Visão geral do cliente
O cliente é uma empresa farmacêutica sediada em Itália, especializada em produtos biológicos para indicações órfãs. A empresa pretendia obter acesso US para as suas terapias de substituição enzimática, mas não possuía experiência prévia na BLA para produtos tão especializados.
Contexto do cliente
O cliente tinha dado início BLA junto daFDA US FDA deparou-se com resistência por parte das autoridades reguladoras no que diz respeito à suficiência dos dados e aos controlos de fabrico. Uma mudança na unidade de fabrico do medicamento, que nunca tinha sido inspecionada pela agência, acrescentou mais uma camada de complexidade.
Serviços no Âmbito
Apoio integral BLA e apresentação do pedido de autorização de introdução no mercado ( BLA ) para terapias de substituição enzimática.
Estratégia e planeamento da apresentação de documentos regulamentares, incluindo um plano detalhado de apresentação.
Análise de lacunas e correção de documentos de origem e dados científicos.
Coordenação com várias organizações de gestão de contratos (CMO) para recolher, validar e finalizar a documentação necessária.
Formação e transferência de conhecimentos às equipas internas do cliente sobre BLA e futuras FDA .
Desafios
Falta de competências internas na BLA para produtos biológicos órfãos.
FDA US FDA a insuficiência de dados científicos na submissão existente.
Maior complexidade decorrente de uma mudança na unidade de fabrico do medicamento, sem histórico FDA prévias FDA .
É necessária uma coordenação estreita entre várias organizações de gestão de conteúdo (CMO) para garantir que os dados de origem sejam completos e consistentes.
Solução
A Freyr criou um BLA estruturado BLA que combinava uma análise rigorosa das lacunas, a consolidação de dados e a preparação gradual dos módulos. A equipa funcionou como o braço regulatório alargado do cliente, assumindo a responsabilidade pela estratégia, coordenando CMO e garantindo que cada BLA cumprisse todas FDA .
1
Realizou uma análise detalhada das lacunas em todos os documentos de referência e dados científicos, com o objetivo de identificar deficiências em relação FDA relativas aos pedidos de autorização de colocação no mercado (BLAs).
2
Coordenei com várias diretoras de marketing (CMO) a recolha de dados em falta, o esclarecimento de inconsistências e a garantia da entrega atempada de todos os documentos de apoio.
3
Elaborámos e finalizámos BLA e secções BLA com informação completa e cientificamente sólida, adaptada às FDA relativamente a terapias para doenças órfãs.
4
Desenvolveu uma estratégia e um plano de submissão regulamentar e formou as equipas do cliente sobre o plano de ação regulamentar acordado, com vista a gerir FDA atuais e futuras FDA .
Impacto
- Não houve qualquer FDA por parte FDA relativamente aos pedidos de autorização de comercialização (BLAs) para terapias de substituição enzimática específicas.
- Preparação e apresentação bem-sucedidas dos pedidos de autorização de comercialização (BLAs), que conduziram àFDA dos produtosFDA US .
- Maior preparação interna através da formação, permitindo ao cliente gerir futuras FDA de forma mais autónoma.
Esta colaboração transformou uma BLA arriscada BLA num caminho bem-sucedido para as terapias destinadas a doenças órfãs. Ao combinar o planeamento regulamentar estratégico, a preparação dos módulos e CMO , a Freyr ajudou o cliente a obter as aprovações e a desenvolver competências na área regulamentar. O cliente sente-se agora mais confiante para expandir o seu portfólio de produtos biológicos nos US.
