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Secondo la US Food and Drug Administration (FDA), la maggior parte dei farmaci pediatrici prescritti non viene testata. Per superare la grave carenza di test sui farmaci pediatrici, la FDA ha emesso una linea guida finale che offre un quadro completo per la pianificazione e la presentazione delle domande per gli studi pediatrici.
Queste nuove linee guida della FDA svolgeranno un ruolo vitale nell'affrontare i problemi che si verificano nel processo di sviluppo dei farmaci pediatrici, come l'assenza di informazioni critiche sull'uso pediatrico dei farmaci in determinate condizioni segnalate, e la necessità di amplificare il numero di studi pediatrici condotti per i prodotti brevettati.
La presentazione del Piano di Studio Pediatrico Iniziale (iPSP) è obbligatoria per gli sponsor che intendono presentare una domanda di commercializzazione per i seguenti casi, inclusi un API (Principio Attivo Farmaceutico)/ qualsiasi nuova indicazione, ad eccezione di quella che ha lo status di orfano/ una nuova forma di dosaggio/ una nuova modalità di somministrazione. Secondo il Pediatric Research Equity Act (PREA) del 2003, coloro che desiderano presentare domande per farmaci/prodotti biologici pediatrici sono soggetti a presentare l'iPSP nella fase preliminare dello sviluppo del prodotto. Inoltre, con effetto dal 18 agosto 2020, un iPSP deve essere presentato per gli API che rientrano nella disposizione del PREA relativa alla medicina molecolare per il cancro, indipendentemente dal loro status di indicazione orfana.
Gli sponsor sono tenuti a presentare gli iPSP entro 60 giorni di calendario successivi alla riunione di Fase 2, o secondo l'accordo tra la FDA e lo sponsor, a meno che non ci siano casi eccezionali. Dopo la revisione della FDA, lo sponsor riceve una risposta scritta o una richiesta di riunione dall'Agenzia, entro 90 giorni dal periodo di revisione. Dopo aver risposto ai commenti della FDA entro il termine di 90 giorni, lo sponsor è tenuto a presentare un iPSP concordato prima della scadenza del termine di revisione.
Analogamente, l'Agenzia esaminerà l'iPSP concordato entro un periodo di 30 giorni e invierà la lettera di non accordo se lo sponsor non soddisfa i criteri stabiliti. Di conseguenza, gli sponsor avranno altri 30 giorni dalla data di notifica per rivedere l'iPSP. Una volta completata la presentazione modificata, il ciclo di revisione di 210 giorni tra FDA e sponsor riprenderà.
La guida finale spiega i meccanismi raccomandati per la gestione degli iPSP non concordati, che includono alcune raccomandazioni su come ottenere l'accordo della FDA e un modello di esempio per la preparazione degli iPSP.
Sebbene la guida abbia delineato strategie perspicaci per l'uso dei dati relativi all'estrapolazione e la loro rilevanza all'interno dei criteri dati, è responsabilità del richiedente implementarle in modo accurato per una facile revisione e approvazione. Praticate le migliori pratiche normative per la conformità. Rimanete informati. Rimanete conformi.
