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I bisogni medici non soddisfatti (UMN) rappresentano una delle priorità più urgenti dei sistemi sanitari. La scienza e la tecnologia nel settore sanitario, in continua evoluzione, offrono l'opportunità di esplorare diverse opzioni terapeutiche. Le autorità sanitarie incoraggiano terapie innovative che promettono vantaggi significativi per la qualità della vita dei pazienti. Per dare priorità all'innovazione e rispondere ai bisogni di salute non soddisfatti nello sviluppo dei farmaci, nel 2016 l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha introdotto il percorso PRIority MEdicines (PRIME). Da allora, il percorso PRIME costituisce uno strumento per accelerare l'approvazione di terapie innovative. Questo percorso agevolato è accessibile a qualsiasi azienda, dalle start-up e dalle aziende biotecnologiche di medie dimensioni alle grandi organizzazioni multinazionali. Tuttavia, l'accesso a questo percorso è limitato ai prodotti ancora in fase di sviluppo che non hanno ancora presentato domanda di autorizzazione all'immissione in commercio tramite procedura centralizzata. I criteri di ammissibilità sono applicati in modo rigoroso. Tra marzo 2016 e aprile 2022, solo il 24% delle domande ha ottenuto l'approvazione, mentre il 72% delle richieste PRIME è stato respinto. Del 24% selezionato per il percorso PRIME, la maggioranza apparteneva all'area terapeutica oncologica.
Chi sviluppa farmaci per malattie rare o farmaci orfani si trova spesso a disporre di dati limitati a supporto delle proprie richieste, come richiesto dalle autorità di regolamentazione. Le domande per medicinali per terapie avanzate (ATMP) e farmaci orfani affrontano solitamente queste difficoltà. A causa dei dati limitati sulla popolazione di pazienti, si incoraggia un confronto costante con le autorità di regolamentazione per ottenere una migliore comprensione degli aspetti scientifici e dei requisiti di approvazione. Il percorso PRIME può rivelarsi utile per tali terapie grazie al coinvolgimento tempestivo delle autorità, che offrono supporto e indicazioni proattive per la raccolta dei dati e la valutazione del rapporto beneficio-rischio.
I vantaggi del percorso PRIME
- Aiuta chi sviluppa farmaci a redigere un piano di sviluppo ben strutturato.
- Offre il vantaggio di coinvolgere le autorità sanitarie fin dalle prime fasi di sviluppo, contribuendo alla stesura di domande di autorizzazione all'immissione in commercio di alta qualità.
- Accelera la valutazione complessiva riducendo i tempi medi, consentendo ai farmaci di raggiungere i pazienti più rapidamente.
- Supporta gli innovatori nel concentrare la propria attenzione sullo sviluppo di farmaci per migliorare i risultati per i pazienti e soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti.
Tempo di valutazione in dettaglio
Domande per il percorso PRIME
Il percorso PRIME dà priorità alle esigenze mediche insoddisfatte. Su 384 richieste PRIME ricevute da marzo 2016, solo 18 sono arrivate fino all'autorizzazione all'immissione in commercio entro giugno 2021.
Sei pronto per PRIME?
Il percorso PRIME esiste a causa dei significativi bisogni medici non soddisfatti e dell'impegno della Rete Europea di Regolamentazione dei Medicinali (EMRN) nel colmare queste lacune. Per valutare l'idoneità di un prodotto al percorso PRIME, è necessario considerare i seguenti aspetti:
- Risultanze: I richiedenti devono indicare il bisogno medico non soddisfatto e fornire argomentazioni convincenti su come il prodotto risolverà il problema.
- Potenziale: I richiedenti devono dimostrare il potenziale benefico della terapia rispetto ai criteri di bisogno medico non soddisfatto.
- Dati preclinici: I richiedenti devono presentare alcuni dati sull'efficacia o sulle prestazioni della terapia nel sistema biologico umano. I modelli non clinici, per quanto accurati, non forniscono un quadro esatto del comportamento nel corpo umano.
- Fase di sviluppo: Il richiedente deve individuare il momento giusto per accedere al percorso PRIME, così da ottenere la migliore guida dalle autorità e proseguire con la domanda.
Dopo l'ammissione al percorso PRIME
Una volta che il richiedente ottiene l'accesso al percorso agevolato, l'EMA si occuperà di:
- Assegnare un relatore del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) o del Comitato per le terapie avanzate (CAT) in caso di terapie avanzate.
- Organizzare una riunione iniziale con il relatore del CHMP o del CAT e un gruppo multidisciplinare di esperti per fornire indicazioni sul piano di sviluppo complessivo e sulla strategia regolatoria.
- Assegnare un punto di contatto unico per il richiedente.
- Fornire consulenza scientifica in ogni fase chiave dello sviluppo, coinvolgendo ulteriori soggetti interessati, come gli enti di valutazione delle tecnologie sanitarie, per accelerare l'accesso dei pazienti al nuovo farmaco.
- Confermare il potenziale di valutazione accelerata al momento della presentazione della domanda, valutando al contempo l'autorizzazione all'immissione in commercio.
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