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As Tecnologias de Desenvolvimento de Medicamentos (DDTs) são métodos, materiais ou medidas que auxiliam no desenvolvimento de medicamentos e na revisão regulamentar, conforme estabelecido na Lei de Curas do Século XXI. Estas incluem biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e outras métricas. A Food and Drug Administration (FDA) criou programas de qualificação para biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para uso de acordo com a Regra Animal, para apoiar as atividades de desenvolvimento de DDTs.
Em 30 de novembro de 2020, a FDA lançou um programa piloto chamado ISTAND, que significa Abordagens Inovadoras de Ciência e Tecnologia para Novos Medicamentos. O público-alvo principal desta iniciativa piloto são os criadores de DDTs inovadores. Graças a este projeto piloto, os desenvolvedores têm agora uma via para submeter ideias para abordagens inovadoras que ainda não possuem um caminho regulamentar.
O ISTAND apoia a criação de DDTs, como biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais, para uso em conformidade com a Regra Animal, que não é abrangida pelos processos atuais de qualificação de DDT. Para incorporar rapidamente novas tecnologias e abordagens científicas no desenvolvimento de medicamentos, na revisão regulamentar e, em última análise, para acelerar a introdução de novas terapias aos pacientes, o ISTAND visa oferecer apoio científico e logístico aos desenvolvedores de DDT e às divisões clínicas da FDA.
Principais Benefícios do Programa Piloto ISTAND
- O acesso antecipado aos comentários da FDA sobre o desenvolvimento de uma ferramenta ajuda a aumentar a confiança, tanto da FDA como dos programadores, na utilização de tecnologias em desenvolvimento no âmbito da via DDT.
- Possibilidade de qualificação através do procedimento de qualificação de DDT, com a opção de apresentar resultados alternativos caso a qualificação não seja o melhor caminho.
- Novas plataformas para uma colaboração e partilha de conhecimento eficazes em todas as divisões da FDA e com as partes interessadas externas, incluindo agências de regulamentação internacionais, levarão a um maior consenso e a opiniões unificadas por parte da agência.
Processo de Submissão do Programa Piloto ISTAND
Um procedimento de várias etapas para a qualificação de DDT foi legalmente estabelecido pela Lei Cures do Século XXI. Qualquer pessoa envolvida no desenvolvimento de medicamentos ou produtos biológicos pode utilizar um DDT que tenha sido qualificado para um determinado contexto de utilização (COU).
O processo de qualificação inclui três submissões:
- Carta de Intenções (LOI)
- Plano de Qualificação (QP)
- Pacote de Qualificação Completo (FQP)
Uma Carta de Intenções (LOI) é o primeiro documento submetido pelos candidatos ao programa piloto ISTAND para istand@fda.hhs.gov. A equipa do programa piloto ISTAND analisará a LOI preenchida após a sua receção, aconselhará o candidato se a sua inscrição foi aceite para o piloto e avançará para a revisão técnica. Após avaliação por um especialista na matéria, o Comité DDT decide se aceita uma submissão no programa, dependendo de várias variáveis. Se uma submissão LOI ou QP for aceite, o requerente pode avançar para a fase FQP ou QP, dependendo da sua resposta às recomendações e críticas na Carta de Determinação. Os candidatos não podem avançar para o nível seguinte, a menos que sejam aceites na fase LOI ou QP.
Aceitação da Primeira Submissão pelo Programa Piloto ISTAND
A 7 de setembro de 2022, a FDA declarou que a primeira proposta para o programa no âmbito da sua via de qualificação tinha sido aceite pelo Center for Drug Evaluation and Research (CDER) e pelo Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). A ferramenta prospetiva, aceite para ser adicionada ao ISTAND pela FDA em julho de 2022, visa melhorar os perfis de segurança de medicamentos bioterapêuticos experimentais utilizando o Membrane Proteome Array (MPA). O contexto de uso (COU) da empresa aplica-se a quase todas as técnicas bioterapêuticas, incluindo células CAR-T, biespecíficos, péptidos e produtos de imunoglobulina.
É bastante incerto se este programa-piloto será um grande sucesso, como a FDA está a assumir que será. Além disso, o facto de a FDA ter mencionado que, na fase-piloto, prevê aceitar “2-4 submissões no programa-piloto ISTAND anualmente, com um processo de triagem e seleção focado no impacto na saúde pública e na viabilidade de implementação.” A outra questão ambígua é o prazo necessário para o processo de qualificação. Em comparação com o processo tradicional, a qualificação ISTAND parece muito mais complicada, considerando a ênfase em produtos inovadores. Consulte a Freyr para mais informações.
