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O Ministério da Segurança de Alimentos e Medicamentos (MFDS) emitiu orientações abrangentes para a realização de ensaios clínicos de medicamentos anticancerígenos, aplicáveis a todos os tipos de cancro que visam alterações moleculares específicas. De acordo com estas orientações recentes, o foco reside em garantir evidências científicas, segurança, eficácia e conformidade regulamentar ao longo do processo de ensaio.

Introdução 

Esta orientação é aplicável ao desenvolvimento de medicamentos anticancerígenos que têm como alvo alterações moleculares específicas em vários tipos de cancro — como o cancro do cólon, da tiroide, do colo do útero e da mama.

  • Define os agentes anticancerígenos como aqueles que têm como alvo marcadores moleculares em vários tipos de cancro.
  • O enquadramento regulamentar para estes medicamentos permanece o mesmo que o aplicável aos medicamentos específicos para cada tipo de cancro.
  • A segurança e a eficácia devem ser avaliadas, sendo obrigatórias consultas com o MFDS.

Enquadramento sobre o Desenvolvimento de Medicamentos Anticancerígenos 

  • Tradicionalmente, os cancros têm sido classificados com base na patologia e no órgão afetado. No entanto, os medicamentos anticancerígenos centram-se nas alterações a nível molecular.
  • O desenvolvimento é influenciado por fatores internos (por exemplo, fusão do gene NTRK) e externos (por exemplo, microambiente tumoral, resposta do sistema imunitário).
  • Estes alvos moleculares proporcionam um potencial mais alargado de benefício para os doentes para além de um único tipo de cancro.

Determinação da Adequação de Ensaios Clínicos em Diferentes Tipos de Cancro

Biologia

  • É fundamental dispor de uma compreensão profunda dos mecanismos moleculares e das respostas aos medicamentos, bem como de evidências que demonstrem a eficácia do medicamento em vários tipos de cancro. Isto deve ser fundamentado em dados científicos, e não apenas na teoria molecular.
  • A eficácia do medicamento em vários tipos de cancro depende da validação científica, e não apenas da semelhança do alvo molecular.
  • São necessários dados de ensaios clínicos em fase inicial para confirmar que a eficácia é consistente em diferentes tipos de cancro.

População de Sujeitos em Estudo 

  • As alterações moleculares raras podem tornar estes ensaios mais viáveis.
  • Em casos de alterações moleculares comuns (como o cancro do pulmão ou da tiroide com positividade para o RET), o medicamento pode ser eficaz em vários tipos.

Farmacologia Clínica e Segurança/Eficácia Clínica 

  • Farmacologia: Envolve o estudo da farmacocinética (PK) e da farmacodinâmica (PD), incluindo a recolha de amostras, a carga tumoral, as características dos doentes e o local do tumor.
  • Segurança e Eficácia: Embora os dados iniciais mostrem taxas de resposta consistentes em vários tipos de cancro, a base científica é insuficiente. Por conseguinte, é mais adequado concentrar-se nos cancros que atingem um nível de resposta limiar definido.

Considerações Principais em Ensaios Clínicos em Vários Tipos de Cancro

Dados Não Clínicos, de População e Específicos do Cancro

  • O planeamento dos ensaios deve basear-se numa combinação de estudos não clínicos, dados populacionais e conhecimentos específicos do cancro.
  • Devem ser avaliados fatores como a dimensão da amostra dos subgrupos e as estratégias de desenvolvimento.

Avaliação Não Clínica 

  • Os ensaios para indicações que abrangem vários tipos de cancro devem respeitar as orientações existentes, tais como:
    • Orientações para Ensaios Clínicos
    • Perguntas e Respostas sobre Orientações para Ensaios Não Clínicos de Medicamentos Anticancerosos

Seleção de Sujeitos  

  • Os doentes são selecionados com base na doença, nas necessidades da população e nas necessidades médicas não satisfeitas.
  • A indicação do medicamento pode ser definida através das características dos subgrupos ou através da inclusão/exclusão de determinadas populações.

Conceção de Ensaios Clínicos 

  • O design é moldado pelas opções de tratamento, necessidades não satisfeitas, resultados esperados, objetivos comerciais e dimensão da população de doentes-alvo.
  • O desenvolvimento inicial centra-se na avaliação da atividade do medicamento em vários tipos de cancro.

Conclusão
 Os ensaios de medicamentos anticancerosos bem-sucedidos exigem uma compreensão profunda da biologia molecular, uma seleção cuidadosa dos sujeitos e o estrito cumprimento das expectativas regulamentares.

As orientações do MFDS da Coreia do Sul enfatizam as consultas regulamentares precoces, a evidência científica e a segurança dos doentes ao longo de todo o processo de ensaio.

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