Japanisches Schnellstartprogramm für Geräte

Das Fast-break-Schema in Japan: Optimierung des CEA-Systems für innovative Medizinprodukte – Teil 1

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Die größte Herausforderung für innovative Forschungs- und Entwicklungsprogramme (F&E) für Medizinprodukte besteht darin, klinische Evidenz mit einem frühen Patientenzugang in Einklang zu bringen. Um dies zu lösen, wurde in Japan ein neues Prüfsystem vorgeschlagen, um die Zulassung von Geräten zu beschleunigen und gleichzeitig Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten. Dies kommt Patienten zugute, die an lebensbedrohlichen Krankheiten leiden, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt.

Als Reaktion darauf etablierte das Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW), Japan, ein System für die bedingte frühzeitige Zulassung (Conditional Early Approval, CEA). Dieses System zielt darauf ab, Belastungen im Zusammenhang mit präklinischen Studien vor der Markteinführung zu minimieren und die Aktivitäten der Post-Market Surveillance (PMS) zu stärken. Abbildung 1 unten zeigt die vier (04) wichtigsten Schritte, die Sie im CEA-System für innovative Medizinprodukte befolgen müssen.

Abbildung 1: Die vier (04) Hauptschritte im CEA-System

Betrachten wir nun die Schritte im Detail:

Systembegründung: Das System zielt darauf ab, den Patientenzugang zu innovativen Medizinprodukten zu beschleunigen, die für lebensbedrohliche Krankheiten ohne bestehende Therapien entwickelt wurden. Es konzentriert sich auf Fälle, in denen die klinische Entwicklung eines vielversprechenden und innovativen Medizinprodukts auf Hindernisse stößt.
Die Absicht ist es, die Einschränkungen prä-genehmigter klinischer Daten zu beheben, indem die Leistung eines Produkts in der realen Welt überwacht und unvorhergesehene Risiken identifiziert werden, die nach der öffentlichen Verfügbarkeit auftreten können. Dieser Ansatz stellt sicher, dass angemessene Maßnahmen zur Steuerung und Minderung der mit dem Produkt verbundenen Risiken vorhanden sind, selbst wenn diese während der begrenzten klinischen Studien, die vor der CEA durchgeführt wurden, nicht sofort ersichtlich waren.

Vor der Einreichung des Antrags auf Genehmigung	Der Post-Marketing-Risikomanagementplan für Medizinprodukte (RMP) muss dem Antrag beigefügt werden.
	Der RMP beschreibt Post-Marketing-Risikomanagementaktivitäten, wie die Datenerfassung und -messung basierend auf den einzubeziehenden Sicherheitsinformationen.
	RMP ist in enger Zusammenarbeit mit relevanten wissenschaftlichen Fachgesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen zu erstellen.
	Im Rahmen der Genehmigungsprüfung wird die Wirksamkeit und Sicherheit des Medizinprodukts auf Grundlage klinischer Daten vor der Markteinführung bewertet, unter der Annahme, dass die beschriebenen Risikomanagementaktivitäten angemessen umgesetzt werden.
Hinweis: Dies ist eine vereinfachte Darstellung, und der tatsächliche Prozess kann zusätzliche Aspekte umfassen.

Produkte, die für CEA infrage kommen: Tabelle 1 unten enthält die Liste der Produkte, die für das Fast-Break-Schema infrage kommen.

Tabelle 1: Produkte, die für CEA infrage kommen

Medizinprodukte für lebensbedrohliche oder fortschreitende Krankheiten, die einen tiefgreifenden Einfluss auf die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) der Patienten haben.

Medizinprodukte bei Erkrankungen, bei denen wirksame Therapien, Prophylaxen oder Diagnostika fehlen, oder mit deutlich verbesserter Wirksamkeit und/oder Sicherheit im Vergleich zu bestehenden Behandlungen.

Medizinprodukte mit spezifischen Arten verfügbarer klinischer Daten zur Bewertung.

Medizinprodukte, deren Anwendungsstandards in Zusammenarbeit mit relevanten wissenschaftlichen Fachgesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen festgelegt wurden und mit einem konkreten Plan für die Datenerhebung und -bewertung nach der Markteinführung.

Medizinprodukte, bei denen begründete Schwierigkeiten oder die Undurchführbarkeit bestehen, zusätzliche/neue klinische Studien durchzuführen.

2.2. Einreichung des Antrags im Rahmen des Systems

Erstellen Sie eine „Zusammenfassung der Eignung für das System der bedingten Frühzulassung mit Auflagen für innovative Medizinprodukte“ als Anhang zum Hauptantrag.
Einreichen – Primärantrag und die Zusammenfassung der Eignung gemeinsam bei der Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), bevor eine Vorentwicklungskonsultation für Medizinprodukte vereinbart wird.
Während der Konsultation – MHLW und die PMDA werden die Eignung des Produkts für das System bewerten.

