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Le besoin médical non satisfait (UMN) est l'une des priorités les plus urgentes des systèmes de santé. Les progrès constants de la science et de la technologie dans le domaine de la santé offrent la possibilité d'explorer diverses options thérapeutiques. Les autorités de santé encouragent les thérapies innovantes qui promettent des améliorations significatives de la qualité de vie des patients. Afin de donner la priorité à l'innovation et de répondre aux besoins non satisfaits des patients en matière de développement de médicaments, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a introduit le parcours des médicaments prioritaires (PRIME) en 2016. Depuis lors, le parcours PRIME constitue une méthode d'approbation des thérapies innovantes selon un calendrier accéléré. Ce type de parcours facilité peut être exploré par toute entreprise, qu'il s'agisse de start-ups, d'entreprises biotechnologiques de taille moyenne ou de grandes organisations multinationales. Toutefois, l'admissibilité au parcours est limitée aux produits en cours de développement qui n'ont pas encore fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché par le biais de la procédure centralisée. Les critères d'admissibilité sont appliqués de manière rigoureuse. Entre mars 2016 et avril 2022, seules 24 % des demandes ont reçu un avis favorable, tandis que 72 % des demandes PRIME ont été rejetées. Sur les 24 % sélectionnés pour le parcours PRIME, la majorité appartenait au domaine thérapeutique de l'oncologie.
Les innovateurs qui demandent des autorisations de mise sur le marché pour des maladies rares ou des médicaments orphelins disposent souvent de peu de données pour étayer leurs demandes de nouveaux médicaments, comme l'exigent les autorités de réglementation. Les demandes concernant des produits de thérapie innovante (ATMP) et des médicaments orphelins se heurtent généralement à ce type de difficultés. En raison de la rareté des données sur la population de patients, un dialogue constant avec les autorités de réglementation est encouragé afin d'obtenir de meilleures informations pour l'évaluation scientifique et les exigences d'approbation. Le parcours PRIME peut s'avérer utile pour ces thérapies grâce à l'implication précoce des autorités de réglementation, qui fournissent un soutien proactif et des conseils pour la collecte des données et l'évaluation des avantages et des risques.
Avantages du suivi du parcours PRIME
- Aide les innovateurs à élaborer un plan de développement bien conçu.
- Offre aux innovateurs l'avantage d'impliquer les autorités de santé dès le début de la phase de développement, ce qui contribue à la rédaction de demandes d'autorisation de mise sur le marché de haute qualité.
- Accélère l'évaluation globale en réduisant le délai moyen d'évaluation afin que les médicaments parviennent plus rapidement aux patients.
- Aide les innovateurs à concentrer leurs efforts sur le développement de médicaments afin d'améliorer les résultats pour les patients et de répondre à leurs besoins non satisfaits.
Détails du délai d'évaluation
Demandes pour le parcours PRIME
Le parcours PRIME donne la priorité aux besoins médicaux non satisfaits. Sur 384 demandes PRIME reçues depuis mars 2016, seules 18 ont abouti à une autorisation de mise sur le marché en juin 2021.
Êtes-vous prêts pour le parcours PRIME ?
L'existence du parcours PRIME s'explique par des besoins médicaux non satisfaits importants et par la volonté du Réseau européen de réglementation des médicaments (EMRN) de combler les lacunes. Pour évaluer si un produit convient au parcours PRIME, il faut tenir compte des éléments suivants :
- Résultats : les candidats doivent exposer le besoin médical non satisfait et présenter des arguments convaincants sur la manière dont leur produit répondra à ce problème.
- Potentiel : les candidats doivent démontrer le potentiel bénéfique de la thérapie au regard des critères de besoins médicaux non satisfaits.
- Données précliniques : les candidats doivent présenter des données sur l'efficacité ou la performance de la thérapie dans le système biologique humain. Les modèles non cliniques, aussi précis soient-ils, ne donnent pas une vue d'ensemble exacte de son comportement dans le système biologique humain.
- Stade de développement : le candidat doit identifier le bon moment pour intégrer le parcours PRIME afin d'obtenir des conseils optimaux de la part des autorités réglementaires et de poursuivre sa demande.
Après l'obtention du parcours PRIME
Une fois qu'un demandeur a obtenu la possibilité d'emprunter la voie facilitée, l'EMA procède ainsi :
- Désignation d'un rapporteur issu du Comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) ou du Comité des thérapies innovantes (CAT) dans le cas des thérapies innovantes.
- Organisation d'une réunion de lancement avec le rapporteur du CHMP/CAT et un groupe pluridisciplinaire d'experts afin de fournir des conseils sur le plan de développement global et la stratégie réglementaire.
- Attribution d'un point de contact unique pour le demandeur.
- Fourniture d'un avis scientifique à chaque étape clé du développement, en impliquant un ensemble supplémentaire de parties prenantes, telles que les organismes d'évaluation des technologies de la santé, afin d'accélérer l'accès des patients au nouveau médicament.
- Confirmation du potentiel d'évaluation accélérée au moment du dépôt d'une demande tout en examinant l'autorisation de mise sur le marché.
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