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Nach Angaben der US Food and Drug Administration (FDA) wird ein Großteil der verschriebenen pädiatrischen Arzneimittel nicht getestet. Um den gravierenden Mangel an pädiatrischen Arzneimitteltests zu beheben, hat die FDA eine endgültige Leitlinie herausgegeben, die einen umfassenden Rahmen für die Planung und Einreichung von Anträgen für pädiatrische Studien bietet.
Diese neuen Leitlinien der FDA werden eine entscheidende Rolle bei der Bewältigung von Problemen im Entwicklungsprozess pädiatrischer Arzneimittel spielen, wie dem Fehlen kritischer Informationen zur pädiatrischen Anwendung von Medikamenten unter bestimmten gemeldeten Bedingungen und der Notwendigkeit, die Anzahl der pädiatrischen Studien für patentierte Produkte zu erhöhen.
Die Einreichung des Initial Pediatric Study Plan (iPSP) ist für Sponsoren, die einen Zulassungsantrag für die folgenden Fälle einreichen möchten, obligatorisch: einschließlich eines API (Active Pharmaceutical Ingredient) / einer neuen Indikation, außer derjenigen mit Orphan-Status / einer neuen Darreichungsform / einer neuen Verabreichungsart. Gemäß dem Pediatric Research Equity Act (PREA) von 2003 müssen diejenigen, die Anträge für pädiatrische Arzneimittel/Biologika einreichen möchten, einen iPSP im Vorstadium der Produktentwicklung einreichen. Darüber hinaus muss ab dem 18. August 2020 ein iPSP für APIs eingereicht werden, die unter die PREA-Bestimmung für molekularbasierte Krebsmedikamente fallen, unabhängig von ihrem Status als Orphan-Indikation.
Sponsoren wird erwartet, iPSPs innerhalb von 60 Kalendertagen nach dem Phase-2-Treffen einzureichen, oder gemäß der Vereinbarung zwischen der FDA und dem Sponsor, es sei denn, es liegen Ausnahmefälle vor. Nach der Prüfung durch die FDA erhält der Sponsor innerhalb von 90 Tagen nach Ablauf der Prüffrist eine schriftliche Antwort oder eine Besprechungsanfrage von der Behörde. Nachdem der Sponsor innerhalb der 90-Tage-Frist auf die Kommentare der FDA geantwortet hat, wird erwartet, dass er einen vereinbarten iPSP vor Ablauf der Überarbeitungsfrist einreicht.
Ähnlich wird die Behörde den vereinbarten iPSP innerhalb eines Zeitraums von 30 Tagen prüfen und ein Schreiben über die Nichteinigung senden, falls der Sponsor die vorgegebenen Kriterien nicht erfüllt. Infolgedessen erhalten Sponsoren ab dem Datum der Benachrichtigung weitere 30 Tage Zeit, um den iPSP zu überprüfen. Sobald die überarbeitete Einreichung erfolgt ist, wird der 210-tägige Prüfzyklus zwischen FDA und Sponsor wieder aufgenommen.
Der endgültige Leitfaden erläutert die empfohlenen Mechanismen für den Umgang mit nicht vereinbarten iPSPs, die einige Empfehlungen zur Erzielung einer Einigung mit der FDA sowie eine Mustervorlage für die iPSP-Erstellung enthalten.
Obwohl die Leitlinie aufschlussreiche Strategien für die Verwendung von Daten im Zusammenhang mit der Extrapolation und deren Relevanz innerhalb der vorgegebenen Kriterien dargelegt hat, liegt es in der Verantwortung des Antragstellers, diese präzise umzusetzen, um eine einfache Prüfung und Genehmigung zu ermöglichen. Wenden Sie die besten regulatorischen Praktiken für die Konformität an. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie konform.
