,
3 min de leitura
Nesta segunda edição daFreyr 3D Series | Medicamentos órfãos na América Latina, analisamos oquadro regulatório do Brasil. Na primeira edição, explorámos o caso doMéxicoe, na próxima, abordaremos aColômbia, com o objetivo de oferecer uma visão objetiva e complementar destes países da região.
Quadro regulamentar
NoBrasil, o reconhecimento dosmedicamentos órfãosbaseia-se principalmente naLei n.º 12.401/2011, que regula a incorporação de tecnologias de saúde noSistema Único de Saúde (SUS); naResolução RDC n.º 205/2017 da ANVISA, que estabelece critérios para a análise prioritária de novos medicamentos destinados adoenças raras; e no papel daCONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), responsável por avaliar e recomendar a incorporação de novas tecnologias ao sistema público. Este quadro jurídico reflete um esforço para integrar asdoenças rarasaoSUSe garantir que os seus tratamentos sejam avaliados não apenas sob a perspetiva regulatória, mas também em termos decobertura e financiamento na saúde pública.
O quadro regulatório brasileiroé mais estruturado do que o do México em termos de processos formais, mas menos ágil. Embora garanta a incorporação de novas terapias no sistema público, as decisões são geralmente condicionadas porlimitações orçamentáriaselongos processos de avaliação. Isso significa que, embora haja clareza nas etapas regulatórias, arapidez do acessopode ser comprometida. Ao contrário daColômbia, que possui um quadro legal mais precoce e robusto, oBrasilbaseia-se na lógica doSUS, o que reforça acobertura pública, mas acrescenta fortes pressões desustentabilidade.
Incentivos e benefícios
- Revisão prioritária: visa acelerar a avaliação denovos medicamentos para doenças rarasde grande impacto.
- Isenções ou reduções de taxas: aliviam parcialmente a carga financeira em alguns casos.
- Cooperação internacional (IPRP, PANDRH): promove aconvergência regulatóriae permite tirar partido das experiências internacionais.
- Diálogo antecipado com a ANVISA: oferece às empresas a oportunidade de reduzir aincerteza regulatóriaantes da apresentação formal.
Apesar dos incentivos existentes, as exigências da ANVISA paramedicamentos órfãossão altamente rigorosas. O principal desafio para as empresas não é apenas apresentar umdossiê técnico completo, masenfrentar os longos prazos de avaliação, a necessidade de comprovara viabilidade económicae alinhar os requisitos técnicos com a lógica de cobertura doSUS. Esses fatores tornam o processo mais complexo e podem atrasar a disponibilização dos tratamentos, mesmo quando já existem evidências clínicas internacionais robustas.
Requisitos técnicos
- Apresentação de umdossiê completo no formato CTD/NeeScom dados relativos àqualidade, segurança e eficácia.
- Inclusão deevidências clínicas e pré-clínicas, mesmo que provenientes de estudos com amostras de tamanho reduzido.
- Cumprimento das normas defarmacovigilância do Brasilatravés de umPlano de Gestão de Riscosadaptado ao contexto brasileiro.
- Adequação darotulagem e dos materiais informativosàs exigências da ANVISA.
Desafios
- Custos elevadosparapopulações reduzidas, o que compromete aviabilidade económicadas terapias.
- Evidências clínicas limitadas, o que compromete a solidez dos dossiês regulatórios.
- Desafios em matéria de acessibilidade e reembolso, com pressões significativas devido aospreços elevados, que afetam tanto osdoentescomo ossistemas de saúde.
Papel de um parceiro estratégico
O sucesso na obtenção doregisto sanitário no Brasile na garantia do acesso oportuno dosmedicamentos órfãosao mercado depende de umapreparação regulamentar antecipada: harmonização de dossiês, análises de lacunase desenvolvimento deplanos robustos de farmacovigilância no Brasil. Nesse sentido, aFreyr LATAMreúneexperiência globalepresença localpara apoiar as empresas de forma rápida e eficaz.
Em resumo, oBrasilcombinaclareza regulatóriae foco nasaúde pública, mas enfrenta fortesrestrições financeiras. Para a indústria, o desafio não é apenas obter aaprovação regulatória, mas garantir que aintegração no SUSseja viável e sustentável ao longo do tempo.
👉Fale connosco sobre como antecipar os seus passos no maior mercado farmacêutico da região. Descubra com a Freyr novas formas de tornar viável e sustentável o acesso a medicamentos órfãos no Brasil.
