,
2 minuty czytania
Aby promować globalną konwergencję wśród organów ds. zdrowia i zachęcać Member States do wzmocnienia ich systemu regulacyjnego w zakresie przepisów dotyczących produktów terapii komórkowej i genowej, WHO (Światowa Organizacja Zdrowia) zaproponowała ramy oparte na ryzyku dla regulowania produktów terapii komórkowej i genowej (CGTP). Biała księga WHO przedstawia podstawowe zasady, które są ważne dla zapewnienia odpowiedniego nadzoru regulacyjnego nad różnymi typami CGTP i powinny być przeglądane w tym kontekście. Rozszyfrujmy je.
Zalecenia WHO
Ramy regulacyjne powinny opierać się na zasadach naukowych i etycznych oraz kompleksowej ocenie ryzyka w porównaniu z korzyściami dla różnych kategorii CGTP. W przypadku komórek i tkanek ludzkich niskiego ryzyka (HCT) przepisy muszą koncentrować się na kontroli możliwych zanieczyszczeń i przenoszenia chorób, natomiast oczekiwania regulacyjne wobec zaawansowanych produktów leczniczych terapii genowej i komórkowej (ATMP) są wyższe, aby sprostać ryzyku związanemu z produktami o wysokim stopniu manipulacji. Kluczowe elementy tych ram obejmują:
- Jasna definicja kategorii produktów, które stanowią CGTP.
- Stratyfikacja ryzyka produktów zdefiniowanych jako CGTP.
- Dostosowanie poziomu kontroli regulacyjnej, w oparciu o różne kategorie ryzyka.
- Uwzględnienie poziomu dojrzałości, wiedzy i zasobów organu regulacyjnego w zakresie nadzoru nad CGTP w różnych kategoriach ryzyka.
Dokument jest pierwszym krokiem w odpowiedzi na zalecenie ICDRA (Międzynarodowej Konferencji Organów Regulacyjnych ds. Leków) z 2018 roku i określa priorytety oraz kolejne kroki, zidentyfikowane przez organy regulacyjne z krajów rozwiniętych i rozwijających się, w celu wspierania globalnej konwergencji w zakresie regulacji CGTP, w tym ATMP. Priorytety to:
- Jasno opisać, czym są CGTP, opisać, w jaki sposób podzbiory HCT i ATMP są definiowane z tej większej klasy, oraz przedstawić definicje kluczowej terminologii istotnej w tym obszarze.
- Podsumować obecny stan ATMP, które są zatwierdzone lub w fazie rozwoju, włączając przykłady wyzwań w ich rozwoju oraz zidentyfikowane rozwiązania. Przykłady te powinny obejmować rozwój niekliniczny, rozwój kliniczny oraz wytwarzanie i jakość produktu.
- Przedstawić kluczowe elementy ram regulacyjnych, które wspierają bezpieczeństwo i skuteczność CGTP, w tym sugerowane kontrole regulacyjne dla różnych kategorii ryzyka produktów. Produkty te obejmują kluczowe elementy dla odpowiedniego nadzoru, obejmującego cały cykl życia produktu, od fazy badawczej po nadzór po wprowadzeniu do obrotu.
- Opracowanie propozycji dotyczącej sposobu wdrożenia ram regulacyjnych dla kategorii ryzyka w krajach o różnym poziomie dojrzałości regulacyjnej.
Różne ramy dla HCT i ATMP
Zgodnie z dokumentem, WHO proponuje różne klasyfikacje regulacyjne dla HCT i ATMP. HCT są minimalnie manipulowane lub przeznaczone do użytku homologicznego w porównaniu do ATMP, które pochodzą z komórek ludzkich lub zwierzęcych i wymagają bardziej rozległej manipulacji. Dlatego ATMP wymagają bardziej kompleksowej regulacji i wykazania bezpieczeństwa i skuteczności, wraz z:
- Bardziej rygorystyczne kontrole produkcji i jakości, w tym zmiany procesów i oceny porównawcze, dla badań klinicznych i produkcji komercyjnej zgodnie z Dobrą Praktyką Wytwarzania (GMP).
- Badania niekliniczne w celu generowania danych farmakodynamicznych (PD), farmakokinetycznych (PK), dotyczących biodystrybucji i bezpieczeństwa dla produktów, aby zapewnić, że ryzyka są znane i zminimalizowane przed ekspozycją u ludzi (Dobra Praktyka Laboratoryjna (GLP) wymagana dla kluczowych badań bezpieczeństwa).
- Badania kliniczne z odpowiednim projektem i kontrolą w celu zebrania rzetelnych i wiarygodnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności produktów oraz długoterminowa obserwacja pacjentów (Dobra Praktyka Kliniczna, (GCP) wymagana do prowadzenia badań).
Istnieje nadzieja, że dzięki różnym inicjatywom na rzecz zaufania regulacyjnego na poziomie regionalnym i międzynarodowym, konwergencja regulacyjna ostatecznie doprowadzi do harmonizacji regulacyjnej. Dostosowanie się do tych wymagań regulacyjnych dla HCTs i ATMPs przyniosłoby korzyści zdrowiu publicznemu poprzez udostępnienie potencjalnie przełomowych, bezpiecznych i skutecznych produktów medycznych dla niezaspokojonych potrzeb medycznych. Chcesz dowiedzieć się więcej o rozważaniach WHO dotyczących regulacji CGTPs? Skontaktuj się z Freyr – zaufanym partnerem regulacyjnym od dziesięciu lat. Bądź na bieżąco. Zachowaj zgodność.
