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As Tecnologias de Desenvolvimento de Medicamentos (DDT) são métodos, materiais ou medidas que ajudam no desenvolvimento de medicamentos e na análise regulamentar, conforme estabelecido na Lei de Curas do Século XXI. Estas incluem biomarcadores, avaliações dos resultados clínicos e outras métricas. A Food and Drug Administration (FDA) criou programas de qualificação para biomarcadores, avaliações dos resultados clínicos e modelos animais para utilização em conformidade com a Regra dos Animais para apoiar as atividades de desenvolvimento de DDT.
A 30 de novembro de 2020, a FDA lançou um programa piloto denominado ISTAND, que significa Abordagens de Ciência e Tecnologia Inovadoras para Novos Medicamentos (Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs). O público principal desta iniciativa piloto são os criadores de DDT inovadoras. Graças a este projeto piloto, os promotores dispõem agora de uma via para submeter ideias de abordagens inovadoras que ainda não possuem um caminho regulamentar.
O ISTAND apoia a criação de DDT, tais como biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para utilização em conformidade com a Regra dos Animais que não estejam abrangidos pelos processos de qualificação de DDT atuais. Com o objetivo de incorporar rapidamente tecnologias inovadoras e abordagens científicas no desenvolvimento de medicamentos, na análise regulamentar e, em última análise, de acelerar a introdução de novas terapêuticas para os doentes, o ISTAND pretende oferecer apoio científico e logístico aos promotores de DDT e às divisões clínicas da FDA.
Principais vantagens do programa-piloto ISTAND
- O acesso antecipado aos comentários da FDA sobre o desenvolvimento de uma ferramenta ajuda a reforçar a confiança, tanto da FDA como dos promotores, na utilização de tecnologias em desenvolvimento ao abrigo da via de DDT.
- Possibilidade de qualificação através do procedimento de qualificação DDT, com a opção de fornecer resultados alternativos caso a qualificação não seja a melhor opção.
- Novas plataformas para uma colaboração eficaz e partilha de conhecimentos entre as divisões da FDA e com partes interessadas externas, incluindo agências regulamentares internacionais, conduzirão a uma maior concordância e a pareceres unificados por parte da agência.
Processo de submissão do programa-piloto ISTAND
Foi estabelecido legalmente um procedimento de várias etapas para a qualificação de DDT ao abrigo da lei 21st Century Cures Act. Qualquer pessoa envolvida no desenvolvimento de medicamentos ou produtos biológicos pode utilizar um DDT que tenha sido qualificado para um determinado contexto de utilização (COU).
O processo de qualificação inclui três submissões:
- Carta de Intenções (LOI)
- Plano de Qualificação (QP)
- Dossiê de Qualificação Completo (FQP)
Uma Carta de Intenções (LOI) é o primeiro documento submetido pelos requerentes para o programa piloto ISTAND para istand@fda.hhs.gov. A equipa do programa piloto ISTAND analisará a LOI preenchida após a sua receção, informará o requerente se a sua candidatura foi aceita para o piloto e avançará para a revisão técnica. Após a avaliação por um perito na matéria, o Comité de DDT decide se aceita uma submissão no programa, dependendo de várias variáveis. Se uma submissão de LOI ou QP for aceita, o requerente pode avançar para a fase FQP ou QP, dependendo da forma como responder às recomendações e críticas na Carta de Determinação. Os requerentes não podem avançar para o nível seguinte a menos que sejam aceites na fase de LOI ou QP.
Aceitação da primeira submissão pelo programa-piloto ISTAND
A 7 de setembro de 2022, a FDA declarou que a primeira proposta para o programa ao abrigo da sua via de qualificação tinha sido aceita pelo Centro de Avaliação e Investigação de Medicamentos (CDER) e pelo Centro de Avaliação e Investigação de Biológicos (CBER). A ferramenta prospetiva, aceita para ser adicionada ao ISTAND pela FDA em julho de 2022, visa melhorar os perfis de segurança de medicamentos bioterapêuticos experimentais utilizando a Matriz de Proteomas de Membrana (MPA). O contexto de utilização (COU) da empresa aplica-se a quase todas as técnicas bioterapêuticas, incluindo células CAR-T, biespecíficos, péptidos e produtos de imunoglobulina.
É bastante incerto se este programa piloto será um enorme sucesso, tal como a FDA prevê. Além disso, o facto de a FDA ter mencionado que, na fase piloto, prevê aceitar "2 a 4 submissões no programa piloto ISTAND por ano, com um processo de triagem e seleção focado no impacto na saúde pública e na viabilidade de implementação". Outra área cinzenta é o cronograma necessário para o processo de qualificação. Em comparação com o processo tradicional, a qualificação do ISTAND parece muito mais complicada, tendo e conta a ênfase em produtos inovadores. Consulte a Freyr para obter mais informações.
