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Con el fin de promover la convergencia global entre las autoridades sanitarias y animar a la « Member States » a reforzar su sistema regulador en materia de productos de terapia celular y génica, la Organización Mundial de la Salud ( WHO ) propuso un marco basado en el riesgo para la regulación de dichos productos (CGTP). El libro blanco «WHO » describe los principios fundamentales que resultan importantes para garantizar una supervisión reguladora adecuada de los diferentes tipos de productos de terapia celular y génica, y debe analizarse en ese contexto. Veamos en qué consisten.
WHO Consideraciones
El marco normativo debe basarse en principios científicos y éticos, así como en una evaluación exhaustiva de los riesgos frente a los beneficios para las diferentes categorías de productos de terapia celular y tisular (CGTP). En el caso de las células y tejidos humanos (HCT) de bajo riesgo, la normativa debe centrarse en el control de posibles contaminaciones y la transmisión de enfermedades, mientras que las exigencias normativas para los productos médicos de terapia avanzada (ATMP) son más estrictas, con el fin de hacer frente a los riesgos que plantean los productos sometidos a un alto grado de manipulación. Los elementos clave de este marco incluyen:
- Definición clara de las categorías de productos que constituyen los CGTP.
- Estratificación del riesgo de los productos definidos como CGTP.
- Armonizar el nivel de control regulador en función de las distintas categorías de riesgo.
- Análisis del nivel de madurez, la experiencia y los recursos de la autoridad reguladora para llevar a cabo la supervisión de los CGTP en las distintas categorías de riesgo.
El documento constituye el primer paso para dar respuesta a la recomendación de la ICDRA (Conferencia Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) de 2018 y describe las prioridades y los próximos pasos, tal y como los han identificado las autoridades reguladoras tanto de países desarrollados como en desarrollo, para impulsar la convergencia global en materia de regulación de los productos terapéuticos de alta complejidad (CGTP), incluidos los productos terapéuticos avanzados (ATMP). Las prioridades son las siguientes:
- Describa con claridad qué son los CGTP, explique cómo se definen los subconjuntos de HCT y ATMP a partir de esta clase más amplia y facilite las definiciones de los términos clave relevantes en este ámbito.
- Resuma la situación actual de los ATMP aprobados o en fase de desarrollo, incluyendo ejemplos de dificultades surgidas durante el desarrollo y de los casos en los que se han encontrado soluciones. Estos ejemplos deben abarcar el desarrollo no clínico, el desarrollo clínico y la fabricación y la calidad del producto.
- Exponer los elementos clave de un marco normativo que respalde la seguridad y la eficacia de los CGTP, incluyendo propuestas de controles normativos para las diferentes categorías de riesgo de los productos. Los productos abarcan los elementos clave para una supervisión adecuada que abarca todo el ciclo de vida del producto, desde la fase de investigación hasta la vigilancia posterior a la comercialización.
- Elaborar una propuesta sobre cómo podría aplicarse el marco normativo para las categorías de riesgo en países con distintos niveles de madurez normativa.
Marcos normativos distintos para los HCT y los ATMP
Según el documento, la « WHO » propone diferentes clasificaciones reglamentarias para los HCT y los ATMP. Los HCT se someten a una manipulación mínima o están destinados a un uso homólogo, a diferencia de los ATMP, que se derivan de células humanas o animales y implican una manipulación más extensa. Por lo tanto, los ATMP requieren una regulación más exhaustiva y la demostración de su seguridad y eficacia, además de:
- Controles de fabricación y calidad más rigurosos, incluidos cambios en los procesos y evaluaciones de comparabilidad, para los ensayos clínicos y la producción comercial conforme a las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF).
- Estudios no clínicos destinados a obtener datos farmacodinámicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribución y de seguridad de los productos, con el fin de garantizar que se conozcan y se mitiguen los riesgos antes de la exposición en seres humanos (se requieren las Buenas Prácticas de Laboratorio (GLP) para los estudios fundamentales de seguridad).
- Estudios clínicos con un diseño y un control adecuados para recabar datos sólidos y fiables sobre la seguridad y la eficacia de los productos, así como para el seguimiento a largo plazo de los pacientes (Buenas Prácticas Clínicas, (GCP), requisitos necesarios para la realización de los estudios).
Es de esperar que, a través de diversas iniciativas de reconocimiento mutuo de la normativa a nivel regional e internacional, la convergencia normativa conduzca, en última instancia, a la armonización normativa. La adaptación a estos requisitos normativos para los HCT y los ATMP beneficiaría a la salud pública al poner a disposición productos médicos potencialmente transformadores, seguros y eficaces para cubrir necesidades médicas no satisfechas. ¿Desea saber más sobre las consideraciones de « WHO » para la regulación de los CGTP? Póngase en contacto con Freyr, un socio de confianza en materia normativa desde hace una década. Manténgase informado. Cumpla con la normativa.
