,
2 minuty czytania
Technologie Rozwoju Leków (DDT) to metody, materiały lub środki, które wspomagają rozwój leków i przegląd regulacyjny, zgodnie z ustawą 21st Century Cures Law. Obejmują one biomarkery, oceny wyników klinicznych i inne wskaźniki. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) stworzyła programy kwalifikacyjne dla biomarkerów, ocen wyników klinicznych i modeli zwierzęcych do stosowania zgodnie z zasadą Animal Rule w celu wspierania działań rozwojowych DDT.
30 listopada 2020 roku FDA uruchomiła program pilotażowy o nazwie ISTAND, co oznacza Innowacyjne Podejścia Naukowe i Technologiczne dla Nowych Leków. Główną grupą docelową tej inicjatywy pilotażowej są twórcy innowacyjnych DDT. Dzięki temu projektowi pilotażowemu, deweloperzy mają teraz drogę do zgłaszania pomysłów na nowe podejścia, które nie mają jeszcze ścieżki regulacyjnej.
ISTAND wspiera tworzenie narzędzi do rozwoju leków (DDT), takich jak biomarkery, oceny wyników klinicznych i modele zwierzęce, do stosowania zgodnie z Zasadą dotyczącą zwierząt, która nie jest objęta obecnymi procesami kwalifikacji DDT. Aby szybko włączać nowe technologie i podejścia naukowe do rozwoju leków, przeglądu regulacyjnego, a ostatecznie przyspieszyć wprowadzanie nowych terapii dla pacjentów, ISTAND ma na celu oferowanie wsparcia naukowego i logistycznego twórcom DDT oraz wydziałom klinicznym FDA.
Kluczowe korzyści Programu pilotażowego ISTAND
- Wczesny dostęp do komentarzy FDA dotyczących rozwoju narzędzia pomaga zwiększyć zaufanie zarówno FDA, jak i deweloperów do stosowania rozwijających się technologii w ramach ścieżki DDT.
- Możliwość kwalifikacji poprzez procedurę kwalifikacji DDT, z opcją przedstawienia alternatywnych wyników, jeśli kwalifikacja nie jest najlepszym rozwiązaniem.
- Nowe platformy do skutecznej współpracy i wymiany wiedzy we wszystkich oddziałach FDA oraz z zewnętrznymi interesariuszami, w tym z międzynarodowymi agencjami regulacyjnymi, doprowadzą do większego porozumienia i ujednoliconych opinii ze strony agencji.
Proces zgłoszeniowy programu pilotażowego ISTAND
Wieloetapowa procedura kwalifikacji DDT została prawnie ustanowiona przez ustawę 21st Century Cures Act. Każda osoba zaangażowana w rozwój leków lub produktów biologicznych może wykorzystać DDT, który został zakwalifikowany dla danego kontekstu użycia (COU).
Proces kwalifikacji obejmuje trzy zgłoszenia:
- List intencyjny (LOI)
- Plan kwalifikacji (QP)
- Kompletny pakiet kwalifikacyjny (FQP)
List intencyjny (LOI) jest pierwszym dokumentem składanym przez wnioskodawców do programu pilotażowego ISTAND na adres istand@fda.hhs.gov. Zespół programu pilotażowego ISTAND przeanalizuje wypełniony LOI po jego otrzymaniu, poinformuje wnioskodawcę, czy jego zgłoszenie zostało przyjęte do programu pilotażowego, a następnie przejdzie do przeglądu technicznego. Po ocenie przez eksperta merytorycznego, Komitet DDT decyduje o przyjęciu zgłoszenia do programu w zależności od kilku zmiennych. Jeśli zgłoszenie LOI lub QP zostanie przyjęte, wnioskodawca może przejść do etapu FQP lub QP, w zależności od tego, jak dobrze odpowie na zalecenia i uwagi zawarte w piśmie decyzyjnym. Wnioskodawcy nie mogą przejść na kolejny poziom, chyba że zostaną zaakceptowani na etapie LOI lub QP.
Akceptacja pierwszego zgłoszenia przez program pilotażowy ISTAND
W dniu 7 września 2022 r. FDA ogłosiła, że pierwsza propozycja programu w ramach jej kwalifikacyjnej ścieżki została przyjęta przez Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) oraz Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (CBER). Przyszłe narzędzie, przyjęte do dodania do ISTAND przez FDA w lipcu 2022 r., ma na celu poprawę profili bezpieczeństwa eksperymentalnych leków bioterapeutycznych wykorzystujących macierz proteomu błonowego (MPA). Kontekst użycia (COU) firmy ma zastosowanie do niemal każdej techniki bioterapeutycznej, w tym komórek CAR-T, produktów bispecyficznych, peptydów i immunoglobulin.
Jest dość niepewne, czy ten program pilotażowy odniesie tak ogromny sukces, jak zakłada FDA. Ponadto, FDA wspomniała, że w fazie pilotażowej przewiduje przyjmowanie „2-4 zgłoszeń do programu pilotażowego ISTAND rocznie, z procesem selekcji i oceny wstępnej, który koncentruje się na wpływie na zdrowie publiczne i wykonalności wdrożenia”. Inną niejasną kwestią jest harmonogram wymagany dla procesu kwalifikacji. W porównaniu do tradycyjnego procesu, kwalifikacja ISTAND wydaje się znacznie bardziej skomplikowana, biorąc pod uwagę nacisk na nowe produkty. Aby uzyskać więcej informacji, skonsultuj się z Freyr.
