Geschäftliche Notwendigkeiten

  • Eine in Italien ansässige Organisation stand vor Herausforderungen mit der US FDA aufgrund strenger Erwartungen an ihre biologischen Produkte, die zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden.
  • Mit den richtigen Fähigkeiten und Ressourcen ermöglichte Freyr nahtlose regulatorische Wege und vereinfachte zukünftige Aktionspläne für den Umgang mit FDA-Anfragen.

Ziele

Ziel war es, Biologics License Applications (BLA) für Enzymersatztherapieprodukte in den USA zur Genehmigung durch die US FDA vorzubereiten und einzureichen.

Problemstellung

  • Es fehlte an internem Fachwissen für BLA-Einreichungen von Orphan-Produkten.
  • Die US FDA identifizierte unzureichende wissenschaftliche Daten im Antrag.
  • Es ergab sich eine erhöhte Komplexität aufgrund einer Änderung des Herstellungsorts des Arzneimittelprodukts, der zuvor nicht von der Behörde inspiziert worden war.
  • Erforderte die Koordination mit mehreren CMOs, um Quelldaten zu sammeln und Einreichungen vorzubereiten.

Freyr Solutions und Dienstleistungen

Freyr Solutions und Dienstleistungen
  • Freyr verwaltete die Beschaffung von Quelldokumenten, die Erstellung von Dossierabschnitten und die Finalisierung von BLA-Modulen.
  • Entwicklung von Strategien für die regulatorische Einreichung und eines Einreichungsplaners, um die vollständige Einhaltung der Vorschriften zu gewährleisten.
  • Durchführung einer Lückenanalyse der Quelldokumente.
  • Koordination mit CMOs, um die rechtzeitige Verfügbarkeit der erforderlichen Dokumente sicherzustellen.
  • Erstellte BLA-Abschnitte mit den erforderlichen Informationen.
  • Erkannte den Mangel an internem Fachwissen bei BLA-Einreichungen für Orphan-Produkte.
  • Sicherstellung der rechtzeitigen Verfügbarkeit von Dokumenten.
  • Bewältigung von Komplexitäten aufgrund des Wechsels des Herstellungsstandorts für Arzneimittelprodukte, der zuvor nicht von der US FDA inspiziert wurde.
  • Keine Ablehnungen von BLAs durch die FDA.
  • Schulung der Ressourcen des Kunden gemäß dem regulatorischen Aktionsplan.
  • Übermittelte Wissen an den Kunden, um zukünftige FDA-Probleme eigenständig zu lösen.
  • Erstellung und Einreichung von Biologics License Applications (BLA) für Enzymersatztherapieprodukte, die zur Genehmigung durch die US FDA führten.