Imperativi aziendali

  • Un'organizzazione con sede in Italia ha incontrato sfide con la US FDA a causa delle rigorose aspettative per i loro prodotti biologici utilizzati nel trattamento delle malattie orfane.
  • Con le giuste competenze e risorse, Freyr ha permesso percorsi normativi fluidi e ha semplificato i piani d'azione futuri per la gestione delle richieste della FDA.

Obiettivi

L'obiettivo era preparare e presentare le Domande di Licenza per Prodotti Biologici (BLA) per prodotti di terapia enzimatica sostitutiva negli USA per l'Approvazione della US FDA.

Enunciato del Problema

  • Mancanza di esperienza interna per le sottomissioni BLA per i prodotti orfani.
  • La FDA degli US ha identificato dati scientifici insufficienti nella domanda.
  • Ha affrontato una maggiore complessità a causa di un cambiamento nel sito di produzione del prodotto farmaceutico, che non era stato precedentemente ispezionato dall'agenzia.
  • È stato richiesto il coordinamento con più CMO per raccogliere i dati di origine e preparare le presentazioni.

Freyr Solutions e Servizi

Freyr Solutions e Servizi
  • Freyr ha gestito l'approvvigionamento dei documenti di origine, la preparazione delle sezioni del dossier e la finalizzazione dei moduli BLA.
  • Sviluppate strategie di presentazione normativa e uno strumento di pianificazione delle presentazioni per garantire la piena conformità.
  • Eseguita un'analisi delle lacune sui documenti di origine.
  • Coordinato con i CMO per garantire la disponibilità tempestiva dei documenti necessari.
  • Sezioni BLA preparate con le informazioni richieste.
  • Riconosciuta la mancanza di competenze interne nelle presentazioni BLA per prodotti orfani.
  • Garantita la disponibilità tempestiva dei documenti.
  • Complessità gestite a causa del cambiamento nel sito di produzione del prodotto farmaceutico non precedentemente ispezionato dalla US FDA.
  • Nessun rifiuto della FDA per le BLA.
  • Sono state formate le risorse del cliente secondo il piano d'azione normativo.
  • Trasferite le conoscenze al cliente per gestire autonomamente future questioni relative alla FDA.
  • Preparate e presentate domande di licenza per prodotti biologici (BLA) per prodotti di terapia enzimatica sostitutiva, ottenendo l'approvazione della US FDA.