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Para promover la convergencia global entre las Autoridades Sanitarias y alentar a los Member States a fortalecer su sistema reglamentario sobre las regulaciones de productos de terapia celular y génica, la WHO (Organización Mundial de la Salud) propuso un marco basado en el riesgo para regular los Productos de Terapia Celular y Génica (CGTPs). El libro blanco de la WHO describe los principios fundamentales que son importantes para proporcionar una supervisión reglamentaria adecuada para diferentes tipos de CGTPs y deben revisarse en ese contexto. Decodifiquémoslos.
Consideraciones WHO
El marco reglamentario debe basarse en principios científicos y éticos, y en una evaluación exhaustiva de los riesgos frente a los beneficios para las diferentes categorías de CGTP. Para las Células y Tejidos Humanos (HCT) de bajo riesgo, las reglamentaciones deben centrarse en controlar posibles contaminaciones y la transmisión de enfermedades, mientras que las expectativas reglamentarias para los Productos Sanitarios de Terapia Avanzada (ATMP) son más altas para abordar los riesgos de los productos altamente manipulados. Los elementos clave de este marco incluyen:
- Definición clara de las categorías de productos que constituyen las CGTP.
- Estratificación del riesgo de los productos definidos como CGTPs.
- Alinear el nivel de control reglamentario, según las diferentes categorías de riesgo.
- Consideración del nivel de madurez, la experiencia y los recursos de la Autoridad Normativa para proporcionar supervisión de las CGTP en las diferentes categorías de riesgo.
El documento es el primer paso en respuesta a la recomendación de la ICDRA (Conferencia Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) de 2018 y describe las prioridades y los próximos pasos, según lo identificado por los reguladores de países desarrollados y en desarrollo, para avanzar en la convergencia global sobre la regulación de CGTPs, incluyendo ATMPs. Las prioridades son:
- Describir claramente qué son los CGTP, cómo se definen los subconjuntos de HCT y ATMP a partir de esta clase más amplia, y proporcionar definiciones de la terminología clave relevante en esta área.
- Resumir el estado actual de las ATMP aprobadas o en desarrollo, incluyendo ejemplos de desafíos en el desarrollo y dónde se han identificado soluciones. Estos ejemplos deben cubrir el desarrollo no clínico, el desarrollo clínico y la fabricación y calidad del producto.
- Proporcionar los elementos clave de un marco reglamentario que respalde la seguridad y eficacia de los CGTP, incluyendo controles reglamentarios sugeridos para diferentes categorías de riesgo de productos. Los productos cubren elementos clave para una supervisión adecuada que abarca todo el ciclo de vida del producto, desde la fase de investigación hasta la vigilancia post-comercialización.
- Desarrollar una propuesta sobre cómo el marco reglamentario para las categorías de riesgo podría implementarse en países con diferentes niveles de madurez reglamentaria.
Diferentes marcos para HCTs y ATMPs
Según el documento, la WHO propone diferentes clasificaciones reglamentarias para HCTs y ATMPs. Los HCTs son mínimamente manipulados o destinados a uso homólogo en comparación con los ATMPs, que se derivan de células humanas o animales e implican una manipulación más extensa. Por lo tanto, los ATMPs requieren una regulación más exhaustiva y la demostración de seguridad y eficacia, junto con:
- Controles de fabricación y calidad más estrictos, incluyendo cambios en los procesos y evaluaciones de comparabilidad, para los ensayos clínicos y la producción comercial bajo las Buenas Prácticas de Fabricación (GMP).
- Estudios no clínicos para generar datos farmacodinámicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribución y de seguridad para los productos, a fin de asegurar que los riesgos se conocen y se mitigan antes de la exposición humana (Se requiere Buenas Prácticas de Laboratorio (GLP) para estudios de seguridad fundamentales).
- Estudios clínicos con un diseño y control adecuados para recopilar datos de seguridad y eficacia robustos y fiables para los productos y seguimiento a largo plazo de los pacientes (Buenas Prácticas Clínicas, (GCP) requeridas para la realización de los estudios).
Es de esperar que, a través de diversas iniciativas para la confianza reglamentaria a nivel regional e internacional, la convergencia reglamentaria conduzca finalmente a la armonización reglamentaria. Alinear con estos requisitos reglamentarios para HCTs y ATMPs beneficiaría la salud pública al poner a disposición productos médicos potencialmente transformadores, seguros y eficaces para necesidades médicas no cubiertas. ¿Le gustaría saber más sobre las consideraciones de la WHO para regular los CGTPs? Contacte con Freyr, un socio reglamentario de confianza durante una década. Manténgase informado. Mantenga el cumplimiento.
