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A Necessidade Médica Não Atendida (UMN) é uma das prioridades mais urgentes dos sistemas de saúde. A evolução constante da ciência e da tecnologia na área da saúde tem criado oportunidades para explorar várias opções terapêuticas. As autoridades de saúde incentivam terapias inovadoras que prometem benefícios significativos para a qualidade de vida dos doentes. Com o objetivo de priorizar a inovação e responder às necessidades não atendidas dos doentes no desenvolvimento de medicamentos, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) introduziu a via de Medicamentos Prioritários (PRIME) em 2016. Desde então, a via PRIME tem sido um método para aprovar terapias inovadoras num prazo acelerado. Este tipo de via facilitada pode ser explorado por qualquer empresa, desde startups e empresas de biotecnologia de média dimensão até grandes organizações multinacionais. No entanto, a qualificação para esta via está limitada a produtos em desenvolvimento que ainda não submeteram uma Autorização de Introdução no Mercado através do procedimento centralizado. Os critérios de qualificação são aplicados de forma rigorosa. Entre março de 2016 e abril de 2022, apenas 24% das submissões obtiveram aprovação, enquanto 72% das submissões PRIME foram rejeitadas. Dos 24% selecionados para a via PRIME, a maioria pertencia à área terapêutica da oncologia.
Os inovadores que procuram autorizações de introdução no mercado para doenças raras ou medicamentos órfãos podem dispor de conjuntos de dados limitados como prova para apoiar as suas submissões de novos medicamentos, conforme exigido pelos reguladores. As submissões de Medicamentos de Terapia Avançada (ATMPs) e de medicamentos órfãos enfrentam habitualmente estes desafios. Devido à escassez de dados sobre a população de doentes, recomenda-se a interação constante com os reguladores para obter melhores perspetivas sobre a revisão científica e os requisitos de aprovação. A via PRIME pode ser útil para estas terapias, graças ao envolvimento precoce dos reguladores, que prestam apoio proativo e orientação na recolha de dados e na avaliação benefício-risco.
Vantagens de Seguir a Via PRIME
- Ajuda os inovadores a desenvolver um plano de desenvolvimento bem estruturado.
- Beneficia os inovadores ao envolver as autoridades de saúde numa fase inicial do desenvolvimento, o que contribui para a elaboração de submissões de autorização de introdução no mercado de alta qualidade.
- Acelera a avaliação global ao reduzir o tempo médio de avaliação, permitindo que os medicamentos cheguem mais rapidamente aos doentes.
- Apoia os inovadores a concentrar a sua atenção no desenvolvimento de medicamentos para melhorar os resultados dos doentes e responder às necessidades não atendidas.
Tempo de Avaliação em Detalhe
Submissões para a Via PRIME
A via PRIME dá prioridade a necessidades médicas não satisfeitas. Dos 384 pedidos PRIME recebidos desde março de 2016, apenas 18 chegaram até à autorização de introdução no mercado até junho de 2021.
Está preparado para o PRIME?
A existência da via PRIME deve-se a necessidades médicas significativas que não são satisfeitas e ao foco da Rede Reguladora de Medicamentos Europeia (EMRN) em colmatar essas lacunas. Para avaliar a adequação de um produto à via PRIME, deve ter-se em conta o seguinte:
- Conclusões: Os requerentes devem indicar a necessidade médica não satisfeita e apresentar um argumento convincente sobre a forma como o seu produto irá resolver o problema.
- Potencial: Os requerentes devem demonstrar o potencial benéfico da terapia nos critérios de necessidades médicas não satisfeitas.
- Dados pré-clínicos: Os requerentes devem apresentar alguns dados sobre a eficácia ou o desempenho da terapia no sistema biológico humano. No entanto, os modelos não clínicos, por mais precisos que sejam, não fornecem uma visão exata do seu comportamento no sistema biológico humano.
- Estágio de desenvolvimento: O requerente deve identificar o momento certo para entrar na via PRIME, de modo a obter a melhor orientação dos reguladores e prosseguir com a submissão.
Após a Concessão do PRIME
Assim que for concedida a um requerente a oportunidade de entrar na via facilitada, a EMA irá:
- Designar um relator do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) ou do Comité de Terapias Avançadas (CAT), no caso de terapias avançadas.
- Organizar uma reunião de lançamento com o relator do CHMP/CAT e um grupo multidisciplinar de especialistas para prestar orientações sobre o plano geral de desenvolvimento e a estratégia de Assuntos Regulamentares.
- Designar um ponto de contacto único para o requerente.
- Prestar aconselhamento científico em cada marco de desenvolvimento importante, envolvendo um conjunto adicional de partes interessadas — tais como organismos de avaliação de tecnologias de saúde — para acelerar o acesso dos doentes ao novo medicamento.
- Confirmar o potencial de avaliação acelerada no momento da submissão, tendo em conta a autorização de introdução no mercado.
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