Servizi di affari regolatori per prodotti biologici - Panoramica
I medicinali biologici rappresentano soluzioni promettenti nella prevenzione e nel trattamento di diverse malattie croniche potenzialmente letali e di condizioni di salute che non possono essere gestite con l'ausilio dei normali prodotti farmaceutici. Alcuni esempi di crisi sanitarie in cui i biologici si sono dimostrati le soluzioni migliori sono il diabete, il cancro, le malattie autoimmuni, le infezioni microbiche e così via. Oggi la necessità di una regolamentazione specializzata per i prodotti biologici è riconosciuta non solo dalle grandi aziende farmaceutiche tradizionali, ma anche dalle aziende virtuali nel loro impegno per sviluppare e commercializzare con successo terapie a base di molecole grandi (biologiche).
I medicinali biologici sono generalmente derivati da materiali umani e/o biologici attraverso moderni metodi biotecnologici, come la tecnologia del DNA ricombinante e le colture cellulari avanzate. Attualmente, la maggior parte dei prodotti biologici viene prodotta utilizzando batteri, lieviti, funghi e cellule di mammifero geneticamente modificati, tramite un processo in più fasi che prevede tecniche avanzate di coltura cellulare, purificazione e caratterizzazione derivanti da innovazioni scientifiche.
Esistono vari tipi di medicinali biologici che includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, i seguenti:
- Vaccini (ad esempio, vaccino DTP, vaccino MPR, vaccino HPV, vaccino PCV, vaccino antitifico, vaccino antipolio e vaccino contro l'epatite B)
- Proteine terapeutiche ricombinanti e anticorpi monoclonali (ad esempio, G-CSF, eritropoietina, insulina, infliximab, etanercept, bevacizumab, rituximab, ecc.)
- Prodotti a base di sangue e sieri (ad esempio, immunoglobuline umane, siero antiofidico, siero antitetanico, siero antidifterico, ecc.)
- Prodotti di terapia cellulare e genica (ad esempio, prodotti da sangue cordonale e terapie virali geneticamente modificate)
Vantaggi dei medicinali biologici
- I medicinali biologici agiscono su sistemi, cellule o organi specifici del corpo umano e mostrano la loro efficacia con effetti indesiderati minimi o accettabili, cosa normalmente non possibile con altri prodotti farmaceutici. Questa elevata specificità è diventata un grande vantaggio nel trattamento di malattie croniche come il cancro e i disturbi autoimmuni.
- Alcuni di questi prodotti biologici vengono impiegati per gestire crisi di salute causate dalla carenza di determinate proteine o fattori metabolici nel corpo umano (ad es. insulina e G-CSF).
- Parti specifiche o interi microrganismi vengono impiegati come agenti immunologici (vaccini) per indurre un'immunità attiva nel corpo umano. Questi prodotti svolgono un ruolo fondamentale nella prevenzione di molte malattie pericolose per la vita, come poliomielite, polmonite, febbre tifoide e colera.
Ostacoli regolatori nell'approvazione dei medicinali biologici
- A causa della complessità dei prodotti biologici, i requisiti regolatori per la loro approvazione variano in base al tipo di prodotto e richiedono la presentazione di dati approfonditi a supporto della loro qualità, sicurezza ed efficacia.
- A livello globale, le autorità regolatorie valutano i prodotti biologici ai fini dell'approvazione caso per caso con un approccio basato sul rischio; per questo motivo, il soddisfacimento dei requisiti regolatori per i medicinali biologici è diventato una grande sfida per l'industria.
Servizi di affari regolatori per prodotti biologici
Freyr vanta un'infrastruttura consolidata e una comprovata esperienza negli affari regolatori per i biologici per fornire i necessari servizi regolatori per le autorizzazioni all'immissione in commercio e il supporto richiesto per la gestione del ciclo di vita (LCM) di vari prodotti biologici nel mercato globale.
Gli esperti di affari regolatori per i biologici di Freyr vantano esperienza in ogni fase del ciclo di vita di un prodotto, dalla fase iniziale di ricerca e sviluppo e dagli studi non clinici fino agli studi clinici, all'autorizzazione all'immissione in commercio e alla gestione del ciclo di vita post-approvazione. Il team di affari regolatori per i biologici di Freyr comprende un valido gruppo di esperti del settore ed ex membri di agenzie regolatorie con oltre 25 anni di esperienza.
Crediamo che comprendere correttamente i requisiti regolatori sia la chiave del successo nell'odierno mercato globale, poiché consente all'azienda di risparmiare tempo, risorse e investimenti.
Supporto e guida pre-presentazione
- Servizi regolatori per i biologici in fase precoce e consulenza CMC per i biologici
- Consulenza strategica sugli affari regolatori per i biologici e supporto regolatorio per la presentazione delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di prodotti biologici
- Valutazione dell'idoneità del prodotto nell'ambito di programmi accelerati e servizi di affari regolatori per la presentazione di richieste per programmi accelerati (fast track, breakthrough therapy, approvazione accelerata, revisione prioritaria, PRIME, ecc.)
