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Com o objetivo de promover a convergência global entre as autoridades de saúde e incentivar a « Member States » a reforçar o seu sistema regulamentar relativo aos produtos de terapia celular e genética, a Organização Mundial de Saúde ( WHO ) propôs um quadro baseado no risco para a regulamentação dos produtos de terapia celular e genética (CGTPs). O documento de orientação «WHO » descreve os princípios fundamentais que são importantes para assegurar uma supervisão regulamentar adequada dos diferentes tipos de CGTPs e que devem ser analisados nesse contexto. Vamos analisá-los.
WHO Considerações
O quadro regulamentar deve basear-se em princípios científicos e éticos, bem como numa avaliação abrangente da relação riscos/benefícios para as diferentes categorias de CGTP. No caso das células e tecidos humanos (HCT) de baixo risco, a regulamentação deve centrar-se no controlo de possíveis contaminações e na transmissão de doenças, enquanto as exigências regulamentares para os produtos médicos de terapia avançada (ATMP) são mais elevadas, a fim de fazer face aos riscos associados a produtos altamente manipulados. Os elementos-chave deste quadro incluem:
- Definição clara das categorias de produtos que constituem os CGTP.
- Estratificação do risco dos produtos definidos como CGTP.
- Harmonizar o nível de controlo regulamentar, com base nas diferentes categorias de risco.
- Análise do nível de maturidade, competências e recursos da Autoridade Reguladora para assegurar a supervisão dos CGTP nas diferentes categorias de risco.
O documento constitui o primeiro passo na resposta à recomendação da ICDRA (Conferência Internacional das Autoridades Reguladoras de Medicamentos) de 2018 e delineia as prioridades e os próximos passos, tal como identificados pelas entidades reguladoras de países desenvolvidos e em desenvolvimento, para promover a convergência global na regulamentação dos CGTP, incluindo os ATMP. As prioridades são as seguintes:
- Descreva claramente o que são os CGTP, explique como os subconjuntos de HCT e ATMP são definidos a partir desta classe mais ampla e forneça definições da terminologia-chave relevante nesta área.
- Resuma a situação atual dos ATMPs que foram aprovados ou que se encontram em fase de desenvolvimento, incluindo exemplos de desafios no desenvolvimento e de casos em que foram identificadas soluções. Estes exemplos devem abranger o desenvolvimento não clínico, o desenvolvimento clínico, bem como o fabrico e a qualidade do produto.
- Apresentar os elementos-chave de um quadro regulamentar que garanta a segurança e a eficácia dos CGTP, incluindo sugestões de medidas de controlo regulamentares para as diferentes categorias de risco dos produtos. Os produtos abrangem elementos-chave para uma supervisão adequada ao longo de todo o ciclo de vida do produto, desde a fase de investigação até à vigilância pós-comercialização.
- Elaborar uma proposta sobre a forma como o quadro regulamentar para as categorias de risco poderia ser implementado em países com diferentes níveis de maturidade regulamentar.
Quadros regulamentares distintos para os HCT e os ATMP
De acordo com o documento, a « WHO » propõe diferentes classificações regulamentares para os HCT e os ATMP. Os HCT são minimamente manipulados ou destinados a utilização homóloga, quando comparados com os ATMP, que são derivados de células humanas ou animais e envolvem uma manipulação mais extensa. Por conseguinte, os ATMP exigem uma regulamentação mais abrangente e a demonstração da segurança e eficácia, a par de:
- Controlos de fabrico e de qualidade mais rigorosos, incluindo alterações nos processos e avaliações de comparabilidade, para ensaios clínicos e produção comercial ao abrigo das Boas Práticas de Fabrico (BPF).
- Estudos não clínicos destinados a gerar dados farmacodinâmicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribuição e de segurança relativos aos produtos, a fim de garantir que os riscos sejam conhecidos e mitigados antes da exposição em seres humanos (Boas Práticas Laboratoriais (GLP), exigidas para estudos de segurança decisivos).
- Estudos clínicos com um desenho e controlo adequados, com vista à recolha de dados sólidos e fiáveis sobre a segurança e a eficácia dos produtos e ao acompanhamento a longo prazo dos doentes (Boas Práticas Clínicas, (GCP), exigidas para a realização dos estudos).
É de esperar que, através de várias iniciativas de reconhecimento mútuo de autorizações a nível regional e internacional, a convergência regulamentar conduza, em última instância, à harmonização regulamentar. O alinhamento com estes requisitos regulamentares relativos aos HCT e aos ATMP beneficiaria a saúde pública, ao disponibilizar produtos médicos potencialmente transformadores, seguros e eficazes para necessidades médicas não satisfeitas. Gostaria de saber mais sobre as considerações da « WHO » relativas à regulamentação dos CGTP? Contacte a Freyr – um parceiro de confiança na área regulamentar há uma década. Mantenha-se informado. Mantenha-se em conformidade.