2.3. Überprüfungsprozess von MHLW und PMDA

MHLW und PMDA prüfen die Eignung des Produkts für das System auf der Grundlage der fünf (05) zuvor genannten Kriterien. Zusätzliche Materialien oder Daten können angefordert werden, um den Überprüfungsprozess zu erleichtern.
Bei Bedarf bezieht MHLW die „Arbeitsgruppe für die beschleunigte Einführung von Medizinprodukten zur Deckung eines hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ ein, um die Schwere der vorgeschlagenen Indikation(en) und die Verfügbarkeit von Behandlungsalternativen weiter zu bewerten.
Die Eignungsfeststellung wird im Konsultationsprotokoll zur Medizinprodukt-Vorentwicklung dokumentiert.
Wenn innerhalb von dreißig (30) Arbeitstagen nach der persönlichen Konsultation keine Entscheidung über die Eignung getroffen werden kann, werden MHLW und die PMDA den Antragsteller benachrichtigen.

2.4. Eignung ohne Vorentwicklungskonsultation

Wenn das Kandidatenprodukt für eine seltene Krankheit indiziert ist oder einen Bereich mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf erfüllt, kann die Feststellung der Systemberechtigung ohne die Konsultation zur Medizinprodukt-Vorentwicklung erfolgen.

In solchen Fällen sollten Antragsteller eine Zusammenfassung der Eignung erstellen und sich mit der Abteilung für die Bewertung von Medizinprodukten (MDED) des Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) beraten, bevor sie eine Vorentwicklungskonsultation für Medizinprodukte beantragen.

2.5. Wesentliche Aspekte für die Beschreibung der Eignungszusammenfassung:

Anforderung A	Zusammenfassung der verfügbaren Daten, einschließlich Informationen zum Produktkandidaten, den Zielkrankheiten, Patientenmerkmalen, der Größe der Zielpatientenpopulation und unterstützenden Datenquellen.
Anforderung B	Detaillierte Informationen zu bestehenden Therapien, einschließlich Verfahren, verwendeter Medizinprodukte, klinischer Leistungsdaten und Hervorhebung der überlegenen Leistung des Kandidatenprodukts. Zusätzliche Angaben: Referenzen, Leitlinien und relevante Materialien. Werden ähnliche Produkte in Japan entwickelt, sind Beschreibungen bereitzustellen.
Anforderung C	Verfügbare klinische Studiendaten, einschließlich überlegener klinischer Wirksamkeit und akzeptablem Risikoprofil. Leistungsdaten, Literatur zu fortgeschrittenen medizinischen Behandlungen und klinische Studien. Daten zu Einzelfällen sind zur Überprüfung bereitzustellen (grundsätzlich). Liste der unterstützenden Materialien mit beigefügten Kopien, wo möglich. Protokolle, ethische Überlegungen und Referenzen für durchgeführte klinische Studien. Darlegung der geplanten Maßnahmen zur Gewährleistung der Datenzuverlässigkeit. Zusammenfassung laufender klinischer Studien.
Anforderung D	Zusammenarbeit mit relevanten wissenschaftlichen Fachgesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen zur Festlegung von Anwendungsstandards. Zusammenfassung der Eignung mit kurzen Beschreibungen von Entwürfen der Anwendungsstandards, des Fortschritts und der Pläne für Anwendungsdaten nach der Markteinführung. Die Entwürfe der Anwendungsstandards sollten Folgendes festlegen: Anforderungen, Überlegungen, Schulungen und den Ausbau von Einrichtungen. Wissenschaftliche Fachgesellschaften sollten einen Bezug zur Anwendung des Produkts und zur Behandlung von Komplikationen haben. Kontaktdaten der beteiligten Fachgesellschaften/Einrichtungen. Entwürfe von Plänen für die Datenerfassung, Bewertung, den Ausbau von Einrichtungen und die Bereitstellung von Informationen zur Anwendungsleistung. RMP nach der Markteinführung mit Anwendungsstandards und Überwachungsplan.
Anforderung E	Detaillierte Beschreibung des Status der Produktentwicklung. Erläuterung der spezifischen Gründe, warum die Durchführung zusätzlicher klinischer Studien zum Zeitpunkt der Antragstellung undurchführbar ist. Einbeziehung von Kommentaren verwandter wissenschaftlicher Fachgesellschaften als Anhänge, falls verfügbar. Erläuterung der voraussichtlichen Zeit, die benötigt wird, um eine neue klinische Studie durchzuführen oder eine laufende Studie abzuschließen, falls zutreffend.
Weitere Anforderung	Wenn das in Entwicklung befindliche Kandidatenprodukt als Medizinprodukt eingestuft wird, das für eine seltene Krankheit indiziert ist oder einen Bereich mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf erfüllt, ist diese Bezeichnung im Notizfeld aufzunehmen.

Somit bietet Japans Fast-break-Programm ein optimiertes und beschleunigtes Zulassungsverfahren für innovative Medizinprodukte und zielt darauf ab, Patienten einen frühzeitigen Zugang zu ermöglichen, wobei Sicherheit und Wirksamkeit gewährleistet werden. Dieses Programm begegnet den Herausforderungen, mit denen F&E-Programme im Hinblick auf die Abwägung des Bedarfs an klinischen Nachweisen mit der rechtzeitigen Verfügbarkeit lebensrettender Behandlungen konfrontiert sind.

Um das Fast-break-Schema zu nutzen und Ihre Medizinprodukte darüber zugelassen zu bekommen, kontaktieren Sie Freyr. Nutzen Sie diese Gelegenheit, um Ihre innovativen Medizinprodukte bedürftigen Patienten zugänglich zu machen. Bleiben Sie informiert! Bleiben Sie konform!