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Per migliorare l'accessibilità dei medicinali innovativi per i pazienti nel Regno Unito dopo la Brexit, a gennaio 2021 è stato lanciato un nuovo percorso di approvazione accelerato denominato Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP). Il suo obiettivo principale era fornire una guida integrata per tutte le parti interessate che migliorasse il processo di sviluppo del prodotto. L'ILAP supporta inoltre gli sviluppatori commerciali e non commerciali facilitando l'accesso dei medicinali innovativi alla popolazione di pazienti attraverso la riduzione dei tempi di commercializzazione. Le aziende farmaceutiche possono considerare l'ILAP come un percorso una volta consolidati i dati non clinici. È applicabile a Nuove Entità Chimiche (NCE), medicinali biologici, nuove indicazioni e medicinali riposizionati.
L'ILAP è un'iniziativa sviluppata congiuntamente dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in collaborazione con il centro All-Wales Therapeutics and Toxicology Centre (AWTTC), il National Institute of Health and Care Excellence (NICE) e il consorzio Scottish Medicines Consortium (SMC) in qualità di partner permanenti. I partner di supporto dell'ILAP includono il servizio sanitario nazionale NHS England (NHS), la Health Research Authority (HRA) e il National Institute for Health Research (NIHR). Insieme, le parti interessate forniscono contributi regolatori, scientifici, etici e commerciali avanzati nelle prime fasi dello sviluppo dei medicinali durante le sperimentazioni cliniche.
Secondo Freyr, l'ILAP offre grandi opportunità per gli sviluppatori di trattamenti innovativi, in particolare per coloro che rispondono a esigenze insoddisfatte dei pazienti. A fronte di una spesa relativamente modesta (circa 8000 £), un'azienda può ottenere consulenza nelle fasi iniziali, assicurarsi una designazione per il proprio prodotto e concordare un profilo di sviluppo target. Ciò offre il potenziale per risparmiare una quantità significativa di tempo nel ciclo di vita complessivo dello sviluppo del prodotto. Vi sono inoltre vantaggi nel guardare oltre l'autorizzazione all'immissione in commercio e nel prepararsi in anticipo per le negoziazioni sul rimborso.
L'ILAP si confronta favorevolmente con programmi simili offerti all'interno della rete europea dei medicinali (come il PRIME). Pur essendo diverso per concetto e modalità di attuazione, l'ILAP presenta criteri di accettazione più ampi e un tasso di accettazione superiore. L'ILAP fornisce inoltre un percorso di integrazione con il progetto Orbis della United States Food and Drug Administration (USFDA) per i prodotti oncologici emergenti.
Come candidarsi per l'ILAP?
Per accedere all'ILAP, i richiedenti devono presentare domanda per un Innovation Passport (IP). L'ottenimento della designazione IP consente agli sviluppatori di farmaci di accedere al percorso sulla base delle prove richieste affinché un prodotto sia conforme ai criteri di ammissibilità definiti da NICE, SMC, AWTTC e MHRA.
Questa designazione funge da catalizzatore per i prodotti innovativi dalla fase preclinica a quella di sviluppo intermedio. La designazione IP può portare alla definizione di un documento sul profilo di sviluppo mirato (Target Development Profile - TDP). Il TDP è una guida che facilita l'accesso ai partner ILAP nelle prime fasi del ciclo di vita dello sviluppo del farmaco, al fine di accelerare e agevolare l'accesso dei pazienti a trattamenti nuovi e innovativi. I pazienti fanno parte di questo intero processo. Diversi strumenti forniti dall'ILAP supportano i candidati in tutte le fasi del processo di progettazione, sviluppo e approvazione.
Criteri di designazione del passaporto innovativo
Le linee guida di MHRA chiariscono i criteri per la designazione IP. Questo aspetto è particolarmente rilevante per i prodotti innovativi e si confronta positivamente anche con programmi equivalenti offerti in Europa.
In futuro, la specifica applicabilità della designazione IP per i dispositivi medici e i prodotti combinati, ambiti in cui si registra sempre una significativa innovazione, potrà rivelarsi vantaggiosa.
La designazione IP viene valutata dai partner permanenti e di supporto in base ai seguenti criteri:
- Criterio 1: Dettagli della condizione, del paziente o dell'area di salute pubblica
- Per condizioni gravi e che mettono in pericolo la vita
- Nei casi in cui il bisogno per i pazienti sia fondamentale
- Criterio 2: Il medicinale soddisfa una o più aree specifiche che includono
- Medicinale innovativo
- Medicinale associato a una nuova indicazione
- Medicinale per malattie rare
- Medicinale in fase di sviluppo per gli obiettivi della salute pubblica del Regno Unito
- Criterio 3: Il medicinale ha il potenziale di offrire
- Una sintesi di come il medicinale o l'indicazione proposta apporterà benefici ai pazienti.
- Si incoraggiano i pareri di pazienti o associazioni di pazienti.
Al momento della presentazione della domanda IP, si tiene un incontro tra i richiedenti e MHRA per verificare se il prodotto soddisfa i tre criteri.
Secondo le informazioni aggiornate a gennaio 2022, MHRA ha ricevuto settantuno domande, di cui quarantuno hanno dato luogo alla designazione IP, ventidue sono in fase di elaborazione e sette domande sono state rifiutate.
Il momento giusto per accedere all'ILAP è indicato di seguito.
- Nella fase di sviluppo iniziale o intermedia del prodotto
- Quando sono disponibili dati pertinenti
- Quando i richiedenti avvertono la necessità di ricevere contributi dagli stakeholder
- I richiedenti aspirano ad adottare nuovi approcci innovativi
- Non quando il prodotto si trova verso la fine della fase di sviluppo
Panoramica sullo sviluppo dei medicinali
Comprensione del profilo di sviluppo mirato (TDP)
Gli esperti del TDP analizzano le caratteristiche del prodotto ed evidenziano le carenze dal punto di vista regolatorio. Sono responsabili di indirizzare gli sviluppatori di farmaci verso un percorso che consenta un accesso precoce dei pazienti ai loro prodotti.
Il TDP è un documento che viene aggiornato in tempo reale in base ai requisiti allineati con lo sviluppo del prodotto. Pertanto, un prodotto subisce molteplici modifiche al TDP man mano che vengono generati nuovi dati.
L'accessibilità dei pazienti ai medicinali essenziali può essere compromessa dai ritardi nell'accesso al mercato. Per evitare tali situazioni, i percorsi accelerati fungono da catalizzatore. L'ILAP è un esempio di percorso di autorizzazione flessibile, ben accolto in tutto il settore, in grado di accelerare i tempi di sviluppo dei medicinali innovativi. I criteri dettagliati definiti dal sistema sanitario del Regno Unito consentono ai richiedenti di verificare la propria idoneità a presentare domanda per la designazione IP. Incentivare i bisogni clinici e dei pazienti insoddisfatti attraverso percorsi accelerati come l'ILAP facilita l'ingresso sul mercato e può offrire un sollievo alle popolazioni di pazienti a rischio. Per tutelare gli interessi dei pazienti, le autorità sanitarie non scendono a compromessi sulla sicurezza, sull'efficacia o sulla qualità del prodotto, garantendo al contempo un processo di approvazione rapido. I servizi normativi End-to-End di Freyr semplificano il processo di documentazione a supporto della designazione Innovative Passport in tempi ridotti, aiutando i vostri prodotti a raggiungere i pazienti più rapidamente. Contatta Freyr.
