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Il bisogno medico insoddisfatto (UMN) rappresenta una delle priorità più urgenti dei sistemi sanitari. La continua evoluzione della scienza e della tecnologia nel settore sanitario ha offerto la possibilità di esplorare diverse opzioni terapeutiche. Le autorità sanitarie incoraggiano terapie innovative che promettono benefici significativi per la qualità della vita dei pazienti. Partendo dal principio di dare priorità all’innovazione e di concentrarsi sui bisogni insoddisfatti dei pazienti nello sviluppo dei farmaci, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha introdotto nel 2016 il percorso PRIority MEdicines (PRIME). Da allora, il percorso PRIME rappresenta un metodo per concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di terapie innovative con tempistiche accelerate. Questo tipo di percorso agevolato può essere intrapreso da qualsiasi azienda, dalle start-up alle medie imprese biotecnologiche fino alle grandi multinazionali. Tuttavia, l’ammissibilità al percorso è limitata ai prodotti in fase di sviluppo che non abbiano ancora presentato domanda di autorizzazione all’immissione in commercio tramite la procedura centralizzata. I criteri di ammissibilità vengono applicati in modo rigoroso. Tra marzo 2016 e aprile 2022, solo il 24% delle domande ha ricevuto l’approvazione, mentre il 72% delle domande PRIME è stato respinto. Del 24% selezionato per il percorso PRIME, la maggior parte apparteneva all’area terapeutica dell’oncologia.
Gli innovatori che perseguono l’autorizzazione all’immissione in commercio di farmaci per malattie rare o farmaci orfani spesso dispongono di set di dati limitati da utilizzare come evidenza a sostegno delle loro domande di autorizzazione per farmaci innovativi, come richiesto dalle autorità regolatorie. Le domande relative ai medicinali per terapie avanzate (ATMP) e ai medicinali orfani si trovano solitamente ad affrontare tali difficoltà. A causa della scarsità di dati sulla popolazione di pazienti, è auspicabile un dialogo costante con le autorità regolatorie per consentire una migliore comprensione dei requisiti scientifici di revisione e approvazione. Il percorso PRIME può rivelarsi utile per tali terapie grazie al coinvolgimento precoce delle autorità regolatorie, che forniscono supporto e orientamento proattivi per la raccolta dei dati e la valutazione del rapporto rischi/benefici.
I vantaggi di seguire il percorso PRIME
- Aiuta gli innovatori a elaborare un piano di sviluppo ben strutturato.
- Offre vantaggi agli innovatori coinvolgendo le autorità sanitarie sin dalle prime fasi di sviluppo; ciò contribuisce alla redazione di domande di autorizzazione all’immissione in commercio di alta qualità.
- Accelera il processo di valutazione complessivo riducendo il tempo medio necessario per la valutazione, in modo che i farmaci possano reach ai pazienti più rapidamente.
- Aiuta gli innovatori a concentrare la propria attenzione sullo sviluppo di farmaci volti a migliorare gli esiti clinici dei pazienti e a rispondere alle loro esigenze non ancora soddisfatte.
Dettagli sui tempi di valutazione
Domande di ammissione al programma PRIME Pathway
Il percorso PRIME dà priorità alle esigenze mediche non soddisfatte. Delle 384 richieste PRIME ricevute dal marzo 2016, solo 18 sono giunte fino all’autorizzazione all’immissione in commercio entro giugno 2021.
Sei pronto per PRIME?
L'esistenza del percorso PRIME è dovuta a significative esigenze mediche non soddisfatte e all'impegno della Rete europea di regolamentazione dei medicinali (EMRN) nel colmare tali lacune. Per valutare l'idoneità di un prodotto al percorso PRIME, è necessario tenere conto dei seguenti aspetti:
- Risultati: I richiedenti devono indicare l’esigenza medica non soddisfatta e fornire una motivazione convincente su come il loro prodotto risolverà il problema.
- Potenziale: I candidati devono dimostrare il potenziale benefico della terapia in relazione ai criteri relativi alle esigenze mediche non soddisfatte.
- Dati preclinici: i richiedenti devono presentare alcuni dati sull'efficacia o sulle prestazioni della terapia nel sistema biologico umano. I modelli non clinici, per quanto accurati, non forniscono un quadro esatto del suo comportamento nel sistema biologico umano.
- Fase di sviluppo: il richiedente deve individuare la fase più adeguata per accedere al percorso PRIME, al fine di ottenere una guida ottimale da parte delle autorità di regolamentazione e procedere con la domanda.
Pubblicazione della sovvenzione PRIME
Una volta che a un richiedente è stata concessa la possibilità di accedere al percorso agevolato, l’ EMA :
- Nominare un relatore del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) o del Comitato per le terapie avanzate (CAT) nel caso delle terapie avanzate.
- Organizzare una riunione iniziale con il relatore del CHMP/CAT e un gruppo multidisciplinare di esperti per fornire indicazioni sul piano di sviluppo complessivo e sulla strategia normativa.
- Designare un unico referente per il richiedente.
- Fornire consulenza scientifica in ogni fase chiave dello sviluppo, coinvolgendo un gruppo aggiuntivo di parti interessate, quali gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie, al fine di accelerare l’accesso dei pazienti al nuovo farmaco.
- Verificare la possibilità di una valutazione accelerata al momento della presentazione della domanda, nel quadro dell’esame della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.
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