,
2 min de leitura
Para promover a convergência global entre as Autoridades de Saúde e encorajar os Member States a fortalecer o seu sistema regulamentar sobre as regulamentações de produtos de Terapia Celular e Genética, a WHO (Organização Mundial da Saúde) propôs um quadro baseado no risco para a regulamentação de Produtos de Terapia Celular e Genética (CGTPs). O white paper da WHO descreve os princípios fundamentais que são importantes para fornecer uma supervisão regulamentar adequada para diferentes tipos de CGTPs e deve ser revisto nesse contexto. Vamos decodificá-los.
Considerações da WHO
O quadro regulamentar deve basear-se em princípios científicos e éticos, e numa avaliação abrangente dos riscos vs. benefícios para as diferentes categorias de CGTPs. Para Células e Tecidos Humanos (HCTs) de baixo risco, os regulamentos devem concentrar-se no controlo de possíveis contaminações e transmissão de doenças, enquanto as expectativas regulamentares para os Produtos de Terapia Avançada (ATMPs) são mais elevadas a fim de abordar os riscos de produtos altamente manipulados. Os elementos-chave deste quadro incluem:
- Definição clara das categorias de produtos que constituem CGTPs.
- Estratificação do risco dos produtos definidos como CGTPs.
- Alinhar o nível de controlo regulamentar, com base nas diferentes categorias de risco.
- Consideração do nível de maturidade, experiência e recursos da Autoridade Regulamentar para supervisionar os CGTPs nas diferentes categorias de risco.
O documento é o primeiro passo para responder à recomendação de 2018 da ICDRA (Conferência Internacional de Autoridades Regulamentares de Medicamentos) e descreve as prioridades e os próximos passos, conforme identificados por reguladores de países desenvolvidos e em desenvolvimento, para promover a convergência global na regulamentação de CGTPs, incluindo ATMPs. As prioridades são:
- Descrever claramente o que são os CGTPs, descrever como os subconjuntos de HCTs e ATMPs são definidos a partir desta classe maior, e fornecer definições de terminologia-chave relevante nesta área.
- Resumir o estado atual dos ATMPs aprovados ou em desenvolvimento, incluindo exemplos de desafios no desenvolvimento e onde foram identificadas soluções. Estes exemplos devem abranger o desenvolvimento não clínico, o desenvolvimento clínico e o fabrico e qualidade do produto.
- Fornecer os elementos-chave de um quadro regulamentar que apoia a segurança e eficácia dos CGTPs, incluindo controlos regulamentares sugeridos para diferentes categorias de risco de produtos. Os produtos abrangem elementos-chave para uma supervisão adequada ao longo de todo o ciclo de vida do produto, desde a fase de investigação até à vigilância pós-comercialização.
- Desenvolver uma proposta sobre como o quadro regulamentar para as categorias de risco poderia ser implementado em países com diferentes níveis de maturidade regulamentar.
Diferentes Enquadramentos para HCTs e ATMPs
De acordo com o documento, a WHO propõe diferentes classificações regulamentares para HCTs e ATMPs. Os HCTs são minimamente manipulados ou destinados a uso homólogo quando comparados com os ATMPs, que são derivados de células humanas ou animais e envolvem manipulação mais extensa. Portanto, os ATMPs exigem uma regulamentação mais abrangente e a demonstração de segurança e eficácia, juntamente com:
- Controlos de fabrico e qualidade mais rigorosos, incluindo alterações de processo e avaliações de comparabilidade, para ensaios clínicos e produção comercial sob Boas Práticas de Fabrico (BPF).
- Estudos não clínicos para gerar dados farmacodinâmicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribuição e de segurança para os produtos, para garantir que os riscos são conhecidos e mitigados antes da exposição humana (GLP exigidas para estudos de segurança cruciais).
- Estudos clínicos com desenho e controlo adequados para recolher dados robustos e fiáveis de segurança e eficácia para os produtos e acompanhamento a longo prazo dos pacientes (Boas Práticas Clínicas, (GCP) exigidas para a realização dos estudos).
Espera-se que, através de várias iniciativas de dependência regulamentar a nível regional e internacional, a convergência regulamentar conduza, em última análise, à harmonização regulamentar. O alinhamento com estes requisitos regulamentares para HCTs e ATMPs beneficiaria a saúde pública, disponibilizando produtos médicos potencialmente transformadores, seguros e eficazes para necessidades médicas não satisfeitas. Gostaria de saber mais sobre as considerações da WHO para a regulamentação de CGTPs? Contacte a Freyr – um parceiro regulamentar de confiança há uma década. Mantenha-se informado. Mantenha-se em conformidade.
