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Le tecnologie per lo sviluppo dei farmaci (DDT) sono metodi, materiali o misure che aiutano nello sviluppo dei farmaci e nella revisione normativa, come stabilito dal 21st Century Cures Law. Queste includono biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e altre metriche. La Food and Drug Administration (FDA) ha creato programmi di qualificazione per biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e modelli animali da utilizzare in conformità con la norma Animal Rule per supportare le attività di sviluppo dei DDT.
Il 30 novembre 2020, la FDA ha lanciato un programma pilota chiamato ISTAND, acronimo di Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs. Il pubblico di riferimento di questa iniziativa pilota sono i creatori di DDT innovativi. Grazie a questo progetto pilota, gli sviluppatori hanno ora una via per presentare idee per approcci innovativi che non dispongono ancora di un percorso normativo.
ISTAND supporta la creazione di DDT quali biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e modelli animali da utilizzare in conformità con l'Animal Rule non coperti dagli attuali processi di qualificazione dei DDT. Al fine di incorporare rapidamente nuove tecnologie e approcci scientifici nello sviluppo dei farmaci, nella revisione normativa e, in ultima analisi, di accelerare l'introduzione di nuove terapie per i pazienti, ISTAND mira a offrire supporto scientifico e logistico agli sviluppatori di DDT e alle divisioni cliniche della FDA.
Principali vantaggi del programma pilota ISTAND
- L'accesso tempestivo ai commenti della FDA sullo sviluppo di uno strumento aiuta a rafforzare la fiducia sia della FDA sia degli sviluppatori nell'uso delle tecnologie in via di sviluppo nell'ambito del percorso DDT.
- Possibilità di qualificazione tramite la procedura di qualificazione DDT, con l'opzione di fornire risultati alternativi se la qualificazione non è la soluzione migliore.
- Nuove piattaforme per una collaborazione efficace e la condivisione delle conoscenze tra le divisioni della FDA e con i portatori di interessi esterni, comprese le agenzie di regolamentazione internazionali, porteranno a una maggiore condivisione e a opinioni unificate da parte dell'agenzia.
Processo di invio del programma pilota ISTAND
Una procedura in più fasi per la qualificazione dei DDT è stata stabilita legalmente dal 21st Century Cures Act. Chiunque sia coinvolti nello sviluppo di farmaci o prodotti biologici può utilizzare un DDT che sia stato qualificato per un determinato contesto d'uso (COU).
Il processo di qualificazione comprende tre invii:
- Lettera d'intenti (LOI)
- Piano di qualificazione (QP)
- Pacchetto di qualificazione completo (FQP)
Una lettera d'intenti (LOI) è il primo documento presentato dai richiedenti per il programma pilota ISTAND all'indirizzo istand@fda.hhs.gov. Il team del programma pilota ISTAND analizzerà la LOI completata dopo averla ricevuta, informerà il richiedente se la sua proposta è stata accettata per il pilota e procederà con la revisione tecnica. A seguito della valutazione da parte di un esperto in materia, il comitato DDT decide se accettare una sottomissione al programma in base a diverse variabili. Se una sottomissione LOI o QP viene accettata, il richiedente può procedere alla fase FQP o QP, a seconda di come risponde alle raccomandazioni e alle critiche contenute nella lettera di determinazione. I candidati non possono passare al livello successivo a meno che non siano accettati nella fase LOI o QP.
Accettazione del primo invio da parte del programma pilota ISTAND
Il 7 settembre 2022, la FDA ha dichiarato che la prima proposta per il programma nell'ambito del suo percorso di qualificazione è stata accettata dal Center for Drug Evaluation and Research (CDER) e dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). Il potenziale strumento, accettato per essere incluso in ISTAND dalla FDA nel luglio 2022, mira a migliorare i profili di sicurezza dei farmaci bioterapeutici sperimentali utilizzando il saggio del proteoma di membrana (MPA). Il contesto d'uso (COU) dell'azienda si applica a quasi tutte le tecniche bioterapeutiche, tra cui cellule CAR-T, prodotti bispecifici, peptidi e immunoglobuline.
Non è affatto certo che questo programma pilota riscuoterà il grande successo che la FDA immagina. Inoltre, la FDA ha dichiarato che nella fase pilota prevede di accettare "2-4 sottomissioni nel programma pilota ISTAND ogni anno con un processo di triage e selezione focalizzato sull'impatto sulla salute pubblica e sulla fattibilità dell'implementazione". Un'altra area grigia è rappresentata dalle tempistiche richieste per il processo di qualificazione. Rispetto al processo tradizionale, la qualificazione ISTAND appare molto più complessa, considerando l'enfasi sui prodotti innovativi. Rivolgiti a Freyr per ulteriori informazioni.
