Program „Japan Fast Break” dotyczący urządzeń

Program Fast-break w Japonii: Usprawnianie systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych, Część 1

4 minuty czytania

Największym wyzwaniem, przed którym stoją innowacyjne programy badawczo-rozwojowe (B+R) w dziedzinie wyrobów medycznych, jest pogodzenie dowodów klinicznych z wczesnym dostępem pacjentów. Aby temu zaradzić, w Japonii zaproponowano nowy system oceny, mający na celu przyspieszenie dopuszczenia wyrobów do obrotu przy jednoczesnym zachowaniu bezpieczeństwa i skuteczności. Korzystają na tym pacjenci cierpiący na choroby zagrażające życiu, dla których brakuje skutecznych metod leczenia.

W odpowiedzi na to, Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) w Japonii ustanowiło system warunkowego wczesnego zatwierdzenia (CEA). System ten ma na celu minimalizowanie obciążeń związanych z przedrynkowymi badaniami klinicznymi i wzmacnianie działań w zakresie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS). Poniższy Rysunek 1 przedstawia cztery (04) kluczowe kroki, które należy wykonać w systemie CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych.

Rysunek 1: Cztery (04) główne etapy systemu CEA

Przyjrzyjmy się teraz krokom bardziej szczegółowo:

Uzasadnienie systemu: System ma na celu przyspieszenie dostępu pacjentów do innowacyjnych wyrobów medycznych opracowanych z myślą o chorobach zagrażających życiu, dla których nie ma obecnie terapii. Koncentruje się na przypadkach, w których rozwój kliniczny obiecującego i innowacyjnego wyrobu medycznego napotyka przeszkody.
Celem jest zaradzenie ograniczeniom danych klinicznych sprzed zatwierdzenia poprzez monitorowanie rzeczywistej wydajności produktu i identyfikowanie wszelkich nieprzewidzianych zagrożeń, które mogą pojawić się po udostępnieniu go publicznie. Takie podejście zapewnia, że istnieją odpowiednie środki do zarządzania i łagodzenia ryzyka związanego z produktem, nawet jeśli nie były one początkowo widoczne podczas ograniczonych badań klinicznych przeprowadzonych przed CEA.

Przed złożeniem wniosku o zatwierdzenie	Plan zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu dla wyrobów medycznych (RMP) musi być dołączony do wniosku.
	RMP określa działania w zakresie zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu, takie jak gromadzenie i pomiar danych na podstawie informacji o bezpieczeństwie, które mają zostać uwzględnione.
	RMP powinien być przygotowany w ścisłej współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami.
	Podczas oceny zatwierdzenia, skuteczność i bezpieczeństwo wyrobu medycznego są oceniane na podstawie przedrynkowych danych klinicznych, zakładając, że opisane działania związane z zarządzaniem ryzykiem zostaną odpowiednio wdrożone.
Uwaga - Jest to uproszczona reprezentacja, a rzeczywisty proces może obejmować dodatkowe kwestie.

Produkty kwalifikujące się do CEA: Tabela 1 poniżej przedstawia listę produktów kwalifikujących się do programu Fast-break.

Tabela 1: Produkty kwalifikujące się do CEA.

Wyroby medyczne przeznaczone do leczenia chorób zagrażających życiu lub postępujących, mających znaczący wpływ na codzienne czynności życiowe pacjentów (ADL).

Wyroby medyczne do stanów, w których brakuje skutecznych terapii, profilaktyki lub diagnostyki, lub o znacznie poprawionej skuteczności i/lub bezpieczeństwie w porównaniu do istniejących metod leczenia.

Wyroby medyczne z dostępnymi konkretnymi rodzajami danych klinicznych do oceny.

Wyroby medyczne z normami użytkowania ustalonymi we współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami oraz z konkretnym planem zbierania i oceny danych po wprowadzeniu do obrotu.

Wyroby medyczne z uzasadnionymi trudnościami lub niemożnością przeprowadzenia dodatkowych/nowych badań klinicznych.

2.2. Złożenie wniosku w ramach systemu

Przygotowanie „Podsumowania kwalifikowalności do warunkowego systemu wczesnego zatwierdzania z warunkami dla innowacyjnych wyrobów medycznych” jako załącznika do głównego wniosku.
Złożyć – Wniosek główny oraz Podsumowanie Kwalifikowalności razem do Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) przed zaplanowaniem konsultacji przedrozwojowej dotyczącej wyrobów medycznych.
Podczas konsultacji – MHLW i PMDA ocenią kwalifikowalność produktu do systemu.

2.3. Proces oceny MHLW i PMDA

MHLW i PMDA oceniają kwalifikowalność produktu do systemu na podstawie pięciu (05) wcześniej wymienionych kryteriów. Dodatkowe materiały lub dane mogą zostać zażądane w celu ułatwienia procesu oceny.
W razie potrzeby MHLW angażuje „Grupę Roboczą ds. Przyspieszonego Wprowadzania Wyrobów Medycznych Spełniających Obszary Wysokiego Niezaspokojonego Zapotrzebowania Medycznego” w celu dalszej oceny powagi proponowanych wskazań i dostępności alternatywnych metod leczenia.
Określenie kwalifikowalności zostanie udokumentowane w protokole konsultacji przedrozwojowych wyrobu medycznego.
Jeśli decyzja o kwalifikowalności nie może zostać podjęta w ciągu trzydziestu (30) dni roboczych po konsultacji bezpośredniej, MHLW i PMDA powiadomią wnioskodawcę.

