Kluczowe wymogi biznesowe

  • Włoska organizacja napotkała wyzwania z US FDA z powodu rygorystycznych oczekiwań dotyczących ich produktów biologicznych stosowanych w leczeniu chorób rzadkich.
  • Dzięki odpowiednim umiejętnościom i zasobom, Freyr umożliwił płynne ścieżki regulacyjne i uprościł przyszłe plany działania w zakresie obsługi zapytań FDA.

Cele

Celem było przygotowanie i złożenie Wniosków o licencję na produkty biologiczne (BLA) dla produktów do enzymatycznej terapii zastępczej w USA w celu zatwierdzenia przez US FDA.

Opis problemu

  • Brakowało wewnętrznej wiedzy specjalistycznej do składania wniosków BLA dla produktów sierocych.
  • US FDA stwierdziła niewystarczające dane naukowe we wniosku.
  • Wzrosła złożoność z powodu zmiany miejsca produkcji produktu leczniczego, które nie było wcześniej kontrolowane przez agencję.
  • Wymagana koordynacja z wieloma CMO w celu zebrania danych źródłowych i przygotowania zgłoszeń.

Freyr Solutions i Usługi

Freyr Solutions i Usługi
  • Freyr zarządzał pozyskiwaniem dokumentów źródłowych, przygotowaniem sekcji dossier oraz finalizacją modułów BLA.
  • Opracowano strategie składania dokumentacji regulacyjnej oraz harmonogram składania dokumentacji w celu zapewnienia pełnej zgodności.
  • Przeprowadzono analizę luk w dokumentach źródłowych.
  • Koordynowano działania z CMO w celu zapewnienia terminowej dostępności niezbędnych dokumentów.
  • Przygotowane sekcje BLA z wymaganymi informacjami.
  • Uznano brak wewnętrznej wiedzy specjalistycznej w zakresie zgłoszeń BLA dla produktów sierocych.
  • Zapewniono terminową dostępność dokumentów.
  • Zarządzano złożonościami wynikającymi ze zmiany miejsca produkcji produktu leczniczego, nieinspekcjonowanego wcześniej przez US FDA.
  • Brak odmów FDA dotyczących BLAs.
  • Przeszkolono zasoby klienta zgodnie z planem działań regulacyjnych.
  • Przekazaliśmy klientowi wiedzę, aby mógł samodzielnie radzić sobie z przyszłymi kwestiami FDA.
  • Przygotowano i złożono Wnioski o Pozwolenie na Produkty Biologiczne (BLA) dla produktów do enzymatycznej terapii zastępczej, co zaowocowało zatwierdzeniem przez US FDA.