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Resumo do Cliente
Uma empresa biofarmacêutica sediada na China, a desenvolver um produto inovador de Terapia Celular e Genética (TCG), necessitava de apoio abrangente em Assuntos Regulamentares e Operações Regulamentares para a sua submissão de Medicamento Experimental (IND) na China. O cliente procurou orientação especializada para navegar pelas vias regulamentares da NMPA, requisitos de submissão IND, documentação CMC, processos de consulta regulamentar e planeamento de desenvolvimento clínico para um produto de terapia avançada.
Enquadramento
Como parte da sua estratégia de desenvolvimento clínico e comercialização, o cliente planeou submeter uma submissão IND à Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) para uma terapia inovadora de TCG. Dada a natureza inovadora dos produtos de Terapia Celular e Genética, a via regulamentar envolveu avaliações técnicas complexas, orientação em evolução e escrutínio acrescido da documentação de Química, Fabrico e Controlo (CMC).
A organização necessitava de um parceiro regulamentar experiente capaz de gerir operações regulamentares, apoiar consultas da NMPA, abordar consultas técnicas e desenvolver estratégias para vias de aprovação acelerada, a fim de garantir o sucesso da submissão e o início atempado dos ensaios clínicos.
Serviços no Âmbito
Apoio à submissão IND e Gestão de Operações Regulamentares
Consulta NMPA e Comunicação Regulamentar
Avaliação de Alterações CMC e Estratégia Regulamentar
Gestão de Documentação de Ensaios Clínicos
Preparação e Revisão do Dossiê IND
Apoio a DSUR e Interação de Fim de Fase (EoPI)
Gestão de Respostas a Questões da NMPA
Planeamento de Aprovação Condicional e Revisão Prioritária
Desafio
Evolving NMPA Requirements for CGT Products The client faced challenges in interpreting and aligning documentation with China's evolving Regulatory expectations for Cell and Gene Therapy products.
Precedente Regulamentar Limitado A plataforma inovadora de TCG utilizou tecnologia avançada com precedente regulamentar limitado e orientações em evolução no panorama regulamentar chinês.
Questões Complexas Relacionadas com CMC Responder eficazmente a questões altamente técnicas relacionadas com CMC da NMPA foi crucial para manter o ritmo da submissão e evitar atrasos.
Estratégia Regulamentar para Vias Aceleradas O cliente necessitou de orientação sobre as vias de aprovação condicional e revisão prioritária para apoiar um desenvolvimento clínico mais rápido e um potencial acesso ao mercado.
Solução
1
Apoio End-to-End à submissão IND
Foi fornecido apoio abrangente para a execução da submissão IND, revisão da documentação regulamentar, planeamento da submissão e atividades de consulta regulamentar.
2
Gestão Proativa de Questões da NMPA
Foram desenvolvidas e coordenadas respostas às questões da NMPA, entregando as respostas quatro dias antes do prazo para apoiar uma aprovação IND sem problemas.
3
Consultoria Regulamentar em CMC
Foi fornecida consultoria estratégica sobre grandes alterações de CMC, requisitos de documentação técnica e expectativas regulamentares para terapias avançadas.
4
Apoio à Documentação de Ensaios Clínicos
Foi gerida a documentação crítica de desenvolvimento clínico, incluindo dossiês IND, Relatórios de Atualização de Segurança do Desenvolvimento (DSURs) e Interações de Fim de Fase (EoPI).
5
Estratégia de Aprovação Acelerada
Foi apoiado o planeamento para as vias de aprovação condicional e revisão prioritária, ajudando a posicionar o produto para uma revisão regulamentar acelerada e um acesso mais rápido dos pacientes.
Impacto
O apoio da Freyr permitiu ao cliente navegar com sucesso no complexo panorama regulamentar para produtos de Terapia Celular e Genética na China, ao mesmo tempo que reforçou a qualidade da submissão, a conformidade e a prontidão regulamentar.
Excelência regulamentar
- Assegurou o alinhamento com os requisitos da NMPA da China
- Apoiou as atividades de aprovação IND bem-sucedidas
- Forneceu materiais de comunicação regulamentar de alta qualidade
- Reforçou a conformidade com as expectativas regulamentares em evolução para TCG
Execução Mais Rápida das Submissões
- Submeteu respostas a questões da NMPA antes dos prazos
- Acelerou a consulta regulamentar e as atividades de aprovação
- Reduziu o risco de atrasos na submissão e interrupções na revisão
Eficiência Operacional
- Operações regulamentares e gestão de documentação otimizadas
- Coordenação melhorada entre as partes interessadas e as autoridades regulamentares
- Visibilidade melhorada sobre o progresso da submissão e os marcos regulamentares
Valor para o Negócio
- Suporte à progressão bem-sucedida para o desenvolvimento clínico
- Prontidão melhorada para aprovação condicional e oportunidades de revisão prioritária
- Reforço da estratégia de acesso ao mercado chinês do cliente
- Permitiu um avanço mais rápido de um programa inovador de Terapia Celular e Genética
