3 min de leitura
Nesta série de três artigos, exploramos como o México, o Brasil e a Colômbia construíram os seus próprios marcos regulatórios para os medicamentos órfãos, cada um com particularidades que, em conjunto, oferecem um panorama representativo de alguns países da América Latina.
Este primeiro artigo da Freyr 3D Series sobre medicamentos órfãos na LATAM explora o quadro regulatório do México. Em breve, abordaremos os casos do Brasil e da Colômbia para oferecer uma visão abrangente de alguns dos países da região.
No México, a regulação de medicamentos órfãos inspira-se em padrões internacionais, especialmente da FDA e da EMA, e consolida-se através da COFEPRIS para doenças raras enquanto autoridade sanitária. Um medicamento é reconhecido como órfão quando afeta menos de 5 pessoas por cada 10.000 habitantes, de acordo com os critérios estabelecidos para a autorização de introdução no mercado no México.
Sobre as Doenças Raras e os Medicamentos Órfãos
As doenças raras, embora pouco frequentes, representam um enorme desafio para os sistemas de saúde e uma oportunidade única para a indústria farmacêutica. Os medicamentos órfãos no México — aqueles destinados a tratar patologias que afetam populações muito reduzidas — servem de ponte entre a inovação, o impacto social e a sustentabilidade.
Quadro regulatório
- Reconhecimento formal de medicamentos órfãos no México através da Lei Geral da Saúde (artigos 224 Bis e 224 Bis 1, reforma de 2012), que integrou esta figura pela primeira vez na legislação mexicana.
- Normas da COFEPRIS relativas a doenças raras, que operacionalizam estes artigos através de critérios técnicos: definição de prevalência (menos de 5 casos por cada 10.000 habitantes), requisitos de dossiê e disposições de farmacovigilância no México.
- Referências a padrões internacionais como a FDA e a EMA, o que permite a harmonização e a utilização de avaliações externas da FDA e da EMA (reliance) em certificações externas.
O quadro regulatório mexicano é relativamente recente e menos desenvolvido do que o de outros países da região, mas está claramente alinhado com referências internacionais como a FDA e a EMA. Isto confere-lhe legitimidade e permite que o México se insira num movimento global de acesso diferenciado. No entanto, continua a carecer de mecanismos financeiros sólidos que garantam um acesso sustentável a longo prazo. Além disso, o reconhecimento formal nem sempre se traduz numa disponibilidade efetiva para os doentes, uma vez que as decisões sobre preços, reembolso e cobertura permanecem limitadas e sujeitas a negociação. Consequentemente, embora a estrutura legal abra portas à inovação, a concretização do acesso depende de fatores económicos, políticos e de financiamento que continuam a ser um desafio por resolver.
Incentivos e benefícios
- Processos de avaliação diferenciados que permitem reduzir a carga documental em determinados casos.
- para necessidades críticas que ajuda a acelerar os prazos de resposta da COFEPRIS em terapias prioritárias.
- em certificações estrangeiras (CPP, GMP) que facilitam a aceitação de evidência internacional para agilizar os processos.
Recentemente, a COFEPRIS reportou no seu portal web o reconhecimento de cerca de uma centena de medicamentos órfãos, refletindo o interesse crescente da indústria.
Requisitos técnicos
- Apresentação de um dossier em formato CTD, com informação sobre qualidade, segurança e eficácia.
- Inclusão de evidência clínica e pré-clínica suficiente, adaptada à população-alvo.
- Criação de uma unidade de farmacovigilância no México, fundamental para a monitorização pós-comercialização.
Embora existam incentivos claros, a exigência técnica da COFEPRIS para doenças raras é rigorosa. O verdadeiro desafio para as empresas reside em adaptar a evidência internacional ao contexto local, o que exige investimento em traduções certificadas, adequações formais e processos de harmonização documental para a autorização de introdução no mercado neste país.
Desafios
- Custos elevados face a populações reduzidas que exercem pressão sobre a viabilidade económica das terapias.
- Evidência clínica limitada que dificulta a solidez dos processos regulamentares.
- Desafios de acessibilidade económica e reembolso, que geram pressões significativas devido aos preços elevados, afetando tanto os doentes como os sistemas de saúde.
Papel de um parceiro estratégico
No México, onde a regulamentação prioriza a velocidade de avaliação e a confiança internacional, o desafio para as empresas não é apenas preparar um processo sólido, mas sim adaptar a evidência global ao enquadramento regulamentar mexicano e cumprir os requisitos da COFEPRIS relativos a doenças raras.
Freyr LATAM apoia as organizações a traduzir essa velocidade em resultados concretos: harmonizando processos, assegurando a qualidade das traduções certificadas e antecipando os requisitos locais para que o acesso seja mais rápido, seguro e sustentável.
👉 Explore como a sua empresa pode transformar a complexidade regulamentar num caminho claro para o acesso no México. Vamos conversar sobre como antecipar conjuntamente a sua estratégia.
