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Al fine di promuovere la convergenza globale tra le autorità sanitarie e incoraggiare l’ Member States e a rafforzare il proprio sistema normativo in materia di prodotti per la terapia cellulare e genica, l’ WHO (Organizzazione Mondiale della Sanità) ha proposto un quadro normativo basato sul rischio per la regolamentazione dei prodotti per la terapia cellulare e genica (CGTP). Il libro bianco “WHO ” delinea i principi fondamentali che sono importanti per garantire un’adeguata supervisione normativa dei diversi tipi di CGTP e che dovrebbero essere esaminati in tale contesto. Analizziamoli nel dettaglio.
WHO Considerazioni
Il quadro normativo dovrebbe basarsi su principi scientifici ed etici, nonché su una valutazione completa del rapporto rischi/benefici per le diverse categorie di CGTP. Per le cellule e i tessuti umani (HCT) a basso rischio, le normative devono concentrarsi sul controllo di possibili contaminazioni e sulla trasmissione di malattie, mentre i requisiti normativi per i prodotti medici per terapie avanzate (ATMP) sono più rigorosi al fine di affrontare i rischi legati a prodotti altamente manipolati. Gli elementi chiave di questo quadro includono:
- Una chiara definizione delle categorie di prodotti che costituiscono i CGTP.
- Stratificazione del rischio dei prodotti definiti come CGTP.
- Allineare il livello di controllo normativo in base alle diverse categorie di rischio.
- Valutazione del livello di maturità, delle competenze e delle risorse dell’Autorità di regolamentazione ai fini della vigilanza sui CGTP nelle diverse categorie di rischio.
Il documento rappresenta il primo passo per dare seguito alla raccomandazione formulata nel 2018 dall’ICDRA (Conferenza internazionale delle autorità di regolamentazione dei medicinali) e delinea le priorità e le prossime azioni, individuate dalle autorità di regolamentazione sia dei paesi sviluppati che di quelli in via di sviluppo, per promuovere la convergenza globale in materia di regolamentazione dei CGTP, compresi gli ATMP. Le priorità sono le seguenti:
- Descrivere chiaramente cosa sono i CGTP, illustrare in che modo i sottoinsiemi degli HCT e degli ATMP vengono definiti all’interno di questa classe più ampia e fornire le definizioni dei termini chiave rilevanti in questo ambito.
- Fornire una sintesi dello stato attuale dei prodotti terapeutici a base di cellule (ATMP) già approvati o in fase di sviluppo, includendo esempi delle sfide incontrate durante lo sviluppo e dei casi in cui sono state individuate delle soluzioni. Tali esempi dovrebbero riguardare lo sviluppo non clinico, lo sviluppo clinico, nonché la produzione e la qualità del prodotto.
- Fornire gli elementi chiave di un quadro normativo che garantisca la sicurezza e l’efficacia dei CGTP, compresi i controlli normativi suggeriti per le diverse categorie di rischio dei prodotti. I prodotti comprendono gli elementi chiave per un’adeguata vigilanza che copra l’intero ciclo di vita del prodotto, dalla fase sperimentale alla sorveglianza post-commercializzazione.
- Elaborare una proposta su come il quadro normativo relativo alle categorie di rischio potrebbe essere attuato in paesi con diversi livelli di maturità normativa.
Quadri normativi diversi per gli HCT e gli ATMP
Come indicato nel documento, la “ WHO ” propone diverse classificazioni normative per gli HCT e gli ATMP. Gli HCT sono sottoposti a manipolazioni minime o destinati all’uso omologo rispetto agli ATMP, che derivano da cellule umane o animali e comportano una manipolazione più estesa. Pertanto, gli ATMP richiedono una regolamentazione più completa e la dimostrazione della sicurezza e dell’efficacia, oltre a:
- Controlli di produzione e di qualità più rigorosi, comprese modifiche ai processi e valutazioni di comparabilità, per le sperimentazioni cliniche e la produzione commerciale nel rispetto delle Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP).
- Studi non clinici volti a generare dati farmacodinamici (PD), farmacocinetici (PK), di biodistribuzione e di sicurezza relativi ai prodotti, al fine di garantire che i rischi siano noti e mitigati prima dell’esposizione umana (Buone Pratiche di Laboratorio (GLP) richieste per gli studi pivotali sulla sicurezza).
- Studi clinici con un disegno e un controllo adeguati, finalizzati alla raccolta di dati solidi e affidabili sulla sicurezza e sull’efficacia dei prodotti e al follow-up a lungo termine dei pazienti (Buone Pratiche Cliniche, (GCP), necessarie per lo svolgimento degli studi).
Si spera che, attraverso varie iniziative volte a favorire il riconoscimento reciproco delle autorizzazioni a livello regionale e internazionale, la convergenza normativa porti infine all’armonizzazione normativa. L’allineamento a tali requisiti normativi per gli HCT e gli ATMP andrebbe a beneficio della salute pubblica, rendendo disponibili prodotti medici potenzialmente rivoluzionari, sicuri ed efficaci per esigenze mediche non soddisfatte. Desiderate saperne di più sulle considerazioni dell’ WHO e in materia di regolamentazione dei CGTP? Contattate Freyr, partner affidabile nel settore normativo da un decennio. Rimanete informati. Rimanete conformi.
