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La US Food and Drug Administration (FDA) definisce la Clinical Outcome Assessment (COA) come la descrizione e la rappresentazione di come una persona si sente, funziona o sopravvive. I produttori di dispositivi medici possono scegliere di includere le Clinical Outcome Assessments (COA) nelle domande normative per l'approvazione dei loro dispositivi, come nel caso di PMA e 510(k). Misure di esito clinico ben pianificate, strutturate e documentate forniscono informazioni di qualità per dimostrare il rapporto beneficio-rischio di un dispositivo medico, definire le comunicazioni in etichetta e stabilire i criteri di selezione dei pazienti e di misurazione per gli studi clinici.
Le COA possono essere segnalate dal medico, da un osservatore non clinico o dal paziente stesso e sono suddivise in quattro (04) categorie:
- Patient-reported Outcome Measures (PROs): I PRO si basano su informazioni fornite direttamente dal paziente in merito alle proprie condizioni di salute, senza alcuna interpretazione da parte di terzi. I dati vengono raccolti dai pazienti attraverso vari strumenti, come questionari o scale di valutazione.
Ad esempio, un PRO viene utilizzato per dimostrare l'efficacia di un dispositivo valutando i sintomi urinari e l'impatto sulla qualità della vita (QoL) nell'iperplasia prostatica benigna (BPH). - Clinician-Reported Outcome Measures (ClinROs): I ClinRO si basano sulla valutazione effettuata da un HCP qualificato dopo aver interpretato i segni o i comportamenti osservati durante la visita del paziente. I ClinRO sono particolarmente accurati in quanto vengono registrati a seguito di indagini cliniche senza ricorrere a supposizioni.
Un esempio classico di ClinRO è la valutazione da parte del medico della disabilità di un paziente su una scala da 0 a 6 o la rilevazione del peggioramento neurologico in caso di ischemia cerebrale acuta. - Observer-Reported Outcome Measures (ObsROs): Gli ObsRO si basano sulle valutazioni fatte dai caregiver del paziente riguardo a segni, azioni o comportamenti associati alle condizioni di salute dello stesso. Gli ObsRO rivestono un ruolo fondamentale, in particolare quando il paziente non è in grado di rispondere. L'osservatore non può misurare con precisione l'intensità del sintomo, ma la comunica attraverso i cambiamenti osservati.
Ad esempio, la valutazione della tollerabilità a una procedura da parte di un osservatore formato tramite la scala FLACC (Face, Legs, Activity, Cry and Consolability). - Performance Outcome Measures (PerfOs): I PerfOs si basano sui dati raccolti quando al paziente viene chiesto di eseguire un compito ben definito, standardizzato e scientificamente provato durante una visita.
Ad esempio, un paziente con protesi al ginocchio viene valutato in base all'esecuzione di attività fisiche, come camminare, e alla misurazione della memoria per valutarne le funzioni cognitive.
Nell'era digitale, la Clinical Outcome Assessment elettronica (eCOA) migliora la precisione rispetto ai metodi tradizionali su carta. Si tratta di una tecnica che ottimizza la raccolta dei dati e facilita la comunicazione dei risultati degli studi clinici in formato elettronico. Sfrutta tecnologie come tablet o dispositivi palmari per trasmettere direttamente le informazioni sugli esiti clinici. Un esempio in tal senso è rappresentato dai Patient-Reported Outcomes elettronici (ePRO), che acquisiscono dati in tempo reale e garantiscono risultati di elevata qualità per gli studi clinici.
Il Center for Device and Radiology Health (CDRH) sottolinea l'importanza di includere il punto di vista dei pazienti nella valutazione della sicurezza e dell'efficacia dei dispositivi durante il processo decisionale normativo. Il CDRH collabora con gli sviluppatori e i produttori di dispositivi attraverso vari canali per raccogliere contributi utili a sviluppare e validare le COA da presentare nelle domande normative.
- Q-submission: Gli sponsor sono invitati a discutere con il CDRH la progettazione e l'uso delle COA, inclusi gli strumenti basati sui Patient-Reported Outcomes (PRO), tramite una Q-Submission
- Medical Device Development Tools (MDDT): L'MDDT consente alla FDA di validare gli strumenti che gli sponsor dei dispositivi utilizzeranno durante lo sviluppo e la valutazione dei dispositivi medici
- PRO Report: Il report sui PRO esamina l'importanza dell'utilizzo dei PRO nelle domande normative, nella pratica clinica e nei processi di rimborso
- PRO Compendium: Il compendio dei PRO fornisce l'elenco degli strumenti PRO utilizzati che hanno contribuito alla rendicontazione delle indagini cliniche pre-market sui dispositivi medici presentate al CDRH
La valutazione degli esiti clinici fornirà un rapporto basato su evidenze per valutare il dispositivo tramite vari strumenti di misurazione durante la valutazione dello stesso, previa discussione con società professionali, ricercatori accademici, gruppi di pazienti, partenariati pubblico-privato e altre parti interessate, al fine di comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia del dispositivo nell'uso normativo.
Cerchi competenze normative per ottenere ulteriori approfondimenti sulla valutazione degli esiti clinici (COA)? Ti invitiamo a consultare un esperto. Rimani informato. Rimani conforme.
