Visão geral do cliente
Uma empresa biofarmacêutica sediada na China, que desenvolve um produto inovador de terapia celular e genética (CGT), necessitava de apoio abrangente Assuntos Regulamentares Operações Regulatórias para submissão do seu submissão Investigação de Novo Medicamento (IND) submissão China. O cliente procurou orientação especializada para lidar com os procedimentos NMPA , os requisitos IND , CMC , os processos de consulta regulamentar e o planeamento do desenvolvimento clínico de um produto de terapia avançada.
Contexto
No âmbito da sua estratégia de desenvolvimento clínico e comercialização, o cliente planeava apresentar umsubmissão IND submissão Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para uma terapia inovadora de terapia celular e genética (CGT). Dada a natureza inovadora dos produtos de terapia celular e genética, o processo regulamentar envolvia avaliações técnicas complexas, orientações em constante evolução e um escrutínio mais rigoroso da documentação relativa à Química, Fabrico e Controlos (CMC).
A organização necessitava de um parceiro experiente na área regulamentar, capaz de gerir as operações regulamentares, prestar apoio NMPA , responder a questões técnicas e desenvolver estratégias para vias de aprovação aceleradas, de modo a garantir o sucesso da apresentação do pedido e o início atempado dos ensaios clínicos.
Serviços no Âmbito
Gestão desubmissão àsubmissão de IND e Operações Regulatórias
NMPA e Comunicação Regulamentar
Avaliação CMC e estratégia regulamentar
Gestão da documentação de ensaios clínicos
Preparação e revisão IND
Apoio ao DSUR e à interação no final da fase (EoPI)
Gestão de respostas NMPA
Aprovação condicional e planeamento da análise prioritária
Desafio
Evolução NMPA para produtos de terapia celular e genéticaO cliente enfrentou desafios na interpretação e no alinhamento da documentação com as expectativas regulamentares em constante evolução da China relativamente aos produtos de terapia celular e genética.
Precedentes regulamentares limitadosA inovadora plataforma CGT tirou partido de tecnologia avançada, num contexto em que os precedentes regulamentares eram limitados e as orientações estavam em constante evolução no panorama regulamentar chinês.
Questões complexas CMCResponder de forma eficaz às questões altamente técnicas CMC colocadas pela NMPA fundamental para manter o ritmo do processo de submissão e evitar atrasos.
Estratégia regulamentar para vias aceleradasO cliente solicitou orientação sobre as vias de aprovação condicional e de análise prioritária, com vista a acelerar o desenvolvimento clínico e facilitar o potencial acesso ao mercado.
Solução
1
submissão End-to-End submissão IND
Prestou apoio abrangente nasubmissão IND , na revisão da documentação regulamentar, no planeamento da apresentação e nas atividades de consultoria regulamentar.
2
Gestão proativa NMPA
Elaborou e coordenou as respostas às NMPA , enviando-as quatro dias antes do prazo, de modo a facilitar IND .
3
CMC Consultoria CMC
Prestou consultoria estratégica sobre CMC significativas CMC , requisitos de documentação técnica e expectativas regulamentares relativas a terapias avançadas.
4
Apoio à documentação de ensaios clínicos
Gerenciou documentação crítica de desenvolvimento clínico, incluindo IND , Relatórios de Atualização de Segurança do Desenvolvimento (DSURs) e Interações no Final da Fase (EoPI).
5
Estratégia de aprovação acelerada
Apoiou o planeamento das vias de aprovação condicional e de análise prioritária, contribuindo para preparar o produto para uma análise regulamentar acelerada e um acesso mais rápido por parte dos doentes.
Impacto
O apoio da Freyr permitiu ao cliente orientar-se com sucesso no complexo panorama regulamentar dos produtos de terapia celular e genética na China, reforçando simultaneamente a qualidade dos pedidos de autorização, a conformidade e a preparação regulamentar.
Excelência Regulatória
- Garantiu a conformidade com NMPA da China
- Apoiou as atividades que conduziram IND
- Forneceu materiais de comunicação regulamentar de elevada qualidade
- Maior conformidade com as expectativas regulamentares em constante evolução no âmbito do CGT
Execução mais rápida dos envios
- Enviou as respostas NMPA antes dos prazos
- Atividades aceleradas de consulta e aprovação regulamentar
- Reduz o risco de atrasos no envio e de interrupções na revisão
Eficiência Operacional
- Operações regulatórias e gestão da documentação simplificadas
- Melhoria da coordenação entre as partes interessadas e as autoridades reguladoras
- Maior visibilidade sobre o andamento dos pedidos e as etapas regulamentares
Valor para a empresa
- Contribuiu para o avanço bem-sucedido para a fase de desenvolvimento clínico
- Maior preparação para a aprovação condicional e para oportunidades de análise prioritária
- Reforçou a estratégia de acesso ao mercado chinês do cliente
- Permitiu um avanço mais rápido de um programa inovador de terapia celular e genética
