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Nel corso dei decenni, i progressi nelle procedure di trattamento hanno comportato le necessarie modifiche al quadro normativo. Dall'identificazione del Principio Attivo Farmaceutico (API) al suo posizionamento sul comodino del paziente, il fulcro dell'innovazione di nuovi protocolli di trattamento ruota attorno a tre caratteristiche fondamentali, tra cui sicurezza, efficacia e disponibilità tempestiva per la popolazione di pazienti. Mentre i pazienti esplorano il lusso di un trattamento efficace, un altro segmento della popolazione con esigenze mediche insoddisfatte soffre notevolmente. L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha introdotto percorsi accelerati come il PRIME - PRIority MEdicine e l'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) come strumenti per promettere approvazioni accelerate di nuovi farmaci. Per monitorare la qualità della nuova terapia, i test di qualità delle sostanze farmaceutiche svolgono un ruolo importante nel ciclo di vita dello sviluppo del farmaco. Il Modulo 1 (informazioni amministrative regionali), il Modulo 2 (qualità - riassunto generale) e il Modulo 3 (qualità) del dossier includono informazioni che sostengono lo standard di qualità ottimale di un prodotto farmaceutico.
Mentre le autorità di regolamentazione si preparano a esplorare percorsi accelerati per le esigenze insoddisfatte dei pazienti, gli innovatori dovrebbero riconoscere l'importanza della Chimica, Fabbricazione e Controlli (CMC) attraverso un approccio Quality by Design (QbD). Il QbD è un approccio migliorato allo sviluppo di farmaci che mira a fornire medicinali di qualità impiegando metodologie statistiche, analitiche e di gestione del rischio per progettare, sviluppare e produrre medicinali. Gli elementi del QbD possono essere ricondotti alla linea guida Q8 dell'International Council for Harmonization (ICH), che comprende la sezione sullo sviluppo farmaceutico che delinea la comprensione scientifica a supporto della definizione di specifiche e controlli.
Comprendere i requisiti della sezione CMC, le caratteristiche biofarmaceutiche e farmacocinetiche, inclusa l'analisi in vivo, è un prerequisito fondamentale per identificare una molecola che possa dare origine a un prodotto stabile ed efficace. La sezione CMC dei dossier Investigational New Drug (IND), New Drug Application (NDA) e Abbreviated New Drug Application (ANDA) deve includere dettagli sulle procedure utilizzate durante il processo di fabbricazione, come richiesto dall'Autorità Sanitaria. I dati clinici e non clinici raccolti forniscono le informazioni necessarie a supportare la stabilità e a dimostrare i limiti consentiti e le procedure di analisi impiegate per garantire l'autenticità, la potenza, la qualità, la purezza e la natura della sostanza e del prodotto medicinale.
Comprendendo la natura dinamica del settore, le autorità di regolamentazione hanno ridefinito gli approcci allo sviluppo di farmaci attraverso protocolli QbD migliorati che rappresentano una convalida dei processi e controlli di qualità semplificati per gruppi di molecole piccole e grandi. L'EMA e la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (USFDA), come iniziativa congiunta, supportano la valutazione parallela delle sezioni che coinvolgono i parametri QbD di una domanda.
L'approccio QbD per una sezione CMC ideale è un approccio promettente per lo sviluppo di farmaci perché include:
- Un approccio sistematico allo sviluppo
- Esperimenti multivariati e disegno sperimentale
- Processo di fabbricazione e progettazione degli spazi
- Concentrarsi sulla strategia di controllo e sulla robustezza del processo
- Strumenti di Analisi di Processo (PAT) utilizzati per il controllo di processo feedforward e feedback
- Strategia di controllo basata sul rischio e potenziale rilascio in tempo reale
- Gestione preventiva del ciclo di vita e miglioramento continuo
I protocolli ideali per lo sviluppo di farmaci sono pensati per colmare il divario nella popolazione con esigenze mediche insoddisfatte. I progressi tecnologici e le procedure dinamiche hanno semplificato le tecniche per prevedere il successo o il fallimento di una data molecola. Tale screening iniziale consente di ottimizzare gli sforzi nella direzione di migliori scelte terapeutiche disponibili per i pazienti. In Freyr, comprendiamo il vostro desiderio di ottenere la migliore documentazione CMC per la vostra prossima domanda. I nostri esperti possono soddisfare le vostre esigenze di CMC pre e post-autorizzazione e di gestione del ciclo di vita, inclusi cambiamenti nel sito di produzione, aggiunta/eliminazione, trasferimenti del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH), preparazione del dossier eCTD/CTD, domande di rinnovo della licenza del farmaco, dossier di ri-registrazione e aggiornamenti del Certificato di Idoneità (CEP). Per saperne di più sui servizi di Freyr e sulle migliori pratiche di conformità, contattateci oggi stesso.
Percorsi normativi agevolati possono evitare il ritardo che gli innovatori affrontano nell'ottenere l'accesso al mercato. Quali tipi di percorsi agevolati sono disponibili nell'UE? Ascolta i nostri esperti per scoprire come accelerare l'ingresso nel mercato UE? Scopri di più.
