Visão geral do cliente
Uma empresa biofarmacêutica sediada na China, a desenvolver um produto inovador de Terapia Celular e Genética (TCG), necessitava de apoio abrangente em Assuntos Regulamentares e Operações Regulamentares para a sua submissão de Medicamento Experimental (IND) na China. O cliente procurou orientação especializada para navegar pelas vias regulamentares da NMPA, requisitos de submissão IND, documentação CMC, processos de consulta regulamentar e planeamento de desenvolvimento clínico para um produto de terapia avançada.
Contexto
Como parte da sua estratégia de desenvolvimento clínico e comercialização, o cliente planeou submeter uma submissão IND à Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para uma terapia inovadora de TCG. Dada a natureza inovadora dos produtos de Terapia Celular e Genética, a via regulamentar envolveu avaliações técnicas complexas, orientação em evolução e escrutínio acrescido da documentação de Química, Fabrico e Controlo (CMC).
A organização necessitava de um parceiro regulamentar experiente capaz de gerir operações regulamentares, apoiar consultas da NMPA, abordar consultas técnicas e desenvolver estratégias para vias de aprovação acelerada, a fim de garantir o sucesso da submissão e o início atempado dos ensaios clínicos.
Serviços no Âmbito
Apoio à submissão IND e Gestão de Operações Regulamentares
Consulta NMPA e Comunicação Regulamentar
Avaliação de Alterações CMC e Estratégia Regulamentar
Gestão de Documentação de Ensaios Clínicos
Preparação e Revisão do Dossiê IND
Apoio a DSUR e Interação de Fim de Fase (EoPI)
Gestão de Respostas a Questões da NMPA
Planeamento de Aprovação Condicional e Revisão Prioritária
Desafio
Requisitos da NMPA em Evolução para Produtos de Terapia Celular e Genética O cliente enfrentou desafios na interpretação e alinhamento da documentação com as expectativas regulamentares em evolução da China para produtos de Terapia Celular e Genética.
Precedente Regulamentar Limitado A plataforma inovadora de TCG utilizou tecnologia avançada com precedente regulamentar limitado e orientações em evolução no panorama regulamentar chinês.
Questões Complexas Relacionadas com CMC Responder eficazmente a questões altamente técnicas relacionadas com CMC da NMPA foi crucial para manter o ritmo da submissão e evitar atrasos.
Estratégia Regulamentar para Vias Aceleradas O cliente necessitou de orientação sobre as vias de aprovação condicional e revisão prioritária para apoiar um desenvolvimento clínico mais rápido e um potencial acesso ao mercado.
Solução
1
Apoio End-to-End à submissão IND
Foi fornecido apoio abrangente para a execução da submissão IND, revisão da documentação regulamentar, planeamento da submissão e atividades de consulta regulamentar.
2
Gestão Proativa de Questões da NMPA
Foram desenvolvidas e coordenadas respostas às questões da NMPA, entregando as respostas quatro dias antes do prazo para apoiar uma aprovação IND sem problemas.
3
Consultoria Regulamentar em CMC
Foi fornecida consultoria estratégica sobre grandes alterações de CMC, requisitos de documentação técnica e expectativas regulamentares para terapias avançadas.
4
Apoio à Documentação de Ensaios Clínicos
Foi gerida a documentação crítica de desenvolvimento clínico, incluindo dossiês IND, Relatórios de Atualização de Segurança do Desenvolvimento (DSURs) e Interações de Fim de Fase (EoPI).
5
Estratégia de Aprovação Acelerada
Foi apoiado o planeamento para as vias de aprovação condicional e revisão prioritária, ajudando a posicionar o produto para uma revisão regulamentar acelerada e um acesso mais rápido dos pacientes.
Impacto
O apoio da Freyr permitiu ao cliente navegar com sucesso no complexo panorama regulamentar para produtos de Terapia Celular e Genética na China, ao mesmo tempo que reforçou a qualidade da submissão, a conformidade e a prontidão regulamentar.
Excelência Regulatória
- Assegurou o alinhamento com os requisitos da NMPA da China
- Apoiou as atividades de aprovação IND bem-sucedidas
- Forneceu materiais de comunicação regulamentar de alta qualidade
- Reforçou a conformidade com as expectativas regulamentares em evolução para TCG
Execução Mais Rápida das Submissões
- Submeteu respostas a questões da NMPA antes dos prazos
- Acelerou a consulta regulamentar e as atividades de aprovação
- Reduziu o risco de atrasos na submissão e interrupções na revisão
Eficiência Operacional
- Operações regulamentares e gestão de documentação otimizadas
- Coordenação melhorada entre as partes interessadas e as autoridades regulamentares
- Visibilidade melhorada sobre o progresso da submissão e os marcos regulamentares
Valor para o Negócio
- Suporte à progressão bem-sucedida para o desenvolvimento clínico
- Prontidão melhorada para aprovação condicional e oportunidades de revisão prioritária
- Reforço da estratégia de acesso ao mercado chinês do cliente
- Permitiu um avanço mais rápido de um programa inovador de Terapia Celular e Genética
