,
1 minuta czytania
Według Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), większość przepisywanych leków pediatrycznych nie jest testowana. Aby przezwyciężyć poważny niedobór testów leków pediatrycznych, FDA wydała ostateczne wytyczne, które oferują kompleksowe ramy do planowania i składania wniosków o badania pediatryczne.
Te nowe wytyczne FDA odegrają kluczową rolę w rozwiązywaniu problemów występujących w procesie opracowywania leków pediatrycznych, takich jak brak kluczowych informacji na temat stosowania leków u dzieci w określonych zgłoszonych warunkach oraz potrzeba zwiększenia liczby badań pediatrycznych prowadzonych dla produktów opatentowanych.
Zgłoszenie Wstępnego Planu Badań Pediatrycznych (iPSP) jest obowiązkowe dla sponsorów, którzy zamierzają złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu w następujących przypadkach, w tym dla API (Aktywnego Składnika Farmaceutycznego)/ dowolnego nowego wskazania, z wyjątkiem tych o statusie leku sierocego/ nowej postaci dawkowania/ nowego sposobu podawania. Zgodnie z Ustawą o Równości Badań Pediatrycznych (PREA) z 2003 roku, osoby, które chcą złożyć wnioski dotyczące leków pediatrycznych/biologicznych, są zobowiązane do złożenia iPSP na wstępnym etapie rozwoju produktu. Ponadto, ze skutkiem od 18 sierpnia 2020 r., iPSP musi być złożony dla API, które podlegają przepisom PREA dotyczącym medycyny molekularnej w leczeniu raka, niezależnie od ich statusu wskazania sierocego.
Oczekuje się, że sponsorzy złożą iPSP w ciągu 60 dni kalendarzowych po spotkaniu fazy 2, lub zgodnie z porozumieniem między FDA a sponsorem, chyba że wystąpią wyjątkowe okoliczności. Po przeglądzie FDA, sponsor otrzymuje pisemną odpowiedź lub prośbę o spotkanie od Agencji w ciągu 90 dni od zakończenia okresu przeglądu. Po udzieleniu odpowiedzi na uwagi FDA w ciągu 90 dni, sponsor powinien złożyć uzgodniony iPSP przed upływem terminu jego rewizji.
Podobnie, Agencja dokona przeglądu uzgodnionego iPSP w ciągu 30 dni i wyśle pismo o braku zgody, jeśli sponsor nie spełni podanych kryteriów. W rezultacie sponsorzy otrzymają kolejne 30 dni od daty powiadomienia na przegląd iPSP. Po dokonaniu zmienionego zgłoszenia, 210-dniowy cykl przeglądu przez FDA-sponsora zostanie wznowiony.
Ostateczny przewodnik wyjaśnia zalecane mechanizmy dotyczące zarządzania nieuzgodnionymi iPSP, które zawierają kilka zaleceń, jak uzyskać zgodę FDA, oraz przykładowy szablon do przygotowania iPSP.
Chociaż wytyczne przedstawiły wnikliwe strategie dotyczące wykorzystania danych związanych z ekstrapolacją i ich znaczenia w ramach określonych kryteriów, obowiązkiem wnioskodawcy jest ich dokładne wdrożenie w celu ułatwienia przeglądu i zatwierdzeń. Stosuj najlepsze praktyki regulacyjne w celu zapewnienia zgodności. Bądź na bieżąco. Zachowaj zgodność.
