FDA Aceita a Primeira Ferramenta de Desenvolvimento de Medicamentos In Silico no âmbito do Programa ISTAND para Prever Lesões Hepáticas Induzidas por Medicamentos (DILI)

A 3 de junho de 2026, o Centro de Avaliação e Investigação de Medicamentos (CDER) da FDA anunciou a aceitação da primeira ferramenta de desenvolvimento de medicamentos in silico no âmbito do programa piloto Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (ISTAND). A ferramenta aceite foi concebida para prever lesões hepáticas induzidas por medicamentos (DILI) — uma das principais causas de falha clínica de medicamentos e de retiradas de segurança pós-comercialização. Significado regulamentar: (1) O ISTAND é o programa da FDA para qualificar novas ferramentas de desenvolvimento de medicamentos (DDTs) que não se enquadram nas vias de qualificação existentes. A aceitação assinala a ferramenta como adequada para submissão em apoio de submissões IND/NDA dentro do contexto de uso (CoU) definido. (2) Este é o primeiro modelo computacional/in silico formalmente aceite através do ISTAND — estabelecendo um precedente para futuras ferramentas de IA/ML e farmacologia de sistemas quantitativos (QSP). (3) A previsão de DILI é um dos desafios de maior prioridade na segurança pré-clínica — uma ferramenta in silico validada poderia reduzir a dependência de estudos de hepatotoxicidade em animais e permitir uma identificação mais precoce de compostos de risco. Os promotores que desenvolvem classes de compostos hepatotóxicos (por exemplo, inibidores de quinase, antibióticos, compostos metabolicamente ativos) devem considerar se o CoU desta ferramenta é aplicável aos seus programas de desenvolvimento e contactar a FDA precocemente.