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Arzneimittelentwicklungstechnologien (DDTs) sind Methoden, Materialien oder Maßnahmen, die die Arzneimittelentwicklung und die regulatorische Prüfung unterstützen, wie im 21st Century Cures Law festgelegt. Dazu gehören Biomarker, Bewertungen klinischer Ergebnisse und andere Messgrößen. Die Food and Drug Administration (FDA) hat Qualifizierungsprogramme für Biomarker, Bewertungen klinischer Ergebnisse und Tiermodelle erstellt, die gemäß der Animal Rule zur Unterstützung von DDT-Entwicklungsaktivitäten eingesetzt werden.
Am 30. November 2020 startete die FDA ein Pilotprogramm namens ISTAND, das für Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs steht. Die primäre Zielgruppe dieser Pilotinitiative sind Entwickler innovativer DDTs. Dank dieses Pilotprojekts haben Entwickler nun die Möglichkeit, Ideen für neuartige Ansätze einzureichen, die noch keinen regulatorischen Weg haben.
ISTAND unterstützt die Entwicklung von DDTs wie Biomarkern, Bewertungen klinischer Ergebnisse und Tiermodellen zur Verwendung gemäß der Animal Rule, die nicht von den aktuellen DDT-Qualifizierungsprozessen abgedeckt wird. Um neuartige Technologien und wissenschaftliche Ansätze in der Arzneimittelentwicklung und der regulatorischen Prüfung zügig zu integrieren und letztendlich die Einführung neuer Therapeutika für Patienten zu beschleunigen, zielt ISTAND darauf ab, DDT-Entwicklern und den klinischen Abteilungen der FDA wissenschaftliche und logistische Unterstützung anzubieten.
Wesentliche Vorteile des ISTAND-Pilotprogramms
- Ein früher Zugang zu FDA-Kommentaren zur Entwicklung eines Tools trägt dazu bei, das Vertrauen sowohl der FDA als auch der Entwickler in die Nutzung sich entwickelnder Technologien im Rahmen des DDT-Pfades zu stärken.
- Möglichkeit der Qualifizierung durch das DDT-Qualifizierungsverfahren, mit der Option, alternative Ergebnisse vorzulegen, falls die Qualifizierung nicht der beste Weg ist.
- Neue Plattformen für effektive Zusammenarbeit und Wissensaustausch innerhalb der FDA-Abteilungen und mit externen Stakeholdern, einschließlich internationaler Regulierungsbehörden, werden zu größerer Übereinstimmung und einheitlichen Meinungen der Behörde führen.
ISTAND-Pilotprogramm-Einreichungsprozess
Ein mehrstufiges Verfahren zur DDT-Qualifizierung wurde durch den 21st Century Cures Act gesetzlich festgelegt. Jede Person, die an der Entwicklung von Arzneimitteln oder Biologika beteiligt ist, kann ein DDT nutzen, das für einen bestimmten Anwendungsbereich (COU) qualifiziert wurde.
Der Qualifizierungsprozess umfasst drei Einreichungen:
- Absichtserklärung (LOI)
- Qualifizierungsplan (QP)
- Vollständiges Qualifizierungspaket (FQP)
Ein Letter of Intent (LOI) ist das erste Dokument, das von Antragstellern für das ISTAND-Pilotprogramm an istand@fda.hhs.gov gesendet wird. Das ISTAND-Pilotprogrammteam wird den ausgefüllten LOI nach Erhalt analysieren, den Antragsteller darüber informieren, ob seine Einreichung für das Pilotprogramm akzeptiert wurde, und zur technischen Überprüfung übergehen. Nach einer Bewertung durch einen Fachexperten entscheidet das DDT-Komitee, ob eine Einreichung in das Programm aufgenommen wird, abhängig von mehreren Variablen. Wird ein LOI oder eine QP-Einreichung angenommen, kann der Antragsteller zur FQP- oder QP-Phase übergehen, je nachdem, wie gut er auf die Empfehlungen und Kritikpunkte im Bestimmungsschreiben reagiert. Antragsteller können nur dann zur nächsten Stufe übergehen, wenn sie in der LOI- oder QP-Phase akzeptiert wurden.
Annahme der ersten Einreichung durch das ISTAND-Pilotprogramm
Am 7. September 2022 erklärte die FDA, dass der erste Vorschlag für das Programm im Rahmen seines Qualifizierungspfades vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und dem Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) angenommen worden war. Das voraussichtliche Tool, das im Juli 2022 von der FDA zur Aufnahme in ISTAND akzeptiert wurde, zielt darauf ab, die Sicherheitsprofile experimenteller biotherapeutischer Medikamente unter Verwendung des Membranproteom-Arrays (MPA) zu verbessern. Der Anwendungsbereich (COU) des Unternehmens gilt für fast jede biotherapeutische Technik, einschließlich CAR-T-Zellen, Bispezifika, Peptide und Immunglobulinprodukte.
Es ist ziemlich unsicher, ob dieses Pilotprogramm ein großer Erfolg wird, wie die FDA es annimmt. Auch die Tatsache, dass die FDA erwähnt hat, dass sie in der Pilotphase voraussichtlich „2-4 Einreichungen pro Jahr im ISTAND-Pilotprogramm mit einem Triage- und Auswahlprozess akzeptieren wird, der sich auf die Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit und die Umsetzbarkeit konzentriert.“ Der andere Graubereich ist der Zeitrahmen, der für den Qualifizierungsprozess erforderlich ist. Im Vergleich zum traditionellen Prozess erscheint die ISTAND-Qualifizierung viel komplizierter, wenn man den Schwerpunkt auf neuartige Produkte berücksichtigt. Konsultieren Sie Freyr für weitere Informationen.
