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Le Tecnologie per lo Sviluppo di Farmaci (DDT) sono metodi, materiali o misure che assistono nello sviluppo di farmaci e nella revisione normativa, come stabilito nella Legge sulle Cure del 21° Secolo. Queste includono biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e altre metriche. La Food and Drug Administration (FDA) ha creato programmi di qualificazione per biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e modelli animali da utilizzare in conformità con l'Animal Rule per supportare le attività di sviluppo delle DDT.
Il 30 novembre 2020, la FDA ha lanciato un programma pilota chiamato ISTAND, acronimo di Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs. Il pubblico principale di questa iniziativa pilota sono i creatori di DDT innovativi. Grazie a questo progetto pilota, gli sviluppatori hanno ora un percorso per presentare idee per approcci innovativi che non hanno ancora un percorso normativo.
ISTAND supporta la creazione di DDTs come biomarcatori, valutazioni degli esiti clinici e modelli animali per l'uso in conformità con la Regola Animale che non è coperta dagli attuali processi di qualificazione dei DDTs. Per incorporare rapidamente nuove tecnologie e approcci scientifici nello sviluppo di farmaci, nella revisione normativa e, in ultima analisi, per accelerare l'introduzione di nuove terapie per i pazienti, ISTAND mira a offrire supporto scientifico e logistico agli sviluppatori di DDTs e alle divisioni cliniche della FDA.
Vantaggi principali del programma pilota ISTAND
- L'accesso anticipato ai commenti della FDA sullo sviluppo di uno strumento contribuisce a rafforzare la fiducia sia della FDA che degli sviluppatori nell'uso delle tecnologie in via di sviluppo nell'ambito del percorso DDT.
- Possibilità di qualificarsi attraverso la procedura di qualificazione DDT, con l'opzione di fornire risultati alternativi se la qualificazione non è la soluzione migliore.
- Nuove piattaforme per una collaborazione efficace e la condivisione delle conoscenze tra le divisioni FDA e con le parti interessate esterne, comprese le agenzie di regolamentazione internazionali, porteranno a un maggiore accordo e a opinioni unificate da parte dell'agenzia.
Processo di Sottomissione del Programma Pilota ISTAND
Una procedura a più fasi per la qualificazione DDT è stata legalmente istituita dal 21st Century Cures Act. Qualsiasi persona coinvolta nello sviluppo di farmaci o prodotti biologici può utilizzare un DDT qualificato per un determinato contesto d'uso (COU).
Il processo di qualificazione include tre presentazioni:
- Lettera di intenti (LOI)
- Piano di Qualificazione (QP)
- Pacchetto di Qualificazione Completo (FQP)
Una Lettera di Intenti (LOI) è il primo documento presentato dai candidati per il programma pilota ISTAND a istand@fda.hhs.gov. Il team del programma pilota ISTAND analizzerà la LOI compilata dopo averla ricevuta, informerà il candidato se la sua candidatura è stata accettata per il pilota e procederà alla revisione tecnica. A seguito della valutazione da parte di un esperto in materia, il Comitato DDT decide se accettare una presentazione nel programma a seconda di diverse variabili. Se una LOI o una presentazione QP viene accettata, il richiedente può passare alla fase FQP o QP, a seconda di come risponde bene alle raccomandazioni e alle critiche nella Lettera di Determinazione. I candidati non possono passare al livello successivo a meno che non siano accettati nella fase LOI o QP.
Accettazione della prima presentazione da parte del programma pilota ISTAND
Il 7 settembre 2022, la FDA ha dichiarato che la prima proposta per il programma nell'ambito del suo percorso di qualificazione era stata accettata dal Center for Drug Evaluation and Research (CDER) e dal Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). Lo strumento prospettico, accettato per essere aggiunto a ISTAND dalla FDA nel luglio 2022, mira a migliorare i profili di sicurezza dei farmaci bioterapeutici sperimentali che utilizzano l'Array del Proteoma di Membrana (MPA). Il contesto d'uso (COU) dell'azienda si applica a quasi tutte le tecniche bioterapeutiche, incluse le cellule CAR-T, i bispecifici, i peptidi e i prodotti immunoglobulinici.
È piuttosto incerto se questo programma pilota avrà un enorme successo come la FDA si aspetta. Inoltre, il fatto che la FDA abbia menzionato che nella fase pilota, si prevede di accettare "2-4 presentazioni nel programma pilota ISTAND ogni anno con un processo di triage e selezione che si concentra sull'impatto sulla salute pubblica e sulla fattibilità dell'implementazione". L'altra area grigia è la tempistica richiesta per il processo di qualificazione. Rispetto al processo tradizionale, la qualificazione ISTAND sembra molto più complicata, considerando l'enfasi sui prodotti innovativi. Consultate Freyr per maggiori informazioni.
