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En esta segunda entrega dela serie Freyr 3D | Medicamentos huérfanos en América Latina, analizamos elmarco regulatorio de Brasil. En la primera entrega exploramos el caso deMéxicoy, en la próxima, abordaremos el deColombia, con el fin de ofrecer una visión objetiva y complementaria de estos países de la región.
Marco normativo
EnBrasil, el reconocimiento delos medicamentos huérfanosse basa principalmente enla Ley n.º 12.401/2011, que regula la incorporación de tecnologías sanitarias alSistema Único de Salud (SUS); enla Resolución RDC n.º 205/2017 de ANVISA, que establece criterios para el análisis prioritario de nuevos medicamentos destinados aenfermedades raras; y en el papel dela CONITEC (Comisión Nacional de Incorporación de Tecnologías al SUS), responsable de evaluar y recomendar la incorporación de nuevas tecnologías al sistema público. Este marco legal refleja un esfuerzo por integrar lasenfermedades rarasenel SUSy garantizar que sus tratamientos se evalúen no solo desde la perspectiva regulatoria, sino también en lo que respecta ala cobertura y la financiación de la salud pública.
El marco regulatorio brasileñoestá más estructurado que el de México en cuanto a los procedimientos formales, pero es menos ágil. Aunque garantiza la incorporación de nuevas terapias al sistema público, las decisiones suelen verse condicionadas porlimitaciones presupuestariasylargos procesos de evaluación. Esto significa que, aunque haya claridad en las etapas regulatorias, larapidez de accesopuede verse comprometida. A diferencia deColombia, que cuenta con un marco legal más temprano y sólido,Brasilse basa en la lógica delSUS, lo que refuerza lacobertura pública, pero añade fuertes presiones en materia desostenibilidad.
Incentivos y prestaciones
- Revisión prioritaria: tiene por objeto acelerar la evaluación denuevos medicamentos para enfermedades rarasde gran impacto.
- Exenciones o reducciones de tasas: alivian parcialmente la carga financiera en algunos casos.
- Cooperación internacional (IPRP, PANDRH): fomenta laconvergencia normativay permite aprovechar las experiencias a nivel mundial.
- Diálogo previo con la ANVISA: ofrece a las empresas la oportunidad de reducir laincertidumbre normativaantes de la presentación formal.
A pesar de los incentivos existentes, los requisitos de la ANVISA paralos medicamentos huérfanosson muy estrictas. El principal reto para las empresas no es solo presentar unexpediente técnico completo, sinohacer frente a los largos plazos de evaluación, la necesidad de demostrarla viabilidad económicay ajustar los requisitos técnicos a la lógica de cobertura delSUS. Estos factores complican el proceso y pueden retrasar la disponibilidad de los tratamientos, incluso cuando ya existen pruebas clínicas internacionales sólidas.
Requisitos técnicos
- Presentación de unexpediente completo en formato CTD/NeeScon datos sobrecalidad, seguridad y eficacia.
- Inclusión dedatos clínicos y preclínicos, incluso si proceden de estudios con muestras reducidas.
- Cumplimiento de las normas defarmacovigilancia de Brasilmediante unPlan de Gestión de Riesgosadaptado al contexto brasileño.
- Adaptación deletiquetado y los materiales informativos deacuerdo con los requisitos de la ANVISA.
Desafíos
- Los elevados costesparapoblaciones reducidas, que ponen en peligro laviabilidad económicade los tratamientos.
- La evidencia clínica es limitada, lo que dificulta la solidez de los expedientes reglamentarios.
- Retos en materia de accesibilidad y reembolso, con una presión considerable debido alos elevados precios, que afectan tanto a lospacientescomo a lossistemas de salud.
El papel de un socio estratégico
El éxito a la hora de obtener elregistro sanitario en Brasily garantizar el acceso oportuno delos medicamentos huérfanosal mercado depende de unapreparación regulatoria previa: armonización de expedientes, análisis de deficienciasy elaboración deplanes sólidos de farmacovigilancia en Brasil. En este sentido,Freyr LATAMaúnaexperiencia globalypresencia localpara apoyar a las empresas de forma rápida y eficaz.
En resumen,Brasilcombinauna normativa claracon un enfoque centrado enla salud pública, pero se enfrenta a importantesrestricciones financieras. Para la industria, el reto no consiste solo en obtener laaprobación normativa, sino en garantizar que laintegración en el SUSsea viable y sostenible a largo plazo.
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