Imperativos de Negócio
- Uma organização com sede em Itália enfrentou desafios com a FDA dos US devido a expectativas rigorosas para os seus produtos biológicos utilizados no tratamento de doenças raras.
- Com o conjunto certo de competências e recursos, a Freyr permitiu vias regulamentares contínuas e simplificou planos de ação futuros para lidar com questões da FDA.
Objetivos
O objetivo era preparar e submeter Pedidos de Licença para Produtos Biológicos (BLA) para produtos de terapia de substituição enzimática nos EUA para aprovação da US FDA.
Enunciado do Problema
- Falta de experiência interna para submissões de BLA para produtos órfãos.
- A US FDA identificou dados científicos insuficientes na submissão.
- Enfrentou uma complexidade acrescida devido a uma alteração no local de fabrico do Medicamento, que não tinha sido previamente inspecionado pela agência.
- Exigiu coordenação com vários CMOs para recolher dados de origem e preparar as submissões.