- Valutazione dell'idoneità del prodotto per la designazione di farmaco orfano e supporto regolatorio per la presentazione delle relative richieste
- Supporto regolatorio durante gli incontri di pre-presentazione e le varie interazioni con le agenzie (US FDA CDER /CBER, EMA, ecc.)
Servizi regolatori per le regioni USA ed Europa
Gap analysis regolatoria (revisione dei dati del prodotto), preparazione di piani di mitigazione regolatori e strategie regolatorie per sottomissioni BLA 351(a), sottomissione BLA 351(k) e sottomissioni MAA.
Servizi di agente statunitense per vari programmi e richieste di sviluppo
- Redazione CMC per i biologici in formato eCTD per domande di sperimentazione clinica (IND/IMPD) e MAA/domande di licenza per prodotti biologici (BLA)
- Pubblicazione e sottomissione regolatoria in formato eCTD/NeeS
- Risposte a query CMC sui biologici/richieste di informazioni e supporto End-to-End per la gestione delle Complete Response Letters (CRL)
- Gestione del ciclo di vita del prodotto e supporto regolatorio basato sulle necessità (ad es. presentazione di rapporti sulle deviazioni dei prodotti biologici)
- Gestione dei controlli delle modifiche e variazioni/supplementi/emendamenti CMC.
- Servizi per i master file biologici relativi alla presentazione di informazioni su processi, metodi e altre tecnologie avanzate (ad es. tecniche di sequenziamento genico) di natura proprietaria.
Servizi regolatori per il mercato ROW (regioni asiatiche, africane, dell'America Latina e della CSI)
- Strategie regolatorie e valutazione delle carenze regolatorie specifiche per paese ai fini della registrazione dei prodotti biologici
- Compilazione dei dossier di prodotto e gestione delle risposte ai quesiti nel formato richiesto dal singolo paese
- Gestione del controllo delle modifiche e variazioni/supplementi/emendamenti CMC.
- Gestione del ciclo di vita del prodotto e rinnovi
Supporto regolatorio per la conformità GMP dei prodotti biologici (USA, Europa e ROW)
Interpretazione dei requisiti/regolamenti GMP attuali per vari prodotti biologici come OGM, proteine ricombinanti, prodotti a base di colture cellulari, vaccini virali (vivi e inattivati) e supporto al cliente nella progettazione di sistemi e procedure GMP (conformità a 21 CFR Parte 210, 211, Parti 600-680, EudraLex Volume 4, ecc.)
Servizi regolatori per la prequalifica dei vaccini da parte del WHO
- Valutazione dei gap di prodotto per la prequalifica del WHO
- Sviluppo di strategie regolatorie per la prequalifica dei vaccini
- Compilazione del fascicolo riassuntivo del prodotto (PSF) e risposte ai quesiti
- Gestione delle variazioni
- Presentazione dei rapporti annuali sui vaccini prequalificati (PQVAR)
Servizi regolatori End-to-End per il lancio di prodotti biologici sul mercato indiano
L'autorizzazione all'immissione in commercio di un prodotto biologico in India segue un processo tipico e richiede l'approvazione di varie entità regolatorie come il Review Committee on Genetic Manipulation (RCGM), il Genetic Engineering Approval Committee (GEAC) e la Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) a seconda della natura e del tipo di prodotto.
Freyr offre supporto regolatorio End-to-End per lo sviluppo, l'autorizzazione all'immissione in commercio e la gestione del ciclo di vita di prodotti biologici fabbricati in India e di prodotti importati dall'estero.
- Eccellente conoscenza del CMC per quanto riguarda le forme di dosaggio farmaceutico come i prodotti iniettabili (soluzioni sterili, polveri per iniezioni e siringhe pre-riempite)
- Valutazione approfondita del dossier dal punto di vista del valutatore
- Strategia di presentazione efficace con risultati "corretti fin dal primo tentativo" per garantire approvazioni tempestive.
- Valutazione della documentazione in base alle modifiche ricorrenti
- Modelli operativi progressivi
- Competenza globale nell'erogazione dei servizi per un vantaggio sui costi
- Supporto attivo 24 ore su 24
Le aziende potrebbero non rendersene conto oggi, ma i medicinali biologici offrono enormi opportunità in tutto il mondo, specialmente in mercati stabili come US ed Europa, nonché in mercati emergenti come Messico, Brasile, Cina, Russia e India. Sebbene le prospettive di crescita del business in questo mercato siano eccedenti, gli aspetti regolatori in continua evoluzione ad esso associati non possono essere trascurati. Affinché le aziende possano espandere la propria presenza globale in nuove aree geografiche, è necessario soddisfare i requisiti regolatori tempestivamente. Le aziende dovrebbero comprendere che a maggiori opportunità corrispondono analoghe sfide regolatorie. Partner dedicati che forniscono servizi CMC per i biologici possono sollevarle da questi ostacoli inattesi grazie alla loro pluriennale esperienza e a soluzioni mirate.
