Serie Freyr 3D · Farmaci orfani in America Latina: una visione strategica su Messico, Brasile e Colombia · Parte 2 · Brasile - Incentivi normativi e prospettive per il 2025

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In questa seconda puntata dellaFreyr 3D Series | Farmaci orfani in America Latina, analizziamo ilquadro normativo brasiliano. Nella prima puntata abbiamo esaminato il caso delMessicoe, nella prossima, tratteremo laColombia, con l'obiettivo di offrire una visione obiettiva e complementare di questi paesi della regione.

Quadro normativo

InBrasile, il riconoscimento deimedicinali orfanisi basa principalmente sullaLegge n. 12.401/2011, che disciplina l'integrazione delle tecnologie sanitarie nelSistema Sanitario Unico (SUS); sullaRisoluzione RDC n. 205/2017 ANVISA, che stabilisce i criteri per l'analisi prioritaria dei nuovi farmaci destinati allemalattie rare; e sul ruolo dellaCONITEC (Commissione Nazionale per l'Incorporazione delle Tecnologie nel SUS), responsabile di valutare e raccomandare l'incorporazione di nuove tecnologie nel sistema pubblico. Questo quadro giuridico riflette uno sforzo volto a integrare lemalattie rarenelSUSe a garantire che i relativi trattamenti siano valutati non solo dal punto di vista normativo, ma anche in termini dicopertura e finanziamento della sanità pubblica.

Il quadro normativo brasilianoè più strutturato di quello messicano in termini di procedure formali, ma meno agile. Sebbene garantisca l’integrazione di nuove terapie nel sistema pubblico, le decisioni sono generalmente condizionate dalimitazioni di bilancioe dalunghi processi di valutazione. Ciò significa che, nonostante la chiarezza delle fasi normative, larapidità di accessopuò risultare compromessa. A differenza dellaColombia, che dispone di un quadro giuridico più precoce e solido, ilBrasilesi basa sulla logica delSUS, il che rafforza lacopertura pubblica, ma aggiunge forti pressioni in termini disostenibilità.

Incentivi e vantaggi

• Revisione prioritaria: mira ad accelerare la valutazione deinuovi farmaci destinati alle malattie raread alto impatto.
• Esenzioni o riduzioni delle tasse: in alcuni casi alleggeriscono parzialmente l'onere finanziario.
• Cooperazione internazionale (IPRP, PANDRH): promuove laconvergenza normativae consente di trarre vantaggio dalle esperienze a livello mondiale.
• Dialogo preventivo con ANVISA: offre alle aziende l'opportunità di ridurrel'incertezza normativaprima della presentazione formale della domanda.

Nonostante gli incentivi esistenti, i requisiti dell' ANVISA peri medicinali orfanisono estremamente rigorosi. La sfida principale per le aziende non è solo presentare undossier tecnico completo, maaffrontare i lunghi tempi di valutazione, la necessità di dimostrarela fattibilità economicae allineare i requisiti tecnici alla logica di copertura delSUS. Questi fattori rendono il processo più complesso e possono ritardare la disponibilità dei trattamenti, anche quando esistono già solide evidenze cliniche internazionali.

Requisiti tecnici

• Presentazione di undossier completo in formato CTD/NeeScontenente dati relativialla qualità, allasicurezza e all'efficacia.
• Inclusione didati clinici e preclinici, anche se provenienti da studi condotti su campioni ridotti.
• Rispetto delle normebrasilianein materia difarmacovigilanzaattraverso unpiano di gestione dei rischiadattato al contesto brasiliano.
• Adeguamento dell'etichettatura e dei materiali informativiai requisiti dell' ANVISA.

Sfide

• Costi elevatiperun numero limitato di pazienti, che mettono a dura prova lasostenibilità economicadelle terapie.
• Le prove cliniche limitate, che compromettono la solidità dei dossier normativi.
• Sfide legate all'accessibilità e al rimborso, con forti pressioni dovute aiprezzi elevati, che incidono sia suipazientiche suisistemi sanitari.

Ruolo di un partner strategico

Il successo nell'ottenere laregistrazione sanitaria in Brasilee garantire un accesso tempestivo al mercato deifarmaci orfanidipende da unapreparazione normativa tempestiva: armonizzazione dei dossier, analisi delle lacunee sviluppo dipiani di farmacovigilanza solidi in Brasile. In questo contesto,Freyr LATAMuniscecompetenza globaleepresenza localeper supportare le aziende in modo rapido ed efficace.

In sintesi, ilBrasileconiugachiarezza normativae attenzione allasanità pubblica, ma deve affrontare fortivincoli finanziari. Per l'industria, la sfida non consiste solo nell'ottenerel'approvazione normativa, ma anche nel garantire chel'integrazione nel SUSsia fattibile e sostenibile nel tempo.

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