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As necessidades médicas não satisfeitas (UMN) constituem uma das prioridades mais prementes dos sistemas de saúde. A ciência e a tecnologia em constante evolução no domínio dos cuidados de saúde têm proporcionado o potencial para explorar várias opções terapêuticas. As autoridades de saúde incentivam terapias inovadoras que prometem benefícios significativos para a qualidade de vida dos doentes. Com base na priorização da inovação e no foco nas necessidades não satisfeitas dos doentes para o desenvolvimento de medicamentos, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) introduziu, em 2016, a via PRIority MEdicines (PRIME). Desde então, a via PRIME tem sido um método para conceder aprovações a terapias inovadoras num prazo acelerado. Este tipo de via facilitada pode ser explorado por qualquer empresa, desde start-ups a empresas de biotecnologia de média dimensão e a grandes organizações multinacionais. No entanto, a elegibilidade para este procedimento está limitada a produtos em fase de desenvolvimento e que ainda não tenham sido submetidos a um pedido de autorização de introdução no mercado ( Autorização de Introdução no Mercado ) através do procedimento centralizado. Os critérios de elegibilidade são aplicados de forma rigorosa. Entre março de 2016 e abril de 2022, apenas 24% dos pedidos receberam aprovação, enquanto 72% dos pedidos PRIME foram rejeitados. Dos 24% que foram selecionados para o procedimento PRIME, a maioria pertencia à área terapêutica da oncologia.
Os inovadores que procuram obter autorizações de introdução no mercado para doenças raras ou medicamentos órfãos podem, muitas vezes, dispor de conjuntos de dados limitados para servir de evidência de apoio aos seus pedidos de autorização de medicamentos inovadores, tal como exigido pelas entidades reguladoras. Os pedidos relativos a produtos de terapia avançada ( Medicamentos , ATMP) e medicamentos órfãos enfrentam frequentemente esses desafios. Devido à escassez de dados sobre a população de doentes, recomenda-se uma interação constante com as entidades reguladoras, a fim de permitir uma melhor compreensão dos requisitos de análise científica e aprovação. A via PRIME pode revelar-se útil para essas terapias, devido ao envolvimento precoce das entidades reguladoras na prestação de apoio e orientação proativos para a recolha de dados e a avaliação da relação benefício-risco.
Vantagens de seguir o percurso PRIME
- Ajuda os inovadores a elaborarem um plano de desenvolvimento bem estruturado.
- Beneficia os inovadores ao envolver as autoridades de saúde na fase inicial de desenvolvimento; isto contribui para a elaboração de pedidos de autorização de introdução no mercado de elevada qualidade.
- Acelera o processo de avaliação global, reduzindo o tempo médio de avaliação, para que os medicamentos possam reach aos doentes mais rapidamente.
- Apoia os inovadores para que concentrem a sua atenção no desenvolvimento de medicamentos destinados a melhorar os resultados dos doentes e a dar resposta às necessidades não satisfeitas dos doentes.
O tempo de avaliação em pormenor
Candidaturas ao PRIME Pathway
A via PRIME dá prioridade às necessidades médicas não satisfeitas. Das 384 solicitações PRIME recebidas desde março de 2016, apenas 18 chegaram até à fase de « Autorização de Introdução no Mercado » em junho de 2021.
Já estás pronto para o PRIME?
A existência da via PRIME deve-se a necessidades médicas significativas não satisfeitas e ao empenho da Rede Europeia de Regulamentação de Medicamentos (EMRN) em colmatar essas lacunas. Para avaliar a adequação de um produto à via PRIME, é necessário ter em conta o seguinte:
- Conclusões: Os candidatos devem indicar a necessidade médica não satisfeita e apresentar um argumento convincente sobre a forma como o seu produto irá dar resposta a essa necessidade.
- Potencial: Os candidatos devem demonstrar o potencial benéfico da terapia no âmbito dos critérios relativos às necessidades médicas não satisfeitas.
- Dados pré-clínicos: Os requerentes devem apresentar alguns dados sobre a eficácia ou o desempenho da terapia no sistema biológico humano. Os modelos não clínicos, por mais precisos que sejam, não proporcionam uma visão exata do seu comportamento no sistema biológico humano.
- Fase de desenvolvimento: O requerente deve identificar a fase adequada para ingressar no programa PRIME, de modo a obter orientação ideal por parte das entidades reguladoras e avançar com o processo de autorização de comercialização ( submissão).
Após a concessão da subvenção PRIME
Assim que for concedida a um candidato a oportunidade de aceder à via facilitada, a Agência de Imigração do Reino Unido ( EMA ) irá:
- Nomear um relator do Comité para os Medicamentos os para Uso Humano (CHMP) ou do Comité das Terapias Avançadas (CAT), no caso das terapias avançadas.
- Organizar uma reunião inicial com o relator do CHMP/CAT e um grupo multidisciplinar de peritos, a fim de obter orientações sobre o plano geral de desenvolvimento e a estratégia regulamentar.
- Designar um único ponto de contacto para o candidato.
- Prestar aconselhamento científico em cada etapa-chave do desenvolvimento, envolvendo um conjunto adicional de partes interessadas, tais como organismos de avaliação de tecnologias de saúde, a fim de acelerar o acesso dos doentes ao novo medicamento.
- Confirme a possibilidade de uma avaliação acelerada no momento de um « submissão », tendo em conta o « Autorização de Introdução no Mercado ».
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