2.4. Kwalifikowalność bez konsultacji przedrozwojowych

Jeśli produkt kandydujący jest wskazany w przypadku rzadkiej choroby lub zaspokaja obszar wysokiej niezaspokojonej potrzeby medycznej, określenie kwalifikowalności systemu może zostać dokonane bez konsultacji przedrozwojowej dotyczącej wyrobu medycznego.

W takich przypadkach wnioskodawcy powinni przygotować Podsumowanie Kwalifikowalności i skonsultować się z Wydziałem Oceny Wyrobów Medycznych (MDED) w Ministerstwie Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) przed złożeniem wniosku o konsultację przedrozwojową dotyczącą wyrobu medycznego.

2.5. Kluczowe kwestie przy opisywaniu podsumowania kwalifikowalności:

Wymóg A	Podsumowanie dostępnych danych, zawierające informacje o produkcie kandydującym, docelowych chorobach, charakterystyce pacjentów, wielkości docelowej populacji pacjentów oraz źródłach danych pomocniczych.
Wymóg B	Szczegółowe informacje na temat istniejących terapii, w tym procedur, stosowanych wyrobów medycznych, danych dotyczących skuteczności klinicznej oraz podkreślenie lepszej skuteczności produktu kandydującego. Dodatkowe elementy do włączenia: odnośniki, wytyczne i odpowiednie materiały. Jeśli podobne produkty są opracowywane w Japonii, należy przedstawić ich opisy.
Wymóg C	Dostępne dane z badań klinicznych, w tym dotyczące wyższej skuteczności klinicznej i akceptowalnego poziomu ryzyka. Dane dotyczące wydajności, literatura dotycząca zaawansowanych metod leczenia oraz badania kliniczne. Dane dotyczące poszczególnych przypadków do udostępnienia do przeglądu (co do zasady). Lista materiałów pomocniczych z załączonymi kopiami, o ile to możliwe. Protokoły, kwestie etyczne i piśmiennictwo dla przeprowadzonych badań klinicznych. Przedstaw zaplanowane środki w celu zapewnienia wiarygodności danych. Podsumowanie trwających badań klinicznych.
Wymóg D	Współpracuj z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami w celu ustanowienia standardów użytkowania. Podsumowanie kryteriów kwalifikacji z krótkimi opisami projektów standardów użytkowania, postępów oraz planów dotyczących danych z użytkowania po wprowadzeniu do obrotu. Projekty norm użytkowania powinny określać wymagania, kwestie do rozważenia, szkolenia oraz rozbudowę obiektów. Towarzystwa naukowe powinny mieć związek ze stosowaniem produktu i leczeniem powikłań. Dane kontaktowe zaangażowanych stowarzyszeń/podmiotów. Opracuj plany dotyczące gromadzenia danych, oceny, rozbudowy obiektów oraz dostarczania informacji o wydajności użytkowania. RMP po wprowadzeniu na rynek ze standardami stosowania i planem nadzoru.
Wymóg E	Szczegółowy opis statusu rozwoju produktu. Wyjaśnienie konkretnych przyczyn, dlaczego przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych jest niewykonalne w momencie składania wniosku. Uwzględnienie komentarzy od powiązanych towarzystw naukowych jako załączników, jeśli są dostępne. Wyjaśnienie dotyczące przewidywanego czasu potrzebnego na przeprowadzenie nowego badania klinicznego lub ukończenie trwającego badania, jeśli dotyczy.
Inne wymaganie	Jeśli produkt kandydujący w fazie rozwoju zostanie uznany za wyrób medyczny wskazany w przypadku rzadkiej choroby lub zaspokajający obszar wysokiej niezaspokojonej potrzeby medycznej, to oznaczenie należy umieścić w polu uwag.

W ten sposób japoński program Fast-break Scheme oferuje uproszczony i przyspieszony proces zatwierdzania innowacyjnych wyrobów medycznych, dążąc do zapewnienia wczesnego dostępu pacjentom przy jednoczesnym zagwarantowaniu bezpieczeństwa i skuteczności. Program ten odpowiada na wyzwania, przed którymi stoją programy badawczo-rozwojowe w zakresie równoważenia potrzeby dowodów klinicznych z terminową dostępnością ratujących życie terapii.

Aby poruszać się w ramach programu Fast-break i uzyskać zatwierdzenie swoich wyrobów medycznych w jego ramach, Skontaktuj się z Freyr. Skorzystaj z tej okazji, aby dostarczyć innowacyjne wyroby medyczne potrzebującym pacjentom. Bądź na bieżąco! Zachowaj zgodność!