O Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) da FDA divulgou um projeto de orientação intitulado 'Aproveitar o Conhecimento Prévio no Desenvolvimento de Produtos de Terapia Genética Humana que Incorporam Edição Genómica'. Quando finalizada, a orientação permitirá aos promotores utilizar informações publicamente disponíveis e conhecimento de plataforma estabelecido — incluindo dados CMC, resultados de estudos não clínicos e informações clínicas — para simplificar as submissões regulamentares. Âmbito principal: produtos de terapia genética humana que utilizam edição genómica (e.g., CRISPR) em células somáticas humanas. A orientação complementa: (1) o Quadro de Mecanismo Plausível da FDA para terapias de doenças ultrarraras; (2) o projeto de orientação de abril de 2026 sobre padrões de segurança de edição genómica e avaliação de alvos fora do alvo baseada em NGS. Juntos, estes formam um quadro regulamentar de terapia genética de três partes. Os promotores devem ainda fornecer uma justificação científica que demonstre a aplicabilidade do conhecimento prévio. Os comentários públicos estão abertos — o contributo das partes interessadas é ativamente encorajado antes da finalização.
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