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Per promuovere la convergenza globale tra le Autorità Sanitarie e incoraggiare i Member States a rafforzare il loro sistema normativo sui regolamenti dei prodotti di terapia cellulare e genica, la WHO (Organizzazione Mondiale della Sanità) ha proposto un quadro basato sul rischio per la regolamentazione dei Prodotti di Terapia Cellulare e Genica (CGTP). Il white paper della WHO delinea i principi fondamentali importanti per fornire un'adeguata supervisione normativa per i diversi tipi di CGTP e dovrebbe essere esaminato in tale contesto. Decodifichiamoli.
Considerazioni dell'WHO
Il quadro normativo dovrebbe basarsi su principi scientifici ed etici e su una valutazione completa dei rischi rispetto ai benefici per le diverse categorie di CGTP. Per le cellule e i tessuti umani a basso rischio (HCT), i regolamenti devono concentrarsi sul controllo di possibili contaminazioni e sulla trasmissione di malattie, mentre le aspettative normative per i prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) sono più elevate al fine di affrontare i rischi dei prodotti altamente manipolati. Gli elementi chiave di questo quadro includono:
- Definizione chiara delle categorie di prodotti che costituiscono i CGTP.
- Stratificazione del rischio dei prodotti definiti come CGTP.
- Allineamento del livello di controllo normativo, basato sulle diverse categorie di rischio.
- Considerazione del livello di maturità, delle competenze e delle risorse dell'Autorità Regolatoria per la supervisione delle CGTP nelle diverse categorie di rischio.
Il documento è il primo passo per rispondere alla raccomandazione della ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) del 2018 e delinea le priorità e i passi successivi, identificati dalle autorità di regolamentazione sia dei paesi sviluppati che di quelli in via di sviluppo, per promuovere la convergenza globale sulla regolamentazione dei CGTP, inclusi gli ATMP. Le priorità sono:
- Descrivere chiaramente cosa sono i CGTP, descrivere come i sottogruppi di HCT e ATMP sono definiti da questa classe più ampia e fornire definizioni della terminologia chiave rilevante in questo settore.
- Riassumere lo stato attuale degli ATMP approvati o in fase di sviluppo, inclusi esempi di sfide nello sviluppo e dove sono state identificate soluzioni. Questi esempi dovrebbero coprire lo sviluppo non clinico, lo sviluppo clinico e la produzione e qualità del prodotto.
- Fornire gli elementi chiave di un quadro normativo che supporti la sicurezza e l'efficacia dei CGTP, inclusi i controlli normativi suggeriti per le diverse categorie di rischio dei prodotti. I prodotti coprono elementi chiave per una supervisione adeguata che si estende per l'intero ciclo di vita del prodotto, dalla fase di indagine alla sorveglianza post-commercializzazione.
- Sviluppare una proposta su come il quadro normativo per le categorie di rischio potrebbe essere attuato in paesi con diversi livelli di maturità normativa.
Diversi quadri normativi per HCT e ATMP
Secondo il documento, la WHO propone diverse classificazioni normative per HCT e ATMP. Gli HCT sono manipolati minimamente o destinati all'uso omologo rispetto agli ATMP, che sono derivati da cellule umane o animali e comportano una manipolazione più estesa. Pertanto, gli ATMP richiedono una regolamentazione più completa e una dimostrazione di sicurezza ed efficacia, insieme a:
- Controlli di produzione e qualità più rigorosi, inclusi modifiche di processo e valutazioni di comparabilità, per studi clinici e produzione commerciale secondo le Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP).
- Studi non clinici per generare dati farmacodinamici (PD), farmacocinetici (PK), di biodistribuzione e di sicurezza per i prodotti, al fine di garantire che i rischi siano noti e mitigati prima dell'esposizione umana (le Buone Pratiche di Laboratorio (GLP) sono richieste per gli studi di sicurezza chiave).
- Studi clinici con progettazione e controllo adeguati per raccogliere dati robusti e affidabili sulla sicurezza e l'efficacia dei prodotti e un follow-up a lungo termine dei pazienti (Buona Pratica Clinica, (GCP) richiesta per la conduzione degli studi).
Si auspica che, attraverso varie iniziative per la dipendenza regolatoria a livello regionale e internazionale, la convergenza regolatoria porti in ultima analisi all'armonizzazione regolatoria. L'allineamento con questi requisiti regolatori per HCT e ATMP andrebbe a beneficio della salute pubblica rendendo disponibili prodotti medici potenzialmente trasformativi, sicuri ed efficaci per esigenze mediche insoddisfatte. Desiderate saperne di più sulle considerazioni dell'WHO per la regolamentazione dei CGTP? Contattate Freyr – un partner regolatorio di fiducia da un decennio. Rimanete informati. Rimanete conformi.
