Imperativos Empresariales
- Una organización con sede en Italia encontró desafíos con la US FDA debido a las estrictas expectativas para sus productos biológicos utilizados en el tratamiento de enfermedades raras.
- Con el conjunto de habilidades y recursos adecuados, Freyr habilitó vías reglamentarias sin interrupciones y simplificó los planes de acción futuros para manejar las consultas de la FDA.
Objetivos
El objetivo era preparar y presentar Solicitudes de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para productos de terapia de reemplazo enzimático en los USA para la aprobación de la US FDA.
Planteamiento del Problema
- Carecía de experiencia interna para las presentaciones de BLA de productos huérfanos.
- La US FDA identificó datos científicos insuficientes en la solicitud.
- Se enfrentó a una mayor complejidad debido a un cambio en el sitio de fabricación del producto farmacéutico, que no había sido inspeccionado previamente por la agencia.
- Coordinación necesaria con múltiples CMOs para recopilar datos de origen y preparar presentaciones.