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Las Tecnologías de Desarrollo de Fármacos (DDTs) son métodos, materiales o medidas que ayudan en el desarrollo de fármacos y la revisión reglamentaria, según lo establecido en la Ley de Curas del Siglo XXI. Estos incluyen biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y otras métricas. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha creado programas de cualificación para biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso de acuerdo con la Regla Animal para apoyar las actividades de desarrollo de DDT.
El 30 de noviembre de 2020, la FDA lanzó un programa piloto llamado ISTAND, que significa Enfoques Innovadores de Ciencia y Tecnología para Nuevos Medicamentos. El público principal de esta iniciativa piloto son los creadores de DDTs innovadores. Gracias a este proyecto piloto, los desarrolladores ahora tienen una vía para presentar ideas para enfoques novedosos que aún no tienen una vía reglamentaria.
ISTAND apoya la creación de DDT, como biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales, para su uso en cumplimiento con la Regla Animal, que no está cubierto por los procesos actuales de calificación de DDT. Para incorporar rápidamente nuevas tecnologías y enfoques científicos en el desarrollo de fármacos, la revisión reglamentaria y, en última instancia, acelerar la introducción de nuevas terapias para los pacientes, ISTAND tiene como objetivo ofrecer apoyo científico y logístico a los desarrolladores de DDT y a las divisiones clínicas de la FDA.
Beneficios clave del Programa Piloto ISTAND
- El acceso temprano a los comentarios de la FDA sobre el desarrollo de una herramienta ayuda a aumentar la confianza tanto de la FDA como de los desarrolladores en el uso de tecnologías en desarrollo bajo la vía DDT.
- Posibilidad de calificar a través del procedimiento de calificación DDT, con la opción de proporcionar resultados alternativos si la calificación no es el mejor camino.
- Nuevas plataformas para una colaboración efectiva y el intercambio de conocimientos en todas las divisiones de la FDA y con las partes interesadas externas, incluidas las agencias reglamentarias internacionales, conducirán a un mayor acuerdo y a opiniones unificadas por parte de la agencia.
Proceso de presentación del programa piloto ISTAND
Un procedimiento de varios pasos para la calificación de DDT fue establecido legalmente por la Ley de Curas del Siglo XXI. Cualquier persona involucrada en el desarrollo de fármacos o productos biológicos puede utilizar un DDT que ha sido calificado para un contexto de uso (COU) determinado.
El proceso de cualificación incluye tres presentaciones:
- Carta de Intención (LOI)
- Plan de Cualificación (QP)
- Paquete de Cualificación Completo (FQP)
Una Carta de Intención (LOI) es el primer documento presentado por los solicitantes para el programa piloto ISTAND a istand@fda.hhs.gov. El equipo del programa piloto ISTAND analizará la LOI completada después de recibirla, informará al solicitante si su participación ha sido aceptada para el programa piloto y pasará a la revisión técnica. Tras la evaluación de un experto en la materia, el Comité DDT decide si acepta una presentación en el programa dependiendo de varias variables. Si se acepta una presentación de LOI o QP, el solicitante podrá pasar a la fase FQP o QP, dependiendo de cómo responda a las recomendaciones y críticas de la Carta de Determinación. Los solicitantes no pueden pasar al siguiente nivel a menos que sean aceptados en la fase LOI o QP.
Aceptación de la primera presentación por el programa piloto ISTAND.
El 7 de septiembre de 2022, la FDA declaró que la primera propuesta para el programa bajo su vía de calificación había sido aceptada por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER). La herramienta prospectiva, aceptada para ser añadida a ISTAND por la FDA en julio de 2022, tiene como objetivo mejorar los perfiles de seguridad de los medicamentos bioterapéuticos experimentales que utilizan el Array de Proteoma de Membrana (MPA). El contexto de uso (COU) de la empresa se aplica a casi todas las técnicas bioterapéuticas, incluidas las células CAR-T, los productos biespecíficos, los péptidos y los productos de inmunoglobulina.
Es bastante incierto si este programa piloto tendrá el gran éxito que la FDA asume. Además, la FDA ha mencionado que, en la fase piloto, anticipa aceptar «entre 2 y 4 solicitudes en el programa piloto ISTAND cada año, con un proceso de triaje y selección que se centra en el impacto en la salud pública y la viabilidad de implementación». Otra área incierta es el plazo requerido para el proceso de cualificación. En comparación con el proceso tradicional, la cualificación ISTAND parece mucho más complicada, considerando el énfasis en productos novedosos. Consulte a Freyr para más información.
