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O Ministério da Segurança Alimentar e Medicamentosa (MFDS) emitiu diretrizes abrangentes para a realização de ensaios clínicos de medicamentos anticancro, aplicáveis a todos os cancros que visam alterações moleculares específicas. De acordo com estas diretrizes recentes, o foco é garantir a evidência científica, a segurança, a eficácia e a conformidade regulamentar ao longo de todo o processo do ensaio.

Introdução 

Esta diretriz é aplicável ao desenvolvimento de medicamentos anticancro que visam alterações moleculares específicas em múltiplos tipos de cancro — como cancro do cólon, da tiroide, do colo do útero e da mama.

  • Define os agentes anticancro como aqueles que visam marcadores moleculares em vários tipos de cancro.
  • O quadro regulamentar para estes medicamentos permanece o mesmo que para os medicamentos específicos para tipos de cancro.
  • A segurança e a eficácia devem ser avaliadas, e são necessárias consultas com o MFDS.

Contexto sobre o Desenvolvimento de Medicamentos Anticancro 

  • Tradicionalmente, os cancros têm sido classificados com base na patologia e no envolvimento dos órgãos. Os medicamentos anticancro, no entanto, focam-se em alterações a nível molecular.
  • O desenvolvimento é influenciado por fatores internos (por exemplo, fusão do gene NTRK) e fatores externos (por exemplo, microambiente tumoral, resposta do sistema imunitário).
  • Estes alvos moleculares oferecem um potencial mais amplo para o benefício do doente, para além de um único tipo de cancro.

Determinar a Adequação de Ensaios Clínicos em Diferentes Tipos de Cancro

Biologia

  • É essencial um conhecimento aprofundado dos mecanismos moleculares e das respostas aos medicamentos, bem como provas que demonstrem a eficácia do medicamento em vários tipos de cancro. Isto deve ser apoiado por dados científicos, e não apenas por teoria molecular.
  • A eficácia do medicamento em vários tipos de cancro depende de validação científica, e não apenas da semelhança do alvo molecular.
  • São necessários dados de ensaios iniciais para confirmar que a eficácia é consistente em diferentes tipos de cancro.

População em Estudo 

  • Alterações moleculares raras poderão tornar esses ensaios mais viáveis.
  • Em casos de alterações moleculares comuns (como cancro do pulmão ou da tiroide RET-positivo), o medicamento pode ser eficaz em vários tipos.

Farmacologia Clínica e Segurança/Eficácia Clínica 

  • Farmacologia: Envolve o estudo da farmacocinética (PK) e da farmacodinâmica (PD), incluindo a recolha de amostras, a carga tumoral, as características do paciente e o local do tumor.
  • Segurança e Eficácia: Embora os dados iniciais mostrem taxas de resposta consistentes em todos os tipos de cancro, não há base científica suficiente. Assim, focar nos cancros que atingem um nível de resposta limiar definido é mais apropriado.

Principais Considerações em Ensaios Clínicos em Diferentes Tipos de Cancro

Dados Não Clínicos, de População e Específicos de Cancro

  • O planeamento dos ensaios deve basear-se numa combinação de estudos não clínicos, dados populacionais e perspetivas específicas sobre o cancro.
  • Fatores como o tamanho da amostra dos subgrupos e as estratégias de desenvolvimento devem ser avaliados.

Avaliação Não Clínica 

  • Os ensaios para indicações que abrangem múltiplos tipos de cancro devem seguir as diretrizes existentes, tais como:
    • Diretrizes para Ensaios Clínicos
    • P&R sobre as Orientações para Ensaios Não Clínicos de Medicamentos Anticancro

Seleção de Sujeitos  

  • Os doentes são selecionados com base na doença, nas necessidades da população e nos requisitos médicos não satisfeitos.
  • A indicação do medicamento pode ser definida através de características de subgrupos ou pela inclusão/exclusão de certas populações.

Desenho de Ensaios Clínicos 

  • O design é moldado por opções de tratamento, necessidades não satisfeitas, resultados esperados, objetivos comerciais e pelo tamanho da população de pacientes-alvo.
  • O desenvolvimento inicial foca-se em avaliar a atividade do medicamento em diferentes tipos de cancro.

Conclusão
 Ensaios clínicos bem-sucedidos de medicamentos anticancerígenos exigem um conhecimento aprofundado de biologia molecular, uma seleção cuidadosa dos participantes e uma adesão rigorosa às expectativas Regulatórias.

As diretrizes do MFDS da Coreia do Sul enfatizam as consultas regulamentares precoces, as evidências científicas e a segurança do paciente ao longo de todo o processo de ensaio.

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