regionali), il Modulo 2 (qualità – sintesi generale) e il Modulo 3 (qualità) del dossier contengono informazioni a garanzia dello standard di qualità ottimale di un prodotto farmaceutico.
Mentre le autorità regolatorie si preparano a esplorare percorsi accelerati per soddisfare le esigenze dei pazienti non ancora soddisfatte, gli innovatori dovrebbero riconoscere l’importanza della Chimica, Produzione e Controlli (CMC) attraverso un approccio “Quality by Design” (QbD). “ QbD ” è un approccio avanzato allo sviluppo dei farmaci che mira a fornire medicinali di qualità impiegando metodologie statistiche, analitiche e di gestione del rischio per progettare, sviluppare e produrre medicinali. QbD Gli elementi possono essere ricondotti alla linea guida Q8 dell’International Council for Harmonization (ICH), che comprende la sezione dedicata allo sviluppo farmaceutico in cui viene delineata la comprensione scientifica a supporto della definizione delle specifiche e dei controlli.
Pur comprendendo i requisiti da soddisfare ai sensi della sezione “ CMC ”, le caratteristiche biofarmaceutiche e farmacocinetiche, compresa l’analisi in vivo, costituiscono un presupposto fondamentale per riconoscere una molecola come prodotto stabile ed efficace. La sezione “ CMC ” dei fascicoli relativi alla “Investigational New Drug” (IND), alla “New Drug Application” (NDA) e alla “Abbreviated New Drug Application” (ANDA) è tenuta a riportare i dettagli relativi alle procedure adottate dall’Agenzia sanitaria durante l’intero processo di produzione. I dati clinici e non clinici raccolti forniscono le informazioni necessarie a dimostrare la stabilità e a indicare i limiti consentiti e le procedure analitiche utilizzate per garantire l’autenticità, il dosaggio, la qualità, la purezza e la natura del principio attivo e del prodotto farmaceutico.
Consapevoli della natura dinamica del settore, le autorità di regolamentazione hanno ridefinito gli approcci allo sviluppo dei farmaci attraverso protocolli migliorati di “ QbD ”, che prevedono una validazione dei processi e controlli di qualità semplificati sia per i composti a molecole piccole che per quelli a molecole grandi. L’ EMA e e la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (USFDA), nell’ambito di un’iniziativa congiunta, sostengono la valutazione parallela delle sezioni relative ai parametri “ QbD ” di una domanda di autorizzazione.
L'approccio " QbD " per una sezione ideale dell'CMC e rappresenta un approccio promettente per lo sviluppo di farmaci, poiché comprende:
- Un approccio sistematico allo sviluppo
- Esperimenti multivariati e progettazione sperimentale
- Processo di produzione e progettazione degli spazi
- Attenzione alla strategia di controllo e alla robustezza del processo
- Strumenti analitici di processo (PAT) utilizzati per il controllo di processo in anticipazione e a retroazione
- Strategia di controllo basata sul rischio e potenziale rilascio in tempo reale
- Gestione preventiva del ciclo di vita e miglioramento continuo
I protocolli ideali di sviluppo dei farmaci hanno lo scopo di colmare il divario all’interno della popolazione con bisogni medici non soddisfatti. I progressi tecnologici e le procedure dinamiche hanno semplificato le tecniche per prevedere il successo o il fallimento di una determinata molecola. Tale screening iniziale consente di ottimizzare gli sforzi verso migliori opzioni terapeutiche tra cui i pazienti possano scegliere. Noi di Freyr comprendiamo il vostro desiderio di ottenere una documentazione “best-in-class” CMC per la vostra prossima domanda di autorizzazione. I nostri esperti sono in grado di soddisfare le vostre esigenze relative all’ CMC e pre e post-autorizzazione e alla gestione del ciclo di vita dei prodotti, inclusi i cambiamenti del sito di produzione, le aggiunte/cancellazioni, i trasferimenti del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio (MAH), la preparazione dei fascicoli eCTD/CTD, le domande di rinnovo delle licenze farmaceutiche, i fascicoli di ri-registrazione e gli aggiornamenti del Certificato di Idoneità (CEP). Per saperne di più sui servizi di Freyr e sulle migliori pratiche di conformità, contattateci oggi stesso.
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