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Para promover a convergência global entre as Autoridades de Saúde e incentivar os Member States a fortalecerem o seu sistema regulamentar para as regulamentações de produtos de Terapia Celular e Génica, a WHO propôs uma estrutura baseada no risco para regular os Produtos de Terapia Celular e Génica (CGTPs). O white paper da WHO descreve os princípios fundamentais que são importantes para fornecer uma supervisão regulamentar adequada para diferentes tipos de CGTPs e deve ser analisado nesse contexto. Vamos decifrá-los.
Considerações da WHO
A estrutura regulamentar deve basear-se em princípios científicos e éticos, e numa avaliação abrangente dos riscos versus benefícios para as diferentes categorias de CGTPs. Para Células e Tecidos Humanos (HCTs) de baixo risco, as regulamentações devem concentrar-se no controlo de possíveis contaminações e transmissão de doenças, enquanto as expectativas regulamentares para os Produtos Medicinais de Terapia Avançada (ATMPs) são mais elevadas, de modo a lidar com os riscos de produtos altamente manipulados. Os elementos-chave desta estrutura incluem:
- Definição clara das categorias de produtos que constituem os CGTPs.
- Estratificação de risco dos produtos definidos como CGTPs.
- Alinhamento do nível de controlo regulamentar com base nas diferentes categorias de risco.
- Consideração do nível de maturidade, especialização e recursos da Autoridade Regulamentar para fornecer supervisão de CGTPs nas diferentes categorias de risco.
O documento é o primeiro passo para responder à recomendação da ICDRA (Conferência Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) de 2018 e descreve as prioridades e os próximos passos, conforme identificado por reguladores de países desenvolvidos e em desenvolvimento, para promover a convergência global na regulação de CGTPs, incluindo ATMPs. As prioridades são:
- Descrever claramente o que são os CGTPs, descrever como os subconjuntos de HCTs e ATMPs são definidos a partir desta classe mais ampla e fornecer definições de terminologia-chave relevante nesta área.
- Resumir o estado atual dos ATMPs que estão aprovados ou em desenvolvimento, incluindo exemplos de desafios no desenvolvimento e onde foram encontradas soluções. Estes exemplos devem abranger o desenvolvimento não clínico, o desenvolvimento clínico, bem como o fabrico e a qualidade do produto.
- Fornecer os elementos-chave de uma estrutura regulamentar que apoie a segurança e a eficácia dos CGTPs, incluindo os controlos regulamentares sugeridos para diferentes categorias de risco de produtos. Os produtos abrangem elementos-chave para uma supervisão adequada que abrange todo o ciclo de vida do produto, desde a fase de investigação até à monitorização pós-comercialização.
- Desenvolver uma proposta sobre como a estrutura regulamentar para as categorias de risco poderia ser implementada em países com diferentes níveis de maturidade regulamentar.
Diferentes Estruturas para HCTs e ATMPs
De acordo com o documento, a WHO propõe diferentes classificações regulamentares para HCTs e ATMPs. Os HCTs são minimamente manipulados ou destinados a uso homólogo quando comparados com os ATMPs, que são derivados de células humanas ou animais e envolvem uma manipulação mais extensa. Portanto, os ATMPs exigem uma regulação mais abrangente e a demonstração de segurança e eficácia, juntamente com:
- Controlos de fabrico e qualidade mais rigorosos, incluindo alterações de processos e avaliações de comparabilidade, para ensaios clínicos e produção comercial ao abrigo das Boas Práticas de Fabrico (GMP).
- Estudos não clínicos para gerar dados farmacodinâmicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribuição e de segurança para os produtos, a fim de garantir que os riscos são conhecidos e mitigados antes da exposição humana (Boas Práticas de Laboratório (GLP) exigidas para estudos de segurança principais).
- Estudos clínicos com desenho e controlo adequados para recolher dados de segurança e eficácia robustos e fiáveis para os produtos e seguimento a longo prazo dos doentes (Boas Práticas Clínicas, (GCP) necessárias para a realização dos estudos).
É de esperar que, através de várias iniciativas de confiança regulamentar a nível regional e internacional, a convergência regulamentar conduza, em última análise, à harmonização regulamentar. O alinhamento com estes requisitos regulamentares para HCTs e ATMPs beneficiaria a saúde pública ao disponibilizar produtos médicos potencialmente transformadores, seguros e eficazes para necessidades médicas não atendidas. Gostaria de saber mais sobre as considerações da WHO para a regulamentação de CGTPs? Contacte a Freyr – um parceiro regulamentar de confiança há uma década. Mantenha-se informado. Mantenha-se em conformidade